一线抗代谢物作为类固醇保留治疗葡萄膜炎的试点试验 (FAST)

葡萄膜炎是一组由眼内炎症定义的病症，是美国和全世界视力丧失和发病率的重要原因。 最近估计发病率超过每 100,000 人年 50 例，患病率约为每 100,000 人 115 例。 此外，葡萄膜炎被认为是美国高达 10% 的法定失明病例或每年约 30,000 例新失明病例的原因。 与常见的与年龄相关的眼部疾病相比，葡萄膜炎可能具有更强的社会经济影响，因为它不成比例地影响年轻的工作年龄患者。 尽管葡萄膜炎的病因多种多样，但大多数病例被认为是免疫介导的并且缺乏已知的感染原因。 即使在印度等感染负担较大的发展中国家，绝大多数病例都是非传染性的。

目前治疗非感染性葡萄膜炎的主要方法是皮质类固醇（局部、全身、局部注射或皮质类固醇洗脱植入物）。 由于与皮质类固醇治疗相关的局部和全身副作用已得到充分证明，因此其他免疫抑制疗法经常用作需要长期治疗的患者的皮质类固醇保留剂。 这些包括抗代谢物、神经钙蛋白抑制剂、烷化剂和生物药物。 与不受控制的炎症相关的成本和发病率使得选择有效的初始类固醇保留剂极其重要。

对于需要类固醇保留药物的患者来说，通常的做法是先用较便宜的甲氨蝶呤治疗，然后在治疗失败时改用吗替麦考酚酯。 然而，非比较回顾性病例系列的结果表明，葡萄膜炎患者可能更有可能实现受控炎症并耐受吗替麦考酚酯治疗。 此外，大约一半用甲氨蝶呤治疗失败的患者继续用吗替麦考酚酯成功治疗。 目前还没有前瞻性随机对照试验来系统地确定哪种抗代谢物作为初始皮质类固醇保留疗法在临床上更有效，这使得临床医生很难就一线免疫抑制治疗做出知情的、基于证据的决定。

我们的贡献预计将明确了解这两种抗代谢物作为需要长期治疗的葡萄膜炎患者的初始类固醇保留疗法的比较疗效、耐受性和生活质量。 这一贡献意义重大，因为它将使临床医生在为葡萄膜炎患者开出一线免疫抑制治疗处方时能够做出基于证据的决定。 使用最佳一线治疗将通过降低视力丧失和与不受控制的眼部炎症和长期使用皮质类固醇相关的并发症的风险来改善生活质量。