造血干细胞移植治疗粘多糖贮积症
2012年5月31日 更新者：Tehran University of Medical Sciences
本研究的目的是评估在接受造血干细胞移植治疗粘多糖贮积症的儿童中使用无全身照射化疗方案的供体造血细胞的疗效和副作用。
血液干细胞将来自相关供体或无关脐带血或单倍体供体。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (预期的)
10
阶段
- 阶段2
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
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Tehran
-
Teharn、Tehran、伊朗伊斯兰共和国、14114
- 招聘中
- Hematology-Oncology & SCT Research Center
-
副研究员：
- Kamran Alimoghaddam, MD
-
副研究员：
- Mahdi Jalili, MD
-
接触：
- Amir Ali Hamidieh, MD
- 电话号码：+9821 84902645
- 邮箱：aahamidieh@sina.tums.ac.ir
-
首席研究员：
- Amir Ali Hmidieh, MD
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
不超过 8年 (孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 1 型、6 型和 7 型粘多糖贮积症的诊断通过白细胞酶测定证实
- 8岁以下
- 有合适的供体
排除标准：
- 肌酐清除率≤ 40ml/min/1.73m^2
- 胆红素≥3mg/dL
- SGPT ≥ 500 单位/升
- 目前严重感染
- 中枢神经系统受累的证据
- 失明或耳聋等疾病
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机
- 介入模型：单组
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：移植
|
从以下来源之一接受造血干细胞移植的患者：
其他名称：
对于兄弟姐妹完全匹配：
对于其他相关的完全匹配、同胞或其他与一种抗原错配和脐带血相关的：
对于半相合：
其他名称：
其他名称：
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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接受同种异体造血干细胞移植 (HSCT) 的粘多糖贮积症患者的总生存期和进展性自由生存期
大体时间：1年
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1年
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
|
同种异体造血干细胞移植 (HSCT) 后一年总生存期
大体时间：1年
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1年
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同种异体造血干细胞移植 (HSCT) 后一年的无进展生存期
大体时间：1年
|
1年
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|
同种异体造血干细胞移植 (HSCT) 后的移植相关死亡率 (TRM)
大体时间：1年
|
1年
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异基因造血干细胞移植（HSCT）后急性和慢性移植物抗宿主病（GVHD）发生率
大体时间：1年
|
1年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2009年9月1日
初级完成 (预期的)
2012年9月1日
研究完成 (预期的)
2012年12月1日
研究注册日期
首次提交
2010年11月8日
首先提交符合 QC 标准的
2010年11月8日
首次发布 (估计)
2010年11月10日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2012年6月4日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2012年5月31日
最后验证
2012年5月1日
更多信息
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