Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Transplantacja hematopoetycznych komórek macierzystych w leczeniu mukopolisacharydozy

31 maja 2012 zaktualizowane przez: Tehran University of Medical Sciences
Celem tego badania jest ocena skuteczności i skutków ubocznych podania komórek krwiotwórczych dawcy w schemacie chemioterapii bez napromieniania całego ciała u dzieci poddawanych przeszczepowi hematopoetycznych komórek macierzystych z powodu mukopolisacharydozy. Komórki macierzyste krwi będą pochodzić od spokrewnionego dawcy, niespokrewnionej krwi pępowinowej lub dawcy haploidentycznego.

Przegląd badań

Status

Nieznany

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

10

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Iran (Islamska Republika
    • Tehran
      • Teharn, Tehran, Iran (Islamska Republika, 14114
        • Rekrutacyjny
        • Hematology-Oncology & SCT Research Center
        • Pod-śledczy:
          • Kamran Alimoghaddam, MD
        • Pod-śledczy:
          • Mahdi Jalili, MD
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Amir Ali Hmidieh, MD

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 8 lat (DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Rozpoznanie mukopolisacharydozy typu 1, 6 i 7 potwierdzone testem enzymatycznym leukocytów
  • Wiek do 8 lat
  • Mieć odpowiedniego dawcę

Kryteria wyłączenia:

  • Klirens kreatyniny ≤ 40 ml/min/1,73 m^2
  • Bilirubina ≥ 3 mg/dl
  • SGPT ≥ 500 jedn./l
  • Obecna ciężka infekcja
  • Dowody zajęcia OUN
  • Choroby, takie jak ślepota lub głuchota

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NIE_RANDOMIZOWANE
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: Przeszczep
Procedura: Transplantacja Komórek Macierzystych

Pacjenci poddawani przeszczepowi hematopoetycznych komórek macierzystych z jednego z poniższych źródeł:

  1. Pełne dopasowanie rodzeństwa
  2. Inne powiązane pełne dopasowanie
  3. Rodzeństwo lub inny spokrewniony z 1 niedopasowanym antygenem
  4. Krwi pępowinowej
  5. Haploidentyczny
Inne nazwy:
  • HSCT
Lek: Schemat kondycjonowania

Dla pełnego dopasowania rodzeństwa:

  • Busulfan 16 mg/kg >5 lat - 20 mg/kg
  • Cyklofosfamid 200 mg/kg iv

W przypadku innego pokrewnego pełnego dopasowania, rodzeństwa lub innego spokrewnionego z niedopasowaniem jednego antygenu i krwi pępowinowej:

  • Busulfan 16 mg/kg >5 lat - 20 mg/kg
  • Cyklofosfamid 200 mg/kg iv
  • Globulina antytymocytarna (ATG) królik (Thymoglobulin) 10 mg/kg lub ATG koń (Atgam) 40 mg/kg

Dla haploidentycznych:

  • Busulfan 16 mg/kg >5 lat - 20 mg/kg
  • Cyklofosfamid 200 mg/kg iv
  • Fludarabina 160 mg/m^2
Inne nazwy:
  • Endoksan
  • Globulina antytymocytowa (ATG) królika: Thymoglobulin
  • Globulina antytymocytowa (ATG) koń: Atgam
Lek: Profilaktyka choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi (GVHD).
  • Cyklosporyna A 1,5 mg/kg/dobę dożylnie od -2, następnie 3 mg/kg/dobę dożylnie (od +7 w przypadku przeszczepu komórek macierzystych krwi obwodowej (PBSCT) i +11 w przypadku przeszczepu szpiku kostnego lub przeszczepu krwi pępowinowej (UCB)) następnie 9 mg/kg/dzień doustnie
  • 10 mg/m^2 iv dzień +1 następnie 6 mg/m^ iv dzień +3 i +6 (nie dla UCBT)
Inne nazwy:
  • MTX

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Przeżycie całkowite i przeżycie bez progresji u pacjenta z mukopolisacharydozą, który otrzymał allogeniczny przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT)
Ramy czasowe: 1 rok
1 rok

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Rok całkowitego przeżycia po allogenicznym przeszczepie hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT)
Ramy czasowe: 1 rok
1 rok
Rok progresywnego wolnego przeżycia po allogenicznym przeszczepie hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT)
Ramy czasowe: 1 rok
1 rok
Śmiertelność związana z transplantacją (TRM) po allogenicznym przeszczepie hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT)
Ramy czasowe: 1 rok
1 rok
Ostra i przewlekła choroba przeszczep przeciw gospodarzowi (GVHD) po allogenicznym przeszczepie hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT)
Ramy czasowe: 1 rok
1 rok

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Tehran University of Medical Sciences

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 września 2009

Zakończenie podstawowe (OCZEKIWANY)

1 września 2012

Ukończenie studiów (OCZEKIWANY)

1 grudnia 2012

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

8 listopada 2010

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

8 listopada 2010

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

10 listopada 2010

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (OSZACOWAĆ)

4 czerwca 2012

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

31 maja 2012

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2012

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • HORCSCT-0906

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Transplantacja Komórek Macierzystych

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Oman

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj