Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Hematopoietikus őssejt-transzplantáció mukopoliszacharidózis esetén

2012. május 31. frissítette: Tehran University of Medical Sciences
Ennek a tanulmánynak a célja a donor vérképző sejtek hatékonyságának és mellékhatásainak értékelése teljes test besugárzás nélküli kemoterápiás adagolásával olyan gyermekeknél, akik hematopoietikus őssejt-transzplantáción esnek át mukopoliszacharidózis miatt. A vér őssejtek vagy rokon donortól, vagy nem rokon köldökzsinórvértől vagy haploidentikus donortól származnak.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Ismeretlen

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Várható)

10

Fázis

  • 2. fázis
  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Irán, Iszlám Köztársaság
    • Tehran
      • Teharn, Tehran, Irán, Iszlám Köztársaság, 14114
        • Toborzás
        • Hematology-Oncology & SCT Research Center
        • Alkutató:
          • Kamran Alimoghaddam, MD
        • Alkutató:
          • Mahdi Jalili, MD
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Amir Ali Hmidieh, MD

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

Nem régebbi, mint 8 év (GYERMEK)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Az 1-es, 6-os és 7-es típusú mucopolysaccharidosis diagnózisát leukocita enzim vizsgálattal erősítik meg
  • Korhatár 8 éves korig
  • Legyen megfelelő donor

Kizárási kritériumok:

  • Kreatinin-clearance ≤ 40 ml/perc/1,73 m^2
  • Bilirubin ≥ 3 mg/dl
  • SGPT ≥ 500 U/L
  • Jelenlegi súlyos fertőzés
  • A központi idegrendszer érintettségének bizonyítéka
  • Morbiditás, például vakság vagy süketség

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: KEZELÉS
  • Kiosztás: NON_RANDOMIZÁLT
  • Beavatkozó modell: SINGLE_GROUP
  • Maszkolás: EGYIK SEM

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
KÍSÉRLETI: Átültetés
Eljárás: Őssejt transzplantáció

Hematopoietikus őssejt-transzplantáción átesett betegek az alábbi források valamelyikéből:

  1. Testvér teljes meccs
  2. Egyéb kapcsolódó teljes mérkőzés
  3. Testvér vagy más rokonságban 1 nem egyező antigén
  4. Köldökzsinórvér
  5. Haploidentikus
Más nevek:
  • HSCT
Drog: Kondicionálási rend

Testvér teljes egyezés esetén:

  • Buszulfán 16 mg/kg > 5 év - 20 mg/kg
  • Ciklofoszfamid 200 mg/kg iv

Egyéb kapcsolódó teljes egyezés, testvér vagy más egy antigén eltéréssel és köldökzsinórvérrel kapcsolatos:

  • Buszulfán 16 mg/kg > 5 év - 20 mg/kg
  • Ciklofoszfamid 200 mg/kg iv
  • Antitimocita globulin (ATG) nyúl (Thymoglobulin) 10 mg/kg vagy ATG ló (Atgam) 40 mg/kg

Haploidentikushoz:

  • Buszulfán 16 mg/kg > 5 év - 20 mg/kg
  • Ciklofoszfamid 200 mg/kg iv
  • Fludarabin 160 mg/m^2
Más nevek:
  • Endoxan
  • Antitimocita globulin (ATG) nyúl: Thymoglobulin
  • Antitimocita globulin (ATG) ló: Atgam
Drog: A graft-versus-host betegség (GVHD) profilaxisa
  • Ciklosporin A 1,5 mg/ttkg/nap iv -2, majd 3 mg/kg/nap iv (+7-től perifériás vér őssejt-transzplantációban (PBSCT) és +11-től csontvelő- vagy köldökzsinórvér-transzplantációban) majd 9 mg/kg/nap po
  • 10 mg/m^2 iv. nap +1, majd 6 mg/m^ iv. +3. és +6. nap (nem UCBT esetén)
Más nevek:
  • MTX

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Teljes túlélés és progresszív szabad túlélés mukopoliszacharidózisban szenvedő betegeknél, akik allogén hematopoietikus őssejt-transzplantációban (HSCT) részesülnek
Időkeret: 1 év
1 év

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Egy éves teljes túlélés allogén hematopoietikus őssejt-transzplantáció (HSCT) után
Időkeret: 1 év
1 év
Egy éves progresszív szabad túlélés allogén hematopoietikus őssejt-transzplantáció (HSCT) után
Időkeret: 1 év
1 év
Transzplantációval kapcsolatos mortalitás (TRM) allogén hematopoietikus őssejt-transzplantáció (HSCT) után
Időkeret: 1 év
1 év
Akut és krónikus graft-versus-host betegség (GVHD) aránya allogén hematopoietikus őssejt-transzplantáció (HSCT) után
Időkeret: 1 év
1 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Tehran University of Medical Sciences

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2009. szeptember 1.

Elsődleges befejezés (VÁRHATÓ)

2012. szeptember 1.

A tanulmány befejezése (VÁRHATÓ)

2012. december 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2010. november 8.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2010. november 8.

Első közzététel (BECSLÉS)

2010. november 10.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (BECSLÉS)

2012. június 4.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2012. május 31.

Utolsó ellenőrzés

2012. május 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • HORCSCT-0906

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel