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Trapianto di cellule staminali emopoietiche per la mucopolisaccaridosi

31 maggio 2012 aggiornato da: Tehran University of Medical Sciences
Lo scopo di questo studio è valutare l'efficacia e gli effetti collaterali delle cellule ematopoietiche del donatore utilizzando il regime chemioterapico senza irradiazione totale del corpo nei bambini sottoposti a trapianto di cellule staminali ematopoietiche per mucopolisaccaridosi. Le cellule staminali del sangue saranno derivate da donatore imparentato o sangue del cordone ombelicale non imparentato o da donatore aploidentico.

Panoramica dello studio

Stato

Sconosciuto

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

10

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Iran (Repubblica Islamica del
    • Tehran
      • Teharn, Tehran, Iran (Repubblica Islamica del, 14114
        • Reclutamento
        • Hematology-Oncology & SCT Research Center
        • Sub-investigatore:
          • Kamran Alimoghaddam, MD
        • Sub-investigatore:
          • Mahdi Jalili, MD
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Amir Ali Hmidieh, MD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 8 anni (BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di mucopolisaccaridosi di tipo 1, 6 e 7 confermata dal test enzimatico leucocitario
  • Età fino a 8 anni
  • Avere un donatore adatto

Criteri di esclusione:

  • Clearance della creatinina ≤ 40 ml/min/1,73 m^2
  • Bilirubina ≥ 3 mg/dL
  • SGPT ≥ 500 U/L
  • Infezione grave attuale
  • Evidenza del coinvolgimento del SNC
  • Morbilità come cecità o sordità

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: NON_RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: Trapianto
Procedura: Trapianto di cellule staminali

Pazienti sottoposti a trapianto di cellule staminali emopoietiche da una delle seguenti fonti:

  1. Corrispondenza completa del fratello
  2. Altra corrispondenza completa correlata
  3. Fratello o altro imparentato con 1 antigene non corrispondente
  4. Sangue del cordone ombelicale
  5. Aploidentico
Altri nomi:
  • HSCT
Droga: Regime di condizionamento

Per la corrispondenza completa di pari livello:

  • Busulfan 16 mg/kg >5 anni - 20 mg/kg
  • Ciclofosfamide 200 mg/kg iv

Per altra corrispondenza completa correlata, fratello o altra parentela con una mancata corrispondenza dell'antigene e sangue del cordone ombelicale:

  • Busulfan 16 mg/kg >5 anni - 20 mg/kg
  • Ciclofosfamide 200 mg/kg iv
  • Globulina antitimocitica (ATG) coniglio (Thymoglobulin) 10 mg/kg o cavallo ATG (Atgam) 40 mg/kg

Per aploidentico:

  • Busulfan 16 mg/kg >5 anni - 20 mg/kg
  • Ciclofosfamide 200 mg/kg iv
  • Fludarabina 160 mg/m^2
Altri nomi:
  • Endossano
  • Globulina antitimocitica (ATG) coniglio: timoglobulina
  • Globulina antitimocitica (ATG) cavallo: Atgam
Droga: Profilassi della malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD).
  • Ciclosporina A 1,5 mg/kg/die iv da -2, quindi 3 mg/kg/die iv (da +7 nel trapianto di cellule staminali del sangue periferico (PBSCT) e +11 nel trapianto di midollo osseo o nel trapianto di sangue del cordone ombelicale (UCB)) quindi 9 mg/kg/giorno PO
  • 10 mg/m^2 iv die +1 poi 6 mg/m^ iv die +3 e +6 (non per UCBT)
Altri nomi:
  • MTX

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Sopravvivenza globale e sopravvivenza libera progressiva in pazienti con mucopolisaccaridosi sottoposti a trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (HSCT)
Lasso di tempo: 1 anno
1 anno

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Sopravvivenza globale a un anno dopo trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (HSCT)
Lasso di tempo: 1 anno
1 anno
Sopravvivenza libera progressiva di un anno dopo trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche (HSCT)
Lasso di tempo: 1 anno
1 anno
Mortalità correlata al trapianto (TRM) dopo trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (HSCT)
Lasso di tempo: 1 anno
1 anno
Tasso di malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD) acuta e cronica dopo trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche (HSCT)
Lasso di tempo: 1 anno
1 anno

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Tehran University of Medical Sciences

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 settembre 2009

Completamento primario (ANTICIPATO)

1 settembre 2012

Completamento dello studio (ANTICIPATO)

1 dicembre 2012

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 novembre 2010

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 novembre 2010

Primo Inserito (STIMA)

10 novembre 2010

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (STIMA)

4 giugno 2012

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

31 maggio 2012

Ultimo verificato

1 maggio 2012

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • HORCSCT-0906

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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