- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT01217255
Srovnání zátěže nemocí hemofilie v rozvojovém a rozvinutém světě
Srovnání zátěže nemocí hemofilie v rozvojovém a rozvinutém světě: studie Sao Paulo - Toronto Hemophilia
Kvůli vysokým nákladům si osoby s hemofilií v mnoha rozvojových zemích nemohou dovolit adekvátní léčbu. Například mnoho osob s hemofilií v Indii a Číně je jen zřídka léčeno náhradou faktoru v reakci na krvácení a v důsledku toho se u mnoha vyvinula významná artropatie a invalidita. Pilotní studie v Číně odhadla průměrné skóre Hemophilia Joint Health Score (HJHS) na 13,1 (SD 9,03), což naznačuje, že tyto děti měly vysoce rozšířené, závažné onemocnění kloubů. Absence vztahu mezi HJHS a léčebnou anamnézou naznačuje celkově neadekvátní terapii.
Navrhovaná studie bude kvantifikovat zátěž artropatií, tělesným postižením a kvalitou života (QoL) u chlapců s hemofilií v Brazílii – kde komplexní léčba teprve začíná být široce dostupná. Tato studie také poskytne příležitost porovnat tyto výsledky s výsledky pozorovanými v Kanadě, kde se dominantní terapií stala celoživotní profylaxe.
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Detailní popis
Aby bylo možné kvantifikovat zátěž onemocněním u hemofilie a studovat odpověď na různé způsoby léčby, je nutné mít kvantitativní měřítka výsledků s vysokou validitou a spolehlivostí. International Prophylaxis Study Group (IPSG - předseda Dr. Victor Blanchette) byla založena v roce 2001 s uvedeným účelem vyvíjet a testovat výsledné nástroje pro tento účel. Skupina vyvinula skóre magnetické rezonance (MRI) pro kvantifikaci artropatie (představující doménu struktury a funkční domény v rámci ICF), kvantitativní skóre fyzikálního vyšetření a Hemophilia Joint Health Score neboli HJHS, které nahradí starší a méně citlivé skóre World Federation of Hemophilia (WFH) (reprezentující doménu struktury a funkce v ICF). Kanadští výzkumníci navíc vyvinuli také měřítko kvality života pro chlapce s hemofilií, kanadský nástroj pro hodnocení života dětí s výsledky hemofilie nebo CHO-KLAT (představující doménu účasti v ICF).
Tyto nástroje a další ověřená opatření použijeme k tomu, abychom začali určovat zátěž hemofilie v Brazílii a porovnali ji se zátěží nemocí v Kanadě. Kromě toho tuto studii použijeme k prokázání platnosti těchto nástrojů v brazilské populaci.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
-
Sao Paulo, Brazílie
- Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
-
Sao Paulo, Brazílie
- Universidade Federal de São Paulo (UNIFESP)
-
-
Sao Paulo
-
Campinas, Sao Paulo, Brazílie
- Universidade Estadual de Campinas, Unicamp
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Popis
Kritéria pro zařazení
- Hemofilie A nebo B středně závažná nebo závažná podle aktivity sérového faktoru ≤ 5 %
- Věk 7-18 let. včetně
- Alespoň jeden rodič nebo zákonný zástupce hovoří plynně písemně portugalsky nebo anglicky a je schopen vyplnit dotazníky o výsledcích studie.
Kritéria vyloučení
- Žádné (Děti s inhibitory budou do studie povoleny ze 2 důvodů: i) naše studie si klade za cíl dokumentovat zdraví osob s hemofilií zobecněným způsobem, ii) ne všem dětem bude provedeno testování inhibitorů.)
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
---|
Brazilský předmět
Subjekty budou rekrutovány z Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina da Universidade de Sao Paolo (HCFMUSP); Universidade Estadual de Campinas (UNICAMP); Universidade Federal de São Paulo (UNIFESP)
|
Kanadský předmět
Rekrutován z nemocnice pro nemocné děti
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
---|---|---|
Břemeno nemoci
Časové okno: 3 roky
|
Zatížení postižením pro brazilské a kanadské děti bude určeno analýzou následujících oblastí: Struktura a funkce doména (HJHS skóre, biometrie, radiografy) aktivita doména (škály ASK a FISH) participační doména (CHO-KLAT a PedsQL dotazník kvality života) zdravotní stav doména (frekvence krvácení) doména osobních faktorů (etnická příslušnost, úroveň vzdělání rodič/opatrovník, obvyklé cvičení) Environmentální doména (příjem domácnosti rodiče/opatrovníka) |
3 roky
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
---|---|---|
Škála aktivity pro děti (ASK)
Časové okno: Den 1
|
Samostatně nahlášené aktivity dětí budou měřeny pomocí vah aktivity pro děti (ASK) v rámci domény aktivity
|
Den 1
|
Funkční stupnice nezávislosti pro hemofilii (FISH)
Časové okno: Den 1
|
Pozorovaná omezení aktivity budou měřena pomocí FISH jako součásti domény aktivity. FISH byla ověřena pro použití v rozvojových zemích. Skládá se z pozorovaných činností každodenního života, které jsou hodnoceny z hlediska kvality. |
Den 1
|
Hemophilia Joint Health Score (HJHS)
Časové okno: Den 1
|
HJHS je platným a spolehlivým bodovým měřítkem strukturálních omezení kloubu, jak je aplikováno na indexové klouby. Toto skóre bude měřítkem domény struktury a funkce. |
Den 1
|
Rentgenové snímky
Časové okno: Den 1
|
Rentgenové snímky budou pořízeny všech 6 indexových kloubů.
To bude provedeno jako součást domény struktury a funkce.
|
Den 1
|
Kanadské výsledky hemofilie – nástroj pro hodnocení života dětí (CHO-KLAT)
Časové okno: Den 1
|
Po dokončení předstudijní kulturní validace brazilského překladu škály CHO-KLAT jej použijeme jako nástroj kvality života k měření participační domény
|
Den 1
|
Frekvence krvácení
Časové okno: Den 1
|
Rodiny budou dotazovány, aby se zjistila frekvence krvácení za posledních 6 měsíců.
Tento faktor bude začleněn do domény zdravotního stavu.
|
Den 1
|
Biometrie
Časové okno: Dny 1
|
Výška a hmotnost budou porovnány s národními nomogramy.
|
Dny 1
|
Osobní faktory
Časové okno: Den 1
|
Etnická příslušnost, úroveň vzdělání rodiče-opatrovníka se uvede sama.
|
Den 1
|
Environmentální doména
Časové okno: Den 1
|
Bude zaznamenáno, zda subjekt žije na venkově nebo ve městě a příjem domácnosti.
|
Den 1
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Brain M. Feldman, MD,MSc,FRCPC, The Hospital for Sick Children
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhad)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 1000020214
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .