Mobilizzazione da parte di Plerixafor di cellule staminali emopoietiche nei bambini (MEP1)

L'ampia chemioterapia seguita dalla reiniezione di cellule staminali ematopoietiche (HSC) è un'opzione terapeutica il cui vantaggio è ben dimostrato nel trattamento dei tumori solidi dei bambini. E' uno dei trattamenti "standard" dei seguenti tumori: neuroblastoma, medulloblastoma metastatico, sarcoma di Ewing, linfoma in recidiva; e per la grande chemiosensibilità dei tumori pediatrici, rimane un'importante opzione terapeutica nel rabdomiosarcoma in recidiva o metastatico, nefroblastoma, ecc. Le cellule staminali possono essere prelevate nel sangue mediante citaferesi previa mobilizzazione con molecole farmacologiche. Attualmente, il riferimento del trattamento di mobilizzazione è il G-CSF (fattore stimolante le colonie di granulociti) in monoterapia da 4 a 6 giorni. I suoi inconvenienti sono: durata del trattamento (da 4 a 6 giorni), riproduzione delle iniezioni (da 1 a 2 iniezioni sottocutanee al giorno), variabilità giornaliera del picco di mobilizzazione, questa stimolazione ematopoietica impone di ritardare la chemioterapia. Il plerixafor attiva una massiccia e rapida mobilizzazione delle CSE (cellule staminali ematopoietiche) (tra 6 e 11 ore dopo l'iniezione). Attualmente è indicato in associazione con il G-CSF (fattore stimolante le colonie di granulociti) in caso di mancata mobilizzazione. Tuttavia, la sua grande flessibilità d'uso potrebbe essere di grande interesse per la monoterapia del bambino. Ad oggi, non ci sono dati a nostra conoscenza sull'uso di questa molecola da parte del bambino.

Schema di studio: Iniezione sottocutanea di 240 µg/kg di Plerixafor (Mozobil ®, Genzyme) alle ore 8 del giorno della citaferesi. Determinazione delle cellule CD34+ circolanti in h0 quindi ogni ora da h3 a h11. Assunzione per citaferesi dalla 5a ora dell'iniezione se il tasso di CD34+ è superiore o uguale a 10,106/l. Se il tasso di CD34+ nel sangue non raggiunge 10,106/l dopo la prima iniezione di plerixafor o se la prima citaferesi non consente la raccolta di almeno 5,106/kg di cellule CD34+, il paziente sarà considerato in fallimento e una mobilizzazione convenzionale sarà programmato mediante G-CSF (fattore stimolante le colonie di granulociti).