Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Transplantace hematopoetických kmenových buněk pro mukopolysacharidózu

31. května 2012 aktualizováno: Tehran University of Medical Sciences
Účelem této studie je zhodnotit účinnost a vedlejší účinky dárcovských krvetvorných buněk pomocí chemoterapeutického režimu bez celotělového ozáření u dětí podstupujících transplantaci krvetvorných buněk pro mukopolysacharidózu. Krevní kmenové buňky budou odvozeny buď od příbuzného dárce nebo nepříbuzného pupečníkového krve nebo haploidentického dárce.

Přehled studie

Postavení

Neznámý

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

10

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Írán, Islámská republika
    • Tehran
      • Teharn, Tehran, Írán, Islámská republika, 14114
        • Nábor
        • Hematology-Oncology & SCT Research Center
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Kamran Alimoghaddam, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Mahdi Jalili, MD
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Amir Ali Hmidieh, MD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 8 let (DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnózu mukopolysacharidózy typu 1, 6 a 7 potvrzuje leukocytární enzymatický test
  • Věk do 8 let
  • Mít vhodného dárce

Kritéria vyloučení:

  • Clearance kreatininu ≤ 40 ml/min/1,73 m^2
  • Bilirubin ≥ 3 mg/dl
  • SGPT ≥ 500 U/L
  • Současná těžká infekce
  • Důkaz postižení CNS
  • Chorobnost, jako je slepota nebo hluchota

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NON_RANDOMIZED
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: Transplantace
Postup: Transplantace kmenových buněk

Pacienti podstupující transplantaci hematopoetických kmenových buněk z jednoho z níže uvedených zdrojů:

  1. Sourozenecká úplná shoda
  2. Další související úplná shoda
  3. Sourozenec nebo jiný příbuzný s 1 neshodným antigenem
  4. Pupečníková krev
  5. Haploidentické
Ostatní jména:
  • HSCT
Lék: Kondiční režim

Pro sourozeneckou úplnou shodu:

  • Busulfan 16 mg/kg >5 let - 20 mg/kg
  • Cyklofosfamid 200 mg/kg iv

Pro další související úplné shody, sourozence nebo jiné související s neshodou jednoho antigenu a pupečníkovou krví:

  • Busulfan 16 mg/kg >5 let - 20 mg/kg
  • Cyklofosfamid 200 mg/kg iv
  • Antithymocytární globulin (ATG) králík (Thymoglobulin) 10 mg/kg nebo ATG kůň (Atgam) 40 mg/kg

Pro haploidentické:

  • Busulfan 16 mg/kg >5 let - 20 mg/kg
  • Cyklofosfamid 200 mg/kg iv
  • Fludarabin 160 mg/m^2
Ostatní jména:
  • Endoxan
  • Antithymocytární globulin (ATG) králík: Thymoglobulin
  • Antithymocyte globulin (ATG) kůň: Atgam
Lék: Profylaxe reakce štěpu proti hostiteli (GVHD).
  • Cyklosporin A 1,5 mg/kg/den iv od -2, poté 3 mg/kg/den iv (od +7 při transplantaci kmenových buněk periferní krve (PBSCT) a +11 při transplantaci kostní dřeně nebo transplantaci pupečníkové krve (UCB)) poté 9 mg/kg/den po
  • 10 mg/m^2 iv den +1, poté 6 mg/m^ iv den +3 a +6 (ne pro UCBT)
Ostatní jména:
  • MTX

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Celkové přežití a progresivní volné přežití u pacientů s mukopolysacharidózou, kteří podstoupili alogenní transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HSCT)
Časové okno: 1 rok
1 rok

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Jednoroční celkové přežití po alogenní transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HSCT)
Časové okno: 1 rok
1 rok
Jeden rok progresivního volného přežití po alogenní transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HSCT)
Časové okno: 1 rok
1 rok
Mortalita související s transplantací (TRM) po alogenní transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HSCT)
Časové okno: 1 rok
1 rok
Míra akutní a chronické reakce štěpu proti hostiteli (GVHD) po alogenní transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HSCT)
Časové okno: 1 rok
1 rok

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Tehran University of Medical Sciences

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. září 2009

Primární dokončení (OČEKÁVANÝ)

1. září 2012

Dokončení studie (OČEKÁVANÝ)

1. prosince 2012

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. listopadu 2010

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

8. listopadu 2010

První zveřejněno (ODHAD)

10. listopadu 2010

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (ODHAD)

4. června 2012

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

31. května 2012

Naposledy ověřeno

1. května 2012

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • HORCSCT-0906

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Transplantace kmenových buněk

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in United States

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit