Transplante de Células Tronco Hematopoiéticas para Mucopolissacaridose
31 de maio de 2012 atualizado por: Tehran University of Medical Sciences
O objetivo deste estudo é avaliar a eficácia e os efeitos colaterais de doadores de células hematopoiéticas em esquema quimioterápico sem irradiação corporal total em crianças submetidas a transplante de células-tronco hematopoiéticas para Mucopolissacaridose.
As células-tronco sanguíneas serão derivadas de um doador aparentado ou sangue de cordão umbilical não aparentado ou de um doador haploidêntico.
Visão geral do estudo
Status
Desconhecido
Condições
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Antecipado)
10
Estágio
- Fase 2
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
Tehran
-
Teharn, Tehran, Irã (Republic Islâmica do Irã, 14114
- Recrutamento
- Hematology-Oncology & SCT Research Center
-
Subinvestigador:
- Kamran Alimoghaddam, MD
-
Subinvestigador:
- Mahdi Jalili, MD
-
Contato:
- Amir Ali Hamidieh, MD
- Número de telefone: +9821 84902645
- E-mail: aahamidieh@sina.tums.ac.ir
-
Investigador principal:
- Amir Ali Hmidieh, MD
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Não mais velho que 8 anos (CRIANÇA)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico de Mucopolissacaridose tipo 1, 6 e 7 confirmado por ensaio enzimático de leucócitos
- Idade até 8 anos
- Ter doador adequado
Critério de exclusão:
- Depuração de creatinina ≤ 40ml/min/1,73m^2
- Bilirrubina ≥ 3mg/dL
- SGPT ≥ 500 U/L
- Infecção grave atual
- Evidência de envolvimento do SNC
- Morbidade como cegueira ou surdez
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: TRATAMENTO
- Alocação: NON_RANDOMIZED
- Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
- Mascaramento: NENHUM
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
EXPERIMENTAL: Transplantação
|
Pacientes submetidos a transplante de células-tronco hematopoiéticas de uma das fontes abaixo:
Outros nomes:
Para correspondência completa entre irmãos:
Para outra correspondência completa relacionada, irmão ou outro relacionado com uma incompatibilidade de antígeno e sangue do cordão umbilical:
Para haploidêntico:
Outros nomes:
Outros nomes:
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
Sobrevida global e sobrevida livre progressiva em pacientes com mucopolissacaridose que receberam transplante alogênico de células-tronco hematopoéticas (TCTH)
Prazo: 1 ano
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1 ano
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Sobrevida global de um ano após transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas (HSCT)
Prazo: 1 ano
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1 ano
|
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Um ano de sobrevida livre progressiva após transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas (TCTH)
Prazo: 1 ano
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1 ano
|
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Mortalidade Relacionada ao Transplante (TRM) após transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas (HSCT)
Prazo: 1 ano
|
1 ano
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Taxa de doença do enxerto contra o hospedeiro (GVHD) aguda e crônica após transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas (HSCT)
Prazo: 1 ano
|
1 ano
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de setembro de 2009
Conclusão Primária (ANTECIPADO)
1 de setembro de 2012
Conclusão do estudo (ANTECIPADO)
1 de dezembro de 2012
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
8 de novembro de 2010
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
8 de novembro de 2010
Primeira postagem (ESTIMATIVA)
10 de novembro de 2010
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (ESTIMATIVA)
4 de junho de 2012
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
31 de maio de 2012
Última verificação
1 de maio de 2012
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Metabólicas
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças do Tecido Conjuntivo
- Metabolismo de Carboidratos, Erros Inatos
- Metabolismo, Erros Inatos
- Doenças de Armazenamento Lisossomal
- Mucinoses
- Mucopolissacaridoses
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Agentes imunossupressores
- Fatores imunológicos
- Timoglobulina
- Soro Antilinfócito
Outros números de identificação do estudo
- HORCSCT-0906
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