Mobilisatie door Plerixafor van hematopoëtische stamcellen bij kinderen (MEP1)

De uitgebreide chemotherapie gevolgd door herinjectie van hematopoëtische stamcellen (HSC) is een therapeutische optie waarvan de winst goed wordt aangetoond bij de behandeling van solide tumoren bij kinderen. Het is een van de "standaard" behandelingen van de volgende tumoren: neuroblastoom, gemetastaseerd medulloblastoom, Ewing-sarcoom, lymfoom bij terugval; en vanwege de grote chemosensibiliteit van pediatrische kankers, blijft het een belangrijke therapeutische optie bij rabdomyosarcoom bij terugval of metastatische nefroblastoom, enz. De stamcellen kunnen na mobilisatie met farmacologische moleculen door middel van cytaferese in het bloed worden opgenomen. Momenteel is de referentie van de mobilisatiebehandeling de G-CSF (Granulocyt-koloniestimulerende factor) in monotherapie gedurende 4 tot 6 dagen. Zijn ongemakken zijn: duur van de behandeling (4 tot 6 dagen), reproductie van de injecties (1 tot 2 subcutane injecties per dag), dagvariabiliteit van de mobilisatiepiek, deze hematopoëtische stimulatie legt op om de chemotherapie uit te stellen. De plerixafor activeert een massale en snelle mobilisatie van de HSC (hematopoëtische stamcellen) (tussen 6 en 11 uur na de injectie). Momenteel wordt het geïndiceerd in combinatie met de G-CSF (granulocytenkoloniestimulerende factor) in geval van mislukte mobilisatie. Zijn grote gebruiksflexibiliteit zou echter van groot belang kunnen zijn bij monotherapie bij het kind. Tot op heden zijn er voor zover ons bekend geen gegevens over het gebruik van dit molecuul bij het kind.

Studieschema: Subcutane injectie van 240 µg/kg Plerixafor (Mozobil ®, Genzyme) om 8 uur op de dag van de cytaferese. Bepaling van CD34+-cellen die circuleren in h0 en vervolgens elk uur van h3 tot h11. Inname via cytaferese vanaf het 5e uur van de injectie als de snelheid van CD34+ hoger is dan of gelijk is aan 10,106/l. Als de snelheid van CD34+ in het bloed geen 10,106/l bereikt na de eerste injectie met plerixafor of als de eerste cytaferese niet toelaat om ten minste 5,106/kg CD34+-cellen te verzamelen, wordt de patiënt beschouwd als falend en wordt een conventionele mobilisatie overwogen. door G-CSF (Granulocyte kolonie-stimulerende factor) zal worden geprogrammeerd.