Mobilizacja przez Plerixafor hematopoetycznych komórek macierzystych u dzieci (MEP1)

Intensywna chemioterapia, po której następuje ponowne wstrzyknięcie hematopoetycznych komórek macierzystych (HSC), jest jedną z opcji terapeutycznych, której korzyści są dobrze wykazane w leczeniu guzów litych u dzieci. Jest to jeden ze "standardowych" sposobów leczenia następujących nowotworów: nerwiak niedojrzały, rdzeniak zarodkowy z przerzutami, mięsak Ewinga, chłoniak w fazie nawrotu; a ze względu na dużą chemiowrażliwość raków dziecięcych pozostaje ważną opcją terapeutyczną w przypadku mięśniakomięsaka prążkowanokomórkowego w fazie nawrotu lub przerzutów, nephroblastoma itp. Komórki macierzyste można pobrać do krwi metodą cytaferezy po mobilizacji cząsteczkami farmakologicznymi. Obecnie referencyjnym leczeniem mobilizacyjnym jest G-CSF (czynnik stymulujący tworzenie kolonii granulocytów) w monoterapii przez 4 do 6 dni. Jego niedogodności to: czas trwania leczenia (4 do 6 dni), powtarzalność iniekcji (1 do 2 iniekcji podskórnych dziennie), dobowa zmienność szczytu mobilizacji, ta stymulacja hematopoetyczna wymusza opóźnienie chemioterapii. Pleryksafor aktywuje masową i szybką mobilizację HSC (hematopoetycznych komórek macierzystych) (między 6 a 11 godziną po wstrzyknięciu). Obecnie jest wskazany w połączeniu z G-CSF (czynnik stymulujący tworzenie kolonii granulocytów) w przypadku niepowodzenia mobilizacji. Jednak jego duża elastyczność stosowania może być dużym zainteresowaniem w monoterapii u dziecka. Do tej pory nie ma w naszej wiedzy danych na temat stosowania tej cząsteczki u dziecka.

Schemat badania: Podskórne wstrzyknięcie 240 µg/kg Pleryksaforu (Mozobil®, Genzyme) o godzinie 8 rano w dniu cytaferezy. Oznaczanie komórek CD34+ krążących w h0, a następnie co godzinę od h3 do h11. Pobieranie przez cytaferezę od 5. godziny wstrzyknięcia, jeśli wskaźnik CD34+ jest wyższy lub równy 10,106/l. Jeśli po pierwszym wstrzyknięciu pleryksaforu wskaźnik CD34+ we krwi nie osiągnie wartości 10,106/l lub jeśli pierwsza cytafereza nie pozwoli na zebranie co najmniej 5,106/kg komórek CD34+, pacjent zostanie uznany za niepowodzenie i mobilizację konwencjonalną zostanie zaprogramowany przez G-CSF (czynnik stymulujący tworzenie kolonii granulocytów).