Mobilizace hematopoetických kmenových buněk u dětí pomocí Plerixaforu (MEP1)

Rozsáhlá chemoterapie po reinjekci hematopoetických kmenových buněk (HSC) je jednou z terapeutických možností, jejíž zisk je dobře prokázán při léčbě dětských solidních nádorů. Jedná se o jednu ze „standardních“ léčebných možností následujících nádorů: neuroblastom, metastatický meduloblastom, Ewingův sarkom, lymfom v relapsu; a vzhledem k velké chemosenzibilitě dětských rakovin zůstává důležitou terapeutickou možností u rabdomyosarkomu v relapsu nebo metastatickém onemocnění, nefroblastomu atd. Kmenové buňky mohou být odebrány do krve cytaferézou po mobilizaci farmakologickými molekulami. V současnosti je referencí mobilizační léčby G-CSF (Granulocyte colony-stimulating factor) v monoterapii po dobu 4 až 6 dnů. Jeho nepříjemnosti jsou: délka léčby (4 až 6 dní), reprodukce injekcí (1 až 2 subkutánní injekce denně), denní variabilita vrcholu mobilizace, tato hematopoetická stimulace ukládá oddálit chemoterapii. Plerixafor aktivuje masivní a rychlou mobilizaci HSC (hematopoetických kmenových buněk) (mezi 6 a 11 hodinami po injekci). V současnosti je indikován ve spojení s G-CSF (faktor stimulující kolonie granulocytů) v případě selhání mobilizace. Jeho velká flexibilita použití by však mohla být velkým zájmem o monoterapii u dítěte. K dnešnímu dni nejsou k dispozici žádné údaje o použití této molekuly u dítěte.

Schéma studie: Subkutánní injekce 240 ug/kg Plerixaforu (Mozobil®, Genzyme) v 8 hodin ráno v den cytaferézy. Stanovení CD34+ buněk cirkulujících v h0 poté každou hodinu od h3 do h11. Odběr cytaferézou od 5. hodiny injekce, pokud je rychlost CD34+ vyšší nebo rovna 10,106/l. Pokud po první injekci plerixaforu nedosáhne rychlost CD34+ v krvi 10,106/l nebo pokud první cytaferéza neumožní odběr alespoň 5,106/kg CD34+ buněk, bude pacient považován za neúspěšného a konvenční mobilizaci pomocí G-CSF (faktor stimulující kolonie granulocytů) bude naprogramován.