Antymetabolity pierwszego rzutu jako leczenie oszczędzające steroidy Badanie pilotażowe zapalenia błony naczyniowej oka (FAST)

Zapalenie błony naczyniowej oka, zestaw warunków zdefiniowanych przez zapalenie wewnątrzgałkowe, jest istotną przyczyną utraty wzroku i zachorowalności w Stanach Zjednoczonych i na świecie. Częstość występowania została niedawno oszacowana na ponad 50 przypadków na 100 000 osobolat, z częstością około 115 na 100 000 osób. Ponadto uważa się, że zapalenie błony naczyniowej oka jest przyczyną do 10% przypadków prawnej ślepoty w Stanach Zjednoczonych lub około 30 000 nowych przypadków ślepoty rocznie. W przeciwieństwie do powszechnych chorób oczu związanych z wiekiem, zapalenie błony naczyniowej oka może mieć silniejszy wpływ społeczno-ekonomiczny, ponieważ nieproporcjonalnie dotyka młodszych pacjentów w wieku produkcyjnym. Chociaż etiologia zapalenia błony naczyniowej oka jest zróżnicowana, przypuszcza się, że większość przypadków ma podłoże immunologiczne i nie ma znanej przyczyny zakaźnej. Nawet w krajach rozwijających się, takich jak Indie, które mają większy ciężar infekcji, zdecydowana większość przypadków jest niezakaźna.

Obecnie podstawą leczenia niezakaźnego zapalenia błony naczyniowej oka są kortykosteroidy (implanty stosowane miejscowo, ogólnoustrojowo, miejscowo wstrzykiwane lub uwalniające kortykosteroidy). Ze względu na dobrze udokumentowane miejscowe i ogólnoustrojowe działania niepożądane związane z terapią kortykosteroidami, inne terapie immunosupresyjne są często stosowane jako leki oszczędzające kortykosteroidy u pacjentów wymagających długotrwałej terapii. Należą do nich antymetabolity, inhibitory kalcyneuryny, środki alkilujące i leki biologiczne. Koszty i zachorowalność związane z niekontrolowanym stanem zapalnym sprawiają, że wybór skutecznego początkowego środka oszczędzającego sterydy jest niezwykle ważny.

Powszechną praktyką u pacjentów wymagających leczenia oszczędzającego steroidy jest najpierw leczenie tańszym metotreksatem, a następnie zmiana na mykofenolan mofetylu w przypadku niepowodzenia leczenia. Jednak wyniki nieporównawczych retrospektywnych serii przypadków wskazują, że u pacjentów z zapaleniem błony naczyniowej oka znacznie większe jest prawdopodobieństwo opanowania stanu zapalnego i tolerancji leczenia mykofenolanem mofetylu. Ponadto około połowa pacjentów, u których leczenie metotreksatem zakończyło się niepowodzeniem, przechodzi pomyślnie leczenie mykofenolanem mofetylu. Nie przeprowadzono prospektywnych, randomizowanych, kontrolowanych badań w celu systematycznego określenia, który antymetabolit jest bardziej skuteczny klinicznie niż początkowa terapia oszczędzająca kortykosteroidy, co utrudnia klinicystom podejmowanie świadomych, opartych na dowodach decyzji dotyczących pierwszego rzutu leczenia immunosupresyjnego.

Oczekuje się, że naszym wkładem będzie ostateczne zrozumienie porównawczej skuteczności, tolerancji i jakości życia tych dwóch antymetabolitów jako wstępnej terapii oszczędzającej sterydy u pacjentów z zapaleniem błony naczyniowej oka wymagających przewlekłego leczenia. Wkład ten jest znaczący, ponieważ umożliwi klinicystom podejmowanie opartych na dowodach decyzji przy przepisywaniu terapii immunosupresyjnej pierwszego rzutu pacjentom z zapaleniem błony naczyniowej oka. Zastosowanie optymalnej terapii pierwszego rzutu poprawi jakość życia poprzez zmniejszenie ryzyka utraty wzroku i powikłań związanych z niekontrolowanym zapaleniem gałki ocznej i długotrwałym stosowaniem kortykosteroidów.