普乐沙福对儿童造血干细胞的动员 (MEP1)

造血干细胞再注射 (HSC) 之后的广泛化疗是一种治疗选择，其益处在儿童实体瘤的治疗中得到了充分证明。 它是以下肿瘤的“标准”治疗之一：神经母细胞瘤、转移性髓母细胞瘤、尤文肉瘤、复发性淋巴瘤；并且由于小儿癌症的高化学敏感性，在复发或转移的横纹肌肉瘤、肾母细胞瘤等中仍然是重要的治疗选择。 在用药理分子动员后，可以通过细胞分离法将干细胞带入血液中。 目前动员治疗参考G-CSF（粒细胞集落刺激因子）单药治疗4～6天。 他的不便之处在于：治疗持续时间（4 至 6 天）、注射重复（每天 1 至 2 次皮下注射）、动员高峰的日间变化、这种造血刺激强加以延迟化疗。 plerixafor 激活 HSC（造血干细胞）的大量快速动员（注射后 6 至 11 小时）。 目前，在动员失败的情况下，它与 G-CSF（粒细胞集落刺激因子）联合使用。 然而，他的巨大使用灵活性可能对孩子的单一疗法产生很大的兴趣。 迄今为止，据我们所知，没有关于在儿童身上使用这种分子的数据。

研究方案：在细胞单采术当天早上 8 点皮下注射 240 µg/kg 的 Plerixafor（Mozobil®，Genzyme）。 测定 h0 循环的 CD34+ 细胞，然后 h3 至 h11 的每小时。 如果 CD34+ 的速率高于或等于 10.106/l，则从注射的第 5 小时开始进行细胞分离。 如果在第一次注射普乐沙福后血液中 CD34+ 的比率未达到 10.106/l，或者如果第一次细胞单采术不允许收集至少 5.106/kg CD34+ 细胞，则患者将被视为失败并进行常规动员G-CSF（粒细胞集落刺激因子）将被编程。