Transplantation de cellules souches hématopoïétiques pour la mucopolysaccharidose
31 mai 2012 mis à jour par: Tehran University of Medical Sciences
Le but de cette étude est d'évaluer l'efficacité et les effets secondaires des cellules hématopoïétiques du donneur utilisant un régime de chimiothérapie sans irradiation corporelle totale chez les enfants subissant une greffe de cellules souches hématopoïétiques pour la mucopolysaccharidose.
Les cellules souches sanguines proviendront soit d'un donneur apparenté, soit de sang de cordon ombilical non apparenté, soit d'un donneur haploidentique.
Aperçu de l'étude
Statut
Inconnue
Les conditions
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Anticipé)
10
Phase
- Phase 2
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Tehran
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Teharn, Tehran, Iran (République islamique d, 14114
- Recrutement
- Hematology-Oncology & SCT Research Center
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Sous-enquêteur:
- Kamran Alimoghaddam, MD
-
Sous-enquêteur:
- Mahdi Jalili, MD
-
Contact:
- Amir Ali Hamidieh, MD
- Numéro de téléphone: +9821 84902645
- E-mail: aahamidieh@sina.tums.ac.ir
-
Chercheur principal:
- Amir Ali Hmidieh, MD
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Pas plus vieux que 8 ans (ENFANT)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Diagnostic de Mucopolysaccharidose type 1, 6 et 7 confirmé par dosage enzymatique leucocytaire
- Âge jusqu'à 8 ans
- Avoir un donneur approprié
Critère d'exclusion:
- Clairance de la créatinine ≤ 40ml/min/1.73m^2
- Bilirubine ≥ 3mg/dL
- SGPT ≥ 500 U/L
- Infection sévère actuelle
- Preuve de l'implication du SNC
- Morbidité comme la cécité ou la surdité
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: TRAITEMENT
- Répartition: NON_RANDOMIZED
- Modèle interventionnel: SINGLE_GROUP
- Masquage: AUCUN
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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EXPÉRIMENTAL: Transplantation
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Patients subissant une greffe de cellules souches hématopoïétiques provenant de l'une des sources ci-dessous :
Autres noms:
Pour le match complet entre frères et sœurs :
Pour les autres appariements complets apparentés, les frères et sœurs ou autres apparentés avec une incompatibilité d'antigène et le sang de cordon ombilical :
Pour haploidentique :
Autres noms:
Autres noms:
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
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Survie globale et survie libre progressive chez les patients atteints de mucopolysaccharidose qui reçoivent une greffe allogénique de cellules souches hématopoïétiques (GCSH)
Délai: 1 an
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1 an
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
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Survie globale à un an après allogreffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH)
Délai: 1 an
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1 an
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Un an de survie libre progressive après une allogreffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH)
Délai: 1 an
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1 an
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Mortalité liée à la transplantation (TRM) après une allogreffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH)
Délai: 1 an
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1 an
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Taux de maladie du greffon contre l'hôte (GVHD) aiguë et chronique après une allogreffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH)
Délai: 1 an
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1 an
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 septembre 2009
Achèvement primaire (ANTICIPÉ)
1 septembre 2012
Achèvement de l'étude (ANTICIPÉ)
1 décembre 2012
Dates d'inscription aux études
Première soumission
8 novembre 2010
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
8 novembre 2010
Première publication (ESTIMATION)
10 novembre 2010
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (ESTIMATION)
4 juin 2012
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
31 mai 2012
Dernière vérification
1 mai 2012
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies métaboliques
- Maladies génétiques, innées
- Maladies du tissu conjonctif
- Métabolisme des glucides, erreurs innées
- Métabolisme, erreurs innées
- Maladies de surcharge lysosomale
- Mucinoses
- Mucopolysaccharidoses
- Effets physiologiques des médicaments
- Agents immunosuppresseurs
- Facteurs immunologiques
- Thymoglobuline
- Sérum antilymphocytaire
Autres numéros d'identification d'étude
- HORCSCT-0906
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