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Hämatopoetische Stammzelltransplantation bei Mukopolysaccharidose

31. Mai 2012 aktualisiert von: Tehran University of Medical Sciences
Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der Wirksamkeit und Nebenwirkungen von hämatopoetischen Spenderzellen unter Verwendung eines Chemotherapieschemas ohne Ganzkörperbestrahlung bei Kindern, die sich einer hämatopoetischen Stammzelltransplantation wegen Mukopolysaccharidose unterziehen. Die Blutstammzellen stammen entweder von einem verwandten Spender oder von einem nicht verwandten Nabelschnurblut oder einem haploidentischen Spender.

Studienübersicht

Status

Unbekannt

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

10

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Iran, Islamische Republik
    • Tehran
      • Teharn, Tehran, Iran, Islamische Republik, 14114
        • Rekrutierung
        • Hematology-Oncology & SCT Research Center
        • Unterermittler:
          • Kamran Alimoghaddam, MD
        • Unterermittler:
          • Mahdi Jalili, MD
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Amir Ali Hmidieh, MD

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 8 Jahre (KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Die Diagnose der Mukopolysaccharidose Typ 1, 6 und 7 wird durch einen Leukozyten-Enzymtest bestätigt
  • Alter bis 8 Jahre alt
  • Haben Sie einen geeigneten Spender

Ausschlusskriterien:

  • Kreatinin-Clearance ≤ 40 ml/min/1,73 m^2
  • Bilirubin ≥ 3 mg/dl
  • SGPT ≥ 500 U/L
  • Aktuelle schwere Infektion
  • Nachweis einer ZNS-Beteiligung
  • Morbidität wie Blindheit oder Taubheit

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: NON_RANDOMIZED
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: Transplantation
Verfahren: Stammzelltransplantation

Patienten, die sich einer Transplantation hämatopoetischer Stammzellen aus einer der folgenden Quellen unterziehen:

  1. Geschwister volle Übereinstimmung
  2. Andere verwandte vollständige Übereinstimmung
  3. Geschwister oder andere Verwandte mit 1 Mismatch-Antigen
  4. Nabelschnurblut
  5. Haploidentisch
Andere Namen:
  • HSCT
Arzneimittel: Konditionierungsschema

Für Geschwister volle Übereinstimmung:

  • Busulfan 16 mg/kg > 5 Jahre - 20 mg/kg
  • Cyclophosphamid 200 mg/kg iv

Für andere verwandte vollständige Übereinstimmungen, Geschwister oder andere Verwandte mit einer Antigen-Fehlpaarung und Nabelschnurblut:

  • Busulfan 16 mg/kg > 5 Jahre - 20 mg/kg
  • Cyclophosphamid 200 mg/kg iv
  • Antithymozytenglobulin (ATG) Kaninchen (Thymoglobulin) 10 mg/kg oder ATG Pferd (Atgam) 40 mg/kg

Für haploidentisch:

  • Busulfan 16 mg/kg > 5 Jahre - 20 mg/kg
  • Cyclophosphamid 200 mg/kg iv
  • Fludarabin 160 mg/m^2
Andere Namen:
  • Endoxan
  • Antithymozytenglobulin (ATG) Kaninchen: Thymoglobulin
  • Antithymozytenglobulin (ATG) Pferd: Atgam
Arzneimittel: Prophylaxe der Graft-versus-Host-Krankheit (GVHD).
  • Cyclosporin A 1,5 mg/kg/Tag iv ab -2, dann 3 mg/kg/Tag iv (ab +7 bei peripherer Blutstammzelltransplantation (PBSCT) und +11 bei Knochenmarktransplantation oder Nabelschnurbluttransplantation (UCB)) dann 9 mg/kg/Tag p.o
  • 10 mg/m^2 iv Tag +1 dann 6 mg/m^ iv Tag +3 und +6 (Nicht für UCBT)
Andere Namen:
  • MTX

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Gesamtüberleben und progressives freies Überleben bei Patienten mit Mukopolysaccharidose, die eine allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSCT) erhalten
Zeitfenster: 1 Jahr
1 Jahr

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Ein Jahr Gesamtüberleben nach allogener hämatopoetischer Stammzelltransplantation (HSCT)
Zeitfenster: 1 Jahr
1 Jahr
Progressives freies Überleben nach einem Jahr nach allogener hämatopoetischer Stammzelltransplantation (HSCT)
Zeitfenster: 1 Jahr
1 Jahr
Transplantationsbedingte Mortalität (TRM) nach allogener hämatopoetischer Stammzelltransplantation (HSZT)
Zeitfenster: 1 Jahr
1 Jahr
Akute und chronische Graft-versus-Host-Disease (GVHD)-Rate nach allogener hämatopoetischer Stammzelltransplantation (HSCT)
Zeitfenster: 1 Jahr
1 Jahr

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Tehran University of Medical Sciences

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. September 2009

Primärer Abschluss (ERWARTET)

1. September 2012

Studienabschluss (ERWARTET)

1. Dezember 2012

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

8. November 2010

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

8. November 2010

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

10. November 2010

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (SCHÄTZEN)

4. Juni 2012

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

31. Mai 2012

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2012

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • HORCSCT-0906

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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