Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Hematopoetisk stamcellstransplantation för mukopolysackaridos

31 maj 2012 uppdaterad av: Tehran University of Medical Sciences
Syftet med denna studie är att utvärdera effektiviteten och biverkningarna av donatorhematopoetiska celler med hjälp av kemoterapiregim utan strålning av hela kroppen hos barn som genomgår en hematopoetisk stamcellstransplantation för mukopolysackaridos. Blodstamcellerna kommer att härröra från antingen besläktad givare eller obesläktad navelsträngsblod eller haploidentisk givare.

Studieöversikt

Status

Okänd

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Förväntat)

10

Fas

  • Fas 2
  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Iran, Islamiska republiken
    • Tehran
      • Teharn, Tehran, Iran, Islamiska republiken, 14114
        • Rekrytering
        • Hematology-Oncology & SCT Research Center
        • Underutredare:
          • Kamran Alimoghaddam, MD
        • Underutredare:
          • Mahdi Jalili, MD
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Amir Ali Hmidieh, MD

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

Inte äldre än 8 år (BARN)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Diagnos av mukopolysackaridos typ 1, 6 och 7 bekräftas med leukocytenzymanalys
  • Ålder upp till 8 år
  • Ha lämplig donator

Exklusions kriterier:

  • Kreatininclearance ≤ 40ml/min/1,73m^2
  • Bilirubin ≥ 3mg/dL
  • SGPT ≥ 500 U/L
  • Aktuell allvarlig infektion
  • Bevis på CNS-inblandning
  • Sjuklighet som blindhet eller dövhet

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: NON_RANDOMIZED
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
EXPERIMENTELL: Transplantation
Procedur: Stamcellstransplantation

Patienter som genomgår hematopoetisk stamcellstransplantation från en av nedanstående källor:

  1. Syskon full match
  2. Annan relaterad hel match
  3. Syskon eller annan besläktad med 1 missmatchande antigen
  4. Navelsträngsblod
  5. Haploidentisk
Andra namn:
  • HSCT
Läkemedel: Konditionering

För full match för syskon:

  • Busulfan 16 mg/kg >5 år - 20 mg/kg
  • Cyklofosfamid 200 mg/kg iv

För annan relaterad helmatchning, syskon eller annan närstående med en antigenfelmatchning och navelsträngsblod:

  • Busulfan 16 mg/kg >5 år - 20 mg/kg
  • Cyklofosfamid 200 mg/kg iv
  • Antitymocytglobulin (ATG) kanin (Tymoglobulin) 10 mg/kg eller ATG häst (Atgam) 40 mg/kg

För haploidentiska:

  • Busulfan 16 mg/kg >5 år - 20 mg/kg
  • Cyklofosfamid 200 mg/kg iv
  • Fludarabin 160 mg/m^2
Andra namn:
  • Endoxan
  • Antitymocytglobulin (ATG) kanin: Thymoglobulin
  • Antitymocytglobulin (ATG) häst: Atgam
Läkemedel: Profylax för graft-versus-host disease (GVHD).
  • Cyklosporin A 1,5 mg/kg/dag iv från -2, sedan 3 mg/kg/dag iv (från +7 vid perifert blodstamcellstransplantation (PBSCT) och +11 vid benmärgstransplantation eller transplantation av navelsträngsblod (UCB)) sedan 9 mg/kg/dag po
  • 10 mg/m^2 iv dag +1 sedan 6 mg/m^ iv dag +3 och +6 (ej för UCBT)
Andra namn:
  • MTX

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Total överlevnad och progressiv fri överlevnad hos patienter med mukopolysackaridos som får allogen hematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT)
Tidsram: 1 år
1 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Ett års total överlevnad efter allogen hematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT)
Tidsram: 1 år
1 år
Ett års progressiv fri överlevnad efter allogen hematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT)
Tidsram: 1 år
1 år
Transplantationsrelaterad dödlighet (TRM) efter allogen hematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT)
Tidsram: 1 år
1 år
Akut och kronisk graft-versus-host disease (GVHD) rate efter allogen hematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT)
Tidsram: 1 år
1 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Tehran University of Medical Sciences

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 september 2009

Primärt slutförande (FÖRVÄNTAT)

1 september 2012

Avslutad studie (FÖRVÄNTAT)

1 december 2012

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

8 november 2010

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

8 november 2010

Första postat (UPPSKATTA)

10 november 2010

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (UPPSKATTA)

4 juni 2012

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

31 maj 2012

Senast verifierad

1 maj 2012

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • HORCSCT-0906

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera