Sammenligning av sykdomsbyrden ved hemofili i utviklingslandene og den utviklede verden
Sammenligning av sykdomsbyrden ved hemofili i utviklingsland og den utviklede verden: Sao Paulo - Toronto hemofilistudie
På grunn av høye kostnader har ikke personer med hemofili i mange utviklingsland råd til adekvat behandling. For eksempel blir mange personer med hemofili i India og Kina bare sjelden behandlet med faktorerstatning som respons på blødninger, og som et resultat har mange utviklet betydelig artropati og funksjonshemming. En pilotstudie i Kina estimerte gjennomsnittlig Hemophilia Joint Health Score (HJHS) til 13,1 (SD 9,03), noe som tyder på at disse barna hadde svært utbredt, alvorlig leddsykdom. Mangelen på forhold mellom HJHS og behandlingshistorie antyder generelt utilstrekkelig terapi.
Den foreslåtte studien vil kvantifisere byrden av artropati, fysisk funksjonshemming og livskvalitet (QoL) hos gutter med hemofili i Brasil - hvor omfattende behandling så vidt begynner å være allment tilgjengelig. Denne studien vil også gi en mulighet til å sammenligne disse resultatene med de som er observert i Canada, hvor den dominerende terapien har blitt livslang profylakse.
Studieoversikt
Status
Forhold
Detaljert beskrivelse
For å kvantifisere sykdomsbyrden ved hemofili, og for å studere responsen på ulike behandlinger, er det nødvendig å ha kvantitative utfallsmål med høy validitet og reliabilitet. The International Prophylaxis Study Group (IPSG - leder Dr. Victor Blanchette) ble etablert i 2001 med det uttalte formålet å utvikle og teste resultatverktøy for dette formålet. Gruppen har utviklet en score for magnetisk resonansavbildning (MRI) for å kvantifisere artropati (representerer domenet for struktur og funksjon i ICF-rammeverket), en kvantitativ poengsum for fysisk undersøkelse, og Hemophilia Joint Health Score eller HJHS, for å erstatte de eldre og mindre sensitiv World Federation of Hemophilia (WFH) score (representerer domenet for struktur og funksjon i ICF). I tillegg har kanadiske etterforskere også utviklet et livskvalitetsmål for gutter med hemofili, Canadian Hemophilia Outcomes Kids' Life Assessment Tool eller CHO-KLAT (som representerer domenet for deltakelse i ICF).
Vi vil bruke disse verktøyene, og andre validerte tiltak, for å begynne å bestemme byrden av hemofili i Brasil og sammenligne den med sykdomsbyrden i Canada. I tillegg vil vi bruke denne studien til å demonstrere gyldigheten av disse verktøyene i den brasilianske befolkningen.
Studietype
Registrering (Faktiske)
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
-
Sao Paulo, Brasil
- Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
-
Sao Paulo, Brasil
- Universidade Federal de São Paulo (UNIFESP)
-
-
Sao Paulo
-
Campinas, Sao Paulo, Brasil
- Universidade Estadual de Campinas, Unicamp
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Prøvetakingsmetode
Studiepopulasjon
Beskrivelse
Inklusjonskriterier
- Hemofili A eller B moderat eller alvorlig som bestemt av serumfaktoraktivitet ≤ 5 %
- Alder 7-18 år. inklusive
- Minst én forelder eller foresatt behersker skriftlig portugisisk eller engelsk flytende og kan fylle ut spørreskjemaene for studieresultatet.
Eksklusjonskriterier
- Ingen (Barn med hemmere vil bli tillatt i studien av 2 grunner: i) studien vår tar sikte på å dokumentere helsen til personer med hemofili på en generaliserbar måte, ii) ikke alle barn vil ha fått utført inhibitortesting.)
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
|---|
|
Brasilianske fag
Personer vil bli rekruttert fra Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina da Universidade de Sao Paolo (HCFMUSP); Universidade Estadual de Campinas (UNICAMP); Universidade Federal de São Paulo (UNIFESP)
|
|
Kanadiske fag
Rekruttert fra Sykehuset for syke barn
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sykdomsbyrde
Tidsramme: 3 år
|
Handikapbyrden for brasilianske og kanadiske barn vil bli bestemt ved analyse av følgende domener: Struktur- og funksjonsdomene (HJHS-score, Biometri, Radiografer) Aktivitetsdomene (ASK- og FISH-skalaer) Deltakelsesdomene (CHO-KLAT og PedsQL livskvalitetsspørreskjema) Helsetilstand Domene (blødningsfrekvens) Personlige faktorer Domene (etnisitet, utdanningsnivå på forelder/verge, vanlig trening) Miljødomene (husholdningsinntekt til foreldre/foresatte) |
3 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Aktivitetsskalaen for barn (ASK)
Tidsramme: Dag 1
|
Barns egenrapporterte aktiviteter vil bli målt med Activity Scales for Kids (ASK) som en del av aktivitetsdomenet
|
Dag 1
|
|
Funksjonell uavhengighetsskala for hemofili (FISH)
Tidsramme: Dag 1
|
Observerte aktivitetsbegrensninger vil bli målt med FISH som en del av aktivitetsdomenet. FISH er validert for bruk i utviklingsland. Den består av observerte aktiviteter i dagliglivet som er skåret for kvalitet. |
Dag 1
|
|
Hemofili Joint Health Score (HJHS)
Tidsramme: Dag 1
|
HJHS er et gyldig og pålitelig skåremål for leddstrukturelle begrensninger brukt på indeksleddene. Denne poengsummen vil være et mål på struktur- og funksjonsdomenet. |
Dag 1
|
|
Røntgenbilder
Tidsramme: Dag 1
|
Det vil bli tatt røntgenbilder av alle 6 indeksleddene.
Dette vil bli gjort som en del av struktur- og funksjonsdomenet.
|
Dag 1
|
|
Canadian Hemophilia Outcomes - Kids Life Assessment Tool (CHO-KLAT)
Tidsramme: Dag 1
|
Etter fullføringen av pre-studie kulturell validering av den brasilianske oversettelsen av CHO-KLAT-skalaen, vil vi bruke den som et livskvalitetsverktøy for å måle deltakelsesdomenet
|
Dag 1
|
|
Blødningsfrekvens
Tidsramme: Dag 1
|
Familier vil bli intervjuet for å fastslå blødningsfrekvens de siste 6 månedene.
Denne faktoren vil bli innlemmet i helsetilstandsdomenet.
|
Dag 1
|
|
Biometri
Tidsramme: Dager 1
|
Høyden og vekten vil bli sammenlignet med nasjonale nomogrammer.
|
Dager 1
|
|
Personlige faktorer
Tidsramme: Dag 1
|
Etnisitet, utdanningsnivå til foresatte vil bli selvrapportert.
|
Dag 1
|
|
Miljødomene
Tidsramme: Dag 1
|
Hvorvidt et forsøksperson bor i et landlig eller urbant område og husholdningsinntekt vil bli registrert.
|
Dag 1
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Brain M. Feldman, MD,MSc,FRCPC, The Hospital for Sick Children
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Anslag)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 1000020214
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .