Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Hematopoietische stamceltransplantatie voor mucopolysaccharidose

31 mei 2012 bijgewerkt door: Tehran University of Medical Sciences
Het doel van deze studie is het evalueren van de werkzaamheid en bijwerkingen van hematopoëtische donorcellen met behulp van een chemotherapieregime zonder bestraling van het hele lichaam bij kinderen die een hematopoëtische stamceltransplantatie ondergaan voor mucopolysaccharidose. De bloedstamcellen zullen afkomstig zijn van verwante donor of niet-verwant navelstrengbloed of haploidentieke donor.

Studie Overzicht

Toestand

Onbekend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

10

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Iran, Islamitische Republiek
    • Tehran
      • Teharn, Tehran, Iran, Islamitische Republiek, 14114
        • Werving
        • Hematology-Oncology & SCT Research Center
        • Onderonderzoeker:
          • Kamran Alimoghaddam, MD
        • Onderonderzoeker:
          • Mahdi Jalili, MD
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Amir Ali Hmidieh, MD

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 8 jaar (KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Diagnose van Mucopolysaccharidose type 1, 6 en 7 bevestigd door leukocyten-enzymtest
  • Leeftijd tot 8 jaar
  • Heb een geschikte donor

Uitsluitingscriteria:

  • Creatinineklaring ≤ 40 ml/min/1,73 m^2
  • Bilirubine ≥ 3 mg/dL
  • SGPT ≥ 500 U/L
  • Huidige ernstige infectie
  • Bewijs van CZS-betrokkenheid
  • Morbiditeit zoals blindheid of doofheid

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: NIET_RANDOMISEERD
  • Interventioneel model: SINGLE_GROUP
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: Transplantatie
Procedure: Stamceltransplantatie

Patiënten die een hematopoëtische stamceltransplantatie ondergaan bij een van de onderstaande bronnen:

  1. Broer of zus volledige match
  2. Andere gerelateerde volledige wedstrijd
  3. Broer of zus of ander verwant met 1 niet-overeenkomend antigeen
  4. Navelstrengbloed
  5. Haploidentiek
Andere namen:
  • HSCT
Geneesmiddel: Conditioneringsregime

Voor volledige match tussen broers en zussen:

  • Busulfan 16 mg/kg >5 jaar - 20 mg/kg
  • Cyclofosfamide 200 mg/kg iv

Voor andere gerelateerde volledige match, broer of zus of andere gerelateerde met één antigeen-mismatch en navelstrengbloed:

  • Busulfan 16 mg/kg >5 jaar - 20 mg/kg
  • Cyclofosfamide 200 mg/kg iv
  • Antithymocyten globuline (ATG) konijn (Thymoglobuline) 10 mg/kg of ATG paard (Atgam) 40 mg/kg

Voor haploidentiek:

  • Busulfan 16 mg/kg >5 jaar - 20 mg/kg
  • Cyclofosfamide 200 mg/kg iv
  • Fludarabine 160 mg/m^2
Andere namen:
  • Endoxan
  • Antithymocytenglobuline (ATG) konijn: Thymoglobuline
  • Antithymocyten globuline (ATG) paard: Atgam
Geneesmiddel: Graft-versus-hostziekte (GVHD) profylaxe
  • Ciclosporine A 1,5 mg/kg/dag iv van -2, daarna 3 mg/kg/dag iv (van +7 bij perifere bloedstamceltransplantatie (PBSCT) en +11 bij beenmergtransplantatie of navelstrengbloedtransplantatie (UCB)) daarna 9 mg/kg/dag p.o
  • 10 mg/m^2 iv dag +1 daarna 6 mg/m^ iv dag +3 en +6 (niet voor UCBT)
Andere namen:
  • MTX

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Algehele overleving en progressieve vrije overleving bij patiënten met mucopolysaccharidose die een allogene hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT) ondergaan
Tijdsspanne: 1 jaar
1 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Eén jaar algehele overleving na allogene hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT)
Tijdsspanne: 1 jaar
1 jaar
Eén jaar progressieve vrije overleving na allogene hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT)
Tijdsspanne: 1 jaar
1 jaar
Transplantatiegerelateerde mortaliteit (TRM) na allogene hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT)
Tijdsspanne: 1 jaar
1 jaar
Acute en chronische graft-versus-hostziekte (GVHD) na allogene hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT)
Tijdsspanne: 1 jaar
1 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Tehran University of Medical Sciences

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 september 2009

Primaire voltooiing (VERWACHT)

1 september 2012

Studie voltooiing (VERWACHT)

1 december 2012

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

8 november 2010

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

8 november 2010

Eerst geplaatst (SCHATTING)

10 november 2010

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (SCHATTING)

4 juni 2012

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

31 mei 2012

Laatst geverifieerd

1 mei 2012

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • HORCSCT-0906

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren