- ICH GCP
- Registre américain des essais cliniques
- Essai clinique NCT01225419
Mobilisation par le Plerixafor des Cellules Souches Hématopoïétiques chez l'Enfant (MEP1)
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
La chimiothérapie extensive suivie de réinjection de cellules souches hématopoïétiques (CSH) est une option thérapeutique dont le bénéfice n'est plus à démontrer dans le traitement des tumeurs solides de l'enfant. C'est l'un des traitements « standard » des tumeurs suivantes : neuroblastome, médulloblastome métastatique, sarcome d'Ewing, lymphome en rechute ; et du fait de la grande chimiosensibilité des cancers pédiatriques, reste une option thérapeutique importante dans le rhabdomyosarcome en rechute ou métastatique, néphroblastome, etc. Les cellules souches peuvent être prélevées dans le sang par cytaphérèse après mobilisation avec des molécules pharmacologiques. A l'heure actuelle, la référence du traitement de mobilisation est le G-CSF (Granulocyte colony-stimulating factor) en monothérapie pendant 4 à 6 jours. Ses inconvénients sont : durée du traitement (4 à 6 jours), reproduction des injections (1 à 2 injections sous-cutanées par jour), variabilité journalière du pic de mobilisation, cette stimulation hématopoïétique impose de retarder la chimiothérapie. Le plérixafor active une mobilisation massive et rapide des CSH (cellules souches hématopoïétiques)(entre 6 et 11 heures après l'injection). Actuellement, il est indiqué en association avec le G-CSF (Granulocyte colony-stimulating factor) en cas d'échec de mobilisation. Cependant, sa grande souplesse d'utilisation pourrait être d'un grand intérêt en monothérapie chez l'enfant. A ce jour, il n'existe à notre connaissance aucune donnée sur l'utilisation de cette molécule chez l'enfant.
Schéma d'étude : Injection sous-cutanée de 240 µg/kg de Plerixafor (Mozobil®, Genzyme) à 8h le jour de la cytaphérèse. Détermination des cellules CD34+ circulant en h0 puis toutes les heures de h3 à h11. Prise par cytaphérèse à partir de la 5ème heure de l'injection si le taux de CD34+ est supérieur ou égal à 10.106/l. Si le taux de CD34+ dans le sang n'atteint pas 10.106/l après la première injection de plérixafor ou si la première cytaphérèse ne permet pas le prélèvement d'au moins 5.106/kg de cellules CD34+, le patient sera considéré en échec et une mobilisation conventionnelle par G-CSF (granulocyte colony-stimulating factor) sera programmé.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Clermont-Ferrand, France, 63003
- CHU clermont-ferrand
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
Critère d'intégration:
- 0 à 18 ans
- Tumeur maligne solide
- Score de Lansky ≥ 70%
- Indication du prélèvement de cellules souches hématopoïétiques par cytaphérèse pour une chimiothérapie extensive suivie d'une ou plusieurs réinjections de cellules souches hématopoïétiques
Critère d'exclusion:
- Administration de facteurs de croissance hématopoïétiques dans les 8 jours précédant l'injection de Plerixafor.
- Contre-indication à la cytaphérèse ou à la chimiothérapie extensive.
- Etat clinique ou biologique dissuadant la réalisation de la cytaphérèse
- Chimiothérapie dans les 15 jours précédant l'injection de plerixafor ou neutrophiles < 1500/mm3
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Non randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Pourcentage des enfants chez qui 5.106 cellules CD34+/kg peuvent être prélevées en 2 masses sanguines traitées (une cytaphérèse).
Délai: entre H4 et H9 au jour 0
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entre H4 et H9 au jour 0
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
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Décrire la cinétique de mobilisation du progéniteur hématopoïétique chez l'enfant en situation d'état hématopoïétique stable après une injection sous-cutanée de plérixafor
Délai: entre l'injection et l'aphérèse au jour 0
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entre l'injection et l'aphérèse au jour 0
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Décrire la pharmacocinétique du plérixafor chez l'enfant
Délai: entre l'injection et l'aphérèse au jour 0
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entre l'injection et l'aphérèse au jour 0
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Décrire les effets secondaires
Délai: jour 0 à jour 3
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jour 0 à jour 3
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Décrire la capacité de reconstruction hématopoïétique des cellules prélevées après mobilisation par plerixafor seul
Délai: pendant les 30 jours suivants
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pendant les 30 jours suivants
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la toxicité du plérixafor chez l'enfant.
Délai: jour 0 à jour 3
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jour 0 à jour 3
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Etienne Merlin, University Hospital, Clermont-Ferrand
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Estimation)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- CHU-0082
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