Mobilisierung hämatopoetischer Stammzellen bei Kindern durch Plerixafor (MEP1)

Die umfassende Chemotherapie mit anschließender Reinjektion hämatopoetischer Stammzellen (HSC) ist eine Therapieoption, deren Nutzen bei der Behandlung solider Tumoren bei Kindern deutlich nachgewiesen ist. Es handelt sich um eine der „Standard“-Behandlungen der folgenden Tumoren: Neuroblastom, metastasiertes Medulloblastom, Ewing-Sarkom, Lymphom im Rückfall; und aufgrund der großen Chemosensibilität von Krebserkrankungen bei Kindern bleibt es eine wichtige therapeutische Option bei rezidivierenden oder metastasierten Rhabdomyosarkomen, Nephroblastomen usw. Die Stammzellen können nach Mobilisierung mit pharmakologischen Molekülen durch Zytapherese ins Blut entnommen werden. Derzeit ist die Referenz der Mobilisierungsbehandlung der G-CSF (Granulozyten-Kolonie-stimulierender Faktor) in Monotherapie über 4 bis 6 Tage. Seine Unannehmlichkeiten sind: Dauer der Behandlung (4 bis 6 Tage), Wiederholung der Injektionen (1 bis 2 subkutane Injektionen täglich), Tagesvariabilität des Höhepunkts der Mobilisierung, diese hämatopoetische Stimulation zwingt zu einer Verzögerung der Chemotherapie. Das Plerixafor aktiviert eine massive und schnelle Mobilisierung der HSC (hämatopoetische Stammzellen) (zwischen 6 und 11 Stunden nach der Injektion). Derzeit wird es in Verbindung mit dem G-CSF (Granulozyten-Kolonie-stimulierender Faktor) im Falle eines Mobilisierungsversagens angezeigt. Seine große Flexibilität in der Anwendung könnte jedoch für die Monotherapie beim Kind von großem Interesse sein. Bisher liegen unseres Wissens keine Daten zur Verwendung dieses Moleküls beim Kind vor.

Schema der Studie: Subkutane Injektion von 240 µg/kg Plerixafor (Mozobil®, Genzyme) um 8 Uhr morgens am Tag der Zytapherese. Bestimmung der CD34+-Zellen, die in h0 und dann stündlich von h3 bis h11 zirkulieren. Entnahme durch Zytapherese ab der 5. Stunde der Injektion, wenn die CD34+-Rate mindestens 10,106/l beträgt. Wenn die CD34+-Rate im Blut nach der ersten Plerixafor-Injektion nicht 10,106/l erreicht oder wenn die erste Zytapherese nicht die Sammlung von mindestens 5,106/kg CD34+-Zellen ermöglicht, wird der Patient als erfolglos eingestuft und eine konventionelle Mobilisierung durchgeführt durch G-CSF (Granulozytenkolonie-stimulierender Faktor) programmiert werden.