Comparando o fardo da doença da hemofilia no mundo em desenvolvimento e no mundo desenvolvido
Comparando o peso da doença da hemofilia no mundo desenvolvido e em desenvolvimento: o estudo de hemofilia entre São Paulo e Toronto
Devido ao alto custo, as pessoas com hemofilia em muitos países em desenvolvimento não podem arcar com o tratamento adequado. Por exemplo, muitas pessoas com hemofilia na Índia e na China raramente são tratadas com reposição de fator em resposta a sangramentos e, como resultado, muitas desenvolveram artropatia e incapacidade significativas. Um estudo piloto na China estimou o Hemophilia Joint Health Score (HJHS) médio em 13,1 (DP 9,03), sugerindo que essas crianças tinham doença articular grave e altamente prevalente. A falta de relação entre HJHS e histórico de tratamento sugere terapia inadequada em geral.
O estudo proposto quantificará a carga de artropatia, incapacidade física e qualidade de vida (QoL) em meninos com hemofilia no Brasil - onde o tratamento abrangente está apenas começando a ser amplamente disponível. Este estudo também fornecerá uma oportunidade para comparar esses resultados com os observados no Canadá, onde a terapia dominante tornou-se a profilaxia vitalícia.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Descrição detalhada
Para quantificar a carga da doença na hemofilia e estudar a resposta a diferentes tratamentos, é necessário ter medidas quantitativas de resultados de alta validade e confiabilidade. O Grupo Internacional de Estudos de Profilaxia (IPSG - presidente do Dr. Victor Blanchette) foi estabelecido em 2001 com o propósito declarado de desenvolver e testar ferramentas de resultado para esse fim. O grupo desenvolveu um escore de ressonância magnética (MRI) para quantificar a artropatia (representando o domínio da estrutura e o domínio da função na estrutura da CIF), um escore de exame físico quantitativo e o Hemophilia Joint Health Score ou HJHS, para substituir os mais antigos e pontuação menos sensível da Federação Mundial de Hemofilia (WFH) (representando o domínio de estrutura e função na CIF). Além disso, pesquisadores canadenses também desenvolveram uma medida de qualidade de vida para meninos com hemofilia, a Ferramenta de Avaliação de Vida de Crianças de Resultados de Hemofilia Canadense ou CHO-KLAT (representando o domínio de participação na CIF).
Usaremos essas ferramentas e outras medidas validadas para começar a determinar a carga da hemofilia no Brasil e compará-la com a carga da doença no Canadá. Além disso, usaremos este estudo para demonstrar a validade desses instrumentos na população brasileira.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Sao Paulo, Brasil
- Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
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Sao Paulo, Brasil
- Universidade Federal de São Paulo (UNIFESP)
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Sao Paulo
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Campinas, Sao Paulo, Brasil
- Universidade Estadual de Campinas, Unicamp
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critério de inclusão
- Hemofilia A ou B moderada ou grave, conforme determinado pela atividade do fator sérico ≤ 5%
- Idade 7 - 18 anos. inclusive
- Pelo menos um dos pais ou responsável fluente em português ou inglês escrito e capaz de preencher os questionários de resultados do estudo.
Critério de exclusão
- Nenhum (Crianças com inibidores serão permitidas no estudo por 2 razões: i) nosso estudo visa documentar a saúde de pessoas com hemofilia de forma generalizável, ii) nem todas as crianças terão feito testes de inibidores.)
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
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Assuntos brasileiros
Os sujeitos serão recrutados no Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo (HCFMUSP); Universidade Estadual de Campinas (UNICAMP); Universidade Federal de São Paulo (UNIFESP)
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Sujeito Canadense
Recrutado do Hospital for Sick Children
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Carga de doença
Prazo: 3 anos
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O ônus da deficiência para crianças brasileiras e canadenses será determinado pela análise dos seguintes domínios: Domínio de Estrutura e Função (pontuação HJHS, Biometria, Radiografias) Domínio de Atividade (escalas ASK e FISH) Domínio de Participação (Questionário de Qualidade de Vida CHO-KLAT e PedsQL) Domínio de Condição de Saúde (frequência de sangramento) Domínio de Fatores Pessoais (Etnia, nível de educação do pai/responsável, exercício habitual) Domínio Ambiental (renda familiar do pai/responsável) |
3 anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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A Escala de Atividade para Crianças (ASK)
Prazo: Dia 1
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As atividades auto-relatadas das crianças serão medidas com as Escalas de Atividade para Crianças (ASK) como parte do Domínio de Atividade
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Dia 1
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Escala de Independência Funcional para Hemofilia (FISH)
Prazo: Dia 1
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As limitações de atividade observadas serão medidas com o FISH como parte do Domínio de Atividade. O FISH foi validado para uso em países em desenvolvimento. Consiste em atividades observadas da vida diária que são pontuadas pela qualidade. |
Dia 1
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Pontuação de Saúde das Articulações para Hemofilia (HJHS)
Prazo: Dia 1
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O HJHS é uma medida válida e confiável das limitações estruturais das juntas aplicadas às juntas indexadas. Esta pontuação será uma medida do domínio Estrutura e função. |
Dia 1
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Radiografias
Prazo: Dia 1
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Serão tiradas radiografias de todas as 6 articulações indexadas.
Isso será feito como parte do domínio de estrutura e função.
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Dia 1
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Resultados canadenses de hemofilia - Ferramenta de avaliação de vida infantil (CHO-KLAT)
Prazo: Dia 1
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Após a conclusão da validação cultural pré-estudo da tradução brasileira da escala CHO-KLAT, iremos utilizá-la como ferramenta de Qualidade de Vida para mensurar o domínio Participação
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Dia 1
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Frequência de Sangramento
Prazo: Dia 1
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As famílias serão entrevistadas para determinar a frequência de sangramento nos últimos 6 meses.
Este fator será incorporado ao domínio Condição de saúde.
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Dia 1
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Biometria
Prazo: Dias 1
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A altura e o peso serão comparados com nomogramas nacionais.
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Dias 1
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Fatores pessoais
Prazo: Dia 1
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A etnia e o nível de escolaridade dos pais-responsáveis serão auto-relatados.
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Dia 1
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Domínio ambiental
Prazo: Dia 1
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Se um sujeito vive em uma área rural ou urbana e a renda familiar será registrada.
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Dia 1
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Brain M. Feldman, MD,MSc,FRCPC, The Hospital for Sick Children
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 1000020214
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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