A hemofília betegségterhének összehasonlítása a fejlődő és a fejlett világban
A hemofília betegségterhének összehasonlítása a fejlődő és a fejlett világban: Sao Paulo – Torontói hemofília-tanulmány
A magas költségek miatt sok fejlődő országban a hemofíliában szenvedők nem engedhetik meg maguknak a megfelelő kezelést. Például Indiában és Kínában sok hemofíliás személyt csak ritkán kezelnek faktorpótlással a vérzésre válaszul, és ennek eredményeként sokuknál jelentős arthropathia és rokkantság alakult ki. Egy Kínában végzett kísérleti tanulmány az átlagos hemofília ízületi egészségi pontszámot (HJHS) 13,1-re becsülte (SD 9,03), ami arra utal, hogy ezeknek a gyerekeknek nagyon elterjedt, súlyos ízületi betegsége van. A HJHS és a kezelési előzmények közötti kapcsolat hiánya általánosságban nem megfelelő terápiára utal.
A javasolt tanulmány számszerűsíti az artropátia, a testi fogyatékosság és az életminőség (QoL) okozta terhet hemofíliában szenvedő fiúknál Brazíliában – ahol az átfogó kezelés csak most kezd széles körben elérhetővé válni. Ez a tanulmány arra is lehetőséget ad, hogy összehasonlítsuk ezeket az eredményeket a Kanadában megfigyeltekkel, ahol a domináns terápia az élethosszig tartó profilaxis lett.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Részletes leírás
A hemofília betegségteher számszerűsítéséhez és a különböző kezelésekre adott válaszok tanulmányozásához nagy érvényességű és megbízhatóságú kvantitatív eredménymérőkre van szükség. Az International Prophylaxis Study Group (IPSG – elnök Dr. Victor Blanchette) 2001-ben alakult azzal a céllal, hogy az erre a célra szolgáló eredményeszközöket fejlesszen és teszteljen. A csoport kifejlesztett egy mágneses rezonancia képalkotási (MRI) pontszámot az artropátia számszerűsítésére (amely az ICF keretrendszerében a szerkezeti és működési tartományt képviseli), egy kvantitatív fizikális vizsgálati pontszámot és a hemofília ízületi egészségi pontszámot vagy HJHS-t, hogy helyettesítse az idősebb és kevésbé érzékeny World Federation of Hemophilia (WFH) pontszám (amely a szerkezet és a funkció területét képviseli az ICF-ben). Ezenkívül a kanadai kutatók életminőség-mérőeszközt is kidolgoztak a hemofíliás fiúk számára, a kanadai hemofília kimenetelű gyerekek életfelmérő eszközét vagy a CHO-KLAT-ot (amely az ICF-ben való részvétel területét képviseli).
Ezeket az eszközöket és más validált intézkedéseket fogjuk használni, hogy elkezdjük meghatározni a hemofília terhét Brazíliában, és összehasonlítani azt a kanadai betegségek terhével. Ezenkívül ezt a tanulmányt arra fogjuk használni, hogy demonstráljuk ezen eszközök érvényességét a brazil lakosság körében.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
-
Sao Paulo, Brazília
- Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
-
Sao Paulo, Brazília
- Universidade Federal de São Paulo (UNIFESP)
-
-
Sao Paulo
-
Campinas, Sao Paulo, Brazília
- Universidade Estadual de Campinas, Unicamp
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Mintavételi módszer
Tanulmányi populáció
Leírás
Bevételi kritériumok
- A vagy B hemofília közepes vagy súlyos, a szérumfaktor aktivitás alapján meghatározva ≤ 5%
- Életkor 7-18 év. inkluzív
- Legalább az egyik szülő vagy gyám folyékonyan beszél írásban portugálul vagy angolul, és képes kitölteni a tanulmányi eredményre vonatkozó kérdőíveket.
Kizárási kritériumok
- Nincs (Az inhibitorokkal rendelkező gyermekeket két okból engedik be a vizsgálatba: i) vizsgálatunk célja a hemofíliás személyek egészségi állapotának általánosítható módon történő dokumentálása, ii) nem minden gyermeknél végeztek inhibitortesztet.)
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
|---|
|
Brazil alanyok
Az alanyokat a Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina da Universidade de Sao Paolo-ból (HCFMUSP) veszik fel; Universidade Estadual de Campinas (UNICAMP); Universidade Federal de São Paulo (UNIFESP)
|
|
Kanadai alanyok
A Beteg Gyermekek Kórházából vették fel
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Betegség terhe
Időkeret: 3 év
|
A brazil és kanadai gyermekek fogyatékossági terheit a következő területek elemzésével határozzák meg: Struktúra és funkció tartomány (HJHS pontszám, biometria, röntgenfelvételek) tevékenységi tartomány (ASK és FISH skálák) részvételi tartomány (CHO-KLAT és PedsQL életminőség kérdőív) egészségi állapot tartomány (vérzés gyakorisága) személyes tényezők tartomány (etnikai hovatartozás, iskolai végzettség szülő/gondviselő, szokásos gyakorlat) Környezeti terület (a szülő/gondviselő háztartási bevétele) |
3 év
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
The Activity Scale for Kids (ASK)
Időkeret: 1. nap
|
A gyermekek saját bevallású tevékenységeit az Activity Domain részeként a gyerekeknek szóló Activity Scales (ASK) segítségével mérjük.
|
1. nap
|
|
Funkcionális függetlenségi skála hemofíliához (FISH)
Időkeret: 1. nap
|
A megfigyelt aktivitási korlátozásokat a FISH segítségével mérjük az Activity Domain részeként. A FISH-t a fejlődő országokban való használatra validálták. A mindennapi élet megfigyelt tevékenységeiből áll, amelyek minőségét értékelik. |
1. nap
|
|
Hemophilia Joint Health Score (HJHS)
Időkeret: 1. nap
|
A HJHS az ízületek szerkezeti korlátainak érvényes és megbízható pontozott mérőszáma az indexcsuklókra alkalmazva. Ez a pontszám a Struktúra és funkciótartomány mértéke lesz. |
1. nap
|
|
Röntgenfelvételek
Időkeret: 1. nap
|
Mind a 6 indexízületről röntgenfelvétel készül.
Ez a struktúra és a funkciótartomány részeként történik.
|
1. nap
|
|
Canadian Haemophilia Outcomes – Kids Life Assessment Tool (CHO-KLAT)
Időkeret: 1. nap
|
A CHO-KLAT skála brazil fordításának tanulmány előtti kulturális validációjának befejezése után életminőség-eszközként fogjuk használni a részvételi tartomány mérésére.
|
1. nap
|
|
Vérzés gyakorisága
Időkeret: 1. nap
|
A családokat megkérdezik, hogy meghatározzák a vérzés gyakoriságát az elmúlt 6 hónapban.
Ez a tényező beépül az egészségi állapot tartományba.
|
1. nap
|
|
Biometrikus adatok
Időkeret: 1. napok
|
A magasság és a súly a nemzeti nomogramokhoz fog hasonlítani.
|
1. napok
|
|
Személyes tényezők
Időkeret: 1. nap
|
A szülő-gondviselő etnikai hovatartozása, iskolai végzettsége saját bevallása szerint történik.
|
1. nap
|
|
Környezeti tartomány
Időkeret: 1. nap
|
A rendszer rögzíti, hogy az alany vidéki vagy városi területen él-e, és a háztartás jövedelme.
|
1. nap
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Brain M. Feldman, MD,MSc,FRCPC, The Hospital for Sick Children
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Becslés)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 1000020214
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .