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Mobilização por Plerixafor de Células Tronco Hematopoiéticas em Crianças (MEP1)

4 de julho de 2014 atualizado por: University Hospital, Clermont-Ferrand
Este é um estudo monocêntrico prospectivo de Fase II.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

A quimioterapia extensa seguida de reinjeção de células-tronco hematopoiéticas (HSC) é uma opção terapêutica cujo benefício está bem demonstrado no tratamento de tumores sólidos infantis. É um dos tratamentos "padrão" dos seguintes tumores: neuroblastoma, meduloblastoma metastático, sarcoma de Ewing, linfoma em recidiva; e pela grande quimiossensibilidade dos cânceres pediátricos, continua sendo uma importante opção terapêutica no rabdomiossarcoma recidivante ou metastático, nefroblastoma, etc. As células-tronco podem ser coletadas no sangue por citoférese após mobilização com moléculas farmacológicas. Atualmente, a referência do tratamento de mobilização é o G-CSF (Granulocyte colony-stimulating factor) em monoterapia durante 4 a 6 dias. Seus inconvenientes são: duração do tratamento (4 a 6 dias), reprodução das injeções (1 a 2 injeções subcutâneas diárias), variabilidade do dia do pico de mobilização, esta estimulação hematopoiética impõe retardar a quimioterapia. O plerixafor ativa uma mobilização maciça e rápida das HSC (células-tronco hematopoiéticas) (entre 6 e 11 horas após a injeção). Atualmente, é indicado em associação com o G-CSF (Fator estimulador de colônias de granulócitos) em caso de falha na mobilização. No entanto, sua grande flexibilidade de uso pode ser de grande interesse em monoterapia na criança. Até o momento, não há em nosso conhecimento dados sobre o uso dessa molécula na criança.

Esquema do estudo: Injeção subcutânea de 240 µg/kg de Plerixafor (Mozobil ®, Genzyme) às 8 horas da manhã do dia da citaférese. Determinação de células CD34+ circulando em h0 e depois a cada hora de h3 a h11. Tirar por citaférese a partir da 5ª hora da injeção se a taxa de CD34+ for superior ou igual a 10,106/l. Se a taxa de CD34+ no sangue não atingir 10,106/l após a primeira injeção de plerixafor ou se a primeira citaférese não permitir a coleta de pelo menos 5,106/kg de células CD34+, o paciente será considerado em falha e uma mobilização convencional por G-CSF (fator estimulador de colônias de granulócitos).

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

5

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

      • Clermont-Ferrand, França, 63003
        • CHU clermont-ferrand

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

Não mais velho que 18 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • 0 a 18 anos
  • tumor maligno sólido
  • Pontuação de Lansky ≥ 70%
  • Indicação de coleta de células-tronco hematopoiéticas por citoferese para quimioterapia extensa seguida de uma ou várias reinjeções de células-tronco hematopoiéticas

Critério de exclusão:

  • Administração de fatores de crescimento hematopoiéticos nos 8 dias anteriores à injeção de Plerixafor.
  • Contra-indicação na citaférese ou na quimioterapia extensiva.
  • Estado clínico ou biológico dissuadindo a realização da citaférese
  • Quimioterapia nos 15 dias anteriores à injeção de plerixafor ou neutrófilos < 1500/mm3

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Porcentagem de crianças para as quais 5.106 células CD34 + / kg podem ser coletadas em 2 massas de sangue tratadas (uma citoférese).
Prazo: entre H4 e H9 no dia 0
entre H4 e H9 no dia 0

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Descrever a cinética de mobilização do progenitor hematopoiético na criança em situação de estado hematopoiético estável após injeção subcutânea de plerixafor
Prazo: entre a injeção e a aférese no dia 0
entre a injeção e a aférese no dia 0
Descrever a farmacocinética do plerixafor na criança
Prazo: entre a injeção e a aférese no dia 0
entre a injeção e a aférese no dia 0
Descreva os efeitos colaterais
Prazo: dia 0 ao dia 3
dia 0 ao dia 3
Descrever a capacidade de reconstrução hematopoiética de células retiradas após mobilização por plerixafor apenas
Prazo: durante os 30 dias seguintes
durante os 30 dias seguintes
a toxicidade do plerixafor na criança.
Prazo: dia 0 ao dia 3
dia 0 ao dia 3

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Investigadores

  • Investigador principal: Etienne Merlin, University Hospital, Clermont-Ferrand

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de setembro de 2010

Conclusão Primária (Real)

1 de maio de 2011

Conclusão do estudo (Real)

1 de maio de 2011

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

5 de outubro de 2010

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

20 de outubro de 2010

Primeira postagem (Estimativa)

21 de outubro de 2010

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

8 de julho de 2014

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

4 de julho de 2014

Última verificação

1 de julho de 2014

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Outros números de identificação do estudo

  • CHU-0082

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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