Трансплантация гемопоэтических стволовых клеток при мукополисахаридозе
31 мая 2012 г. обновлено: Tehran University of Medical Sciences
Целью данного исследования является оценка эффективности и побочных эффектов донорских гемопоэтических клеток с использованием схемы химиотерапии без облучения всего тела у детей, перенесших трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток по поводу мукополисахаридоза.
Стволовые клетки крови будут получены либо от родственного донора, либо от неродственной пуповинной крови, либо от гаплоидентичного донора.
Обзор исследования
Статус
Неизвестный
Условия
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Ожидаемый)
10
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Tehran
-
Teharn, Tehran, Иран, Исламская Республика, 14114
- Рекрутинг
- Hematology-Oncology & SCT Research Center
-
Младший исследователь:
- Kamran Alimoghaddam, MD
-
Младший исследователь:
- Mahdi Jalili, MD
-
Контакт:
- Amir Ali Hamidieh, MD
- Номер телефона: +9821 84902645
- Электронная почта: aahamidieh@sina.tums.ac.ir
-
Главный следователь:
- Amir Ali Hmidieh, MD
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Не старше 8 лет (РЕБЕНОК)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Диагноз мукополисахаридоза 1, 6 и 7 типов подтверждают с помощью лейкоцитарного ферментативного анализа.
- Возраст до 8 лет
- Иметь подходящего донора
Критерий исключения:
- Клиренс креатинина ≤ 40 мл/мин/1,73 м^2
- Билирубин ≥ 3 мг/дл
- СГПТ ≥ 500 ЕД/л
- Текущая тяжелая инфекция
- Доказательства поражения ЦНС
- Болезненность, такая как слепота или глухота
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: УХОД
- Распределение: НЕСЛУЧАЙНО
- Интервенционная модель: SINGLE_GROUP
- Маскировка: НИКТО
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Трансплантация
|
Пациенты, перенесшие трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток из одного из следующих источников:
Другие имена:
Для полного совпадения родного брата:
Для другого родственного полного совпадения, родственного или другого родственного несовпадения антигена и пуповинной крови:
Для гаплоидентичных:
Другие имена:
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Общая выживаемость и прогрессирующая свободная выживаемость у пациентов с мукополисахаридозом, перенесших аллогенную трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК)
Временное ограничение: 1 год
|
1 год
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Общая выживаемость в течение года после аллогенной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК)
Временное ограничение: 1 год
|
1 год
|
|
Прогрессивная свободная выживаемость в течение одного года после аллогенной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК)
Временное ограничение: 1 год
|
1 год
|
|
Смертность, связанная с трансплантацией (TRM) после аллогенной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (HSCT)
Временное ограничение: 1 год
|
1 год
|
|
Частота острой и хронической реакции «трансплантат против хозяина» (РТПХ) после аллогенной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК)
Временное ограничение: 1 год
|
1 год
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 сентября 2009 г.
Первичное завершение (ОЖИДАЕТСЯ)
1 сентября 2012 г.
Завершение исследования (ОЖИДАЕТСЯ)
1 декабря 2012 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
8 ноября 2010 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
8 ноября 2010 г.
Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)
10 ноября 2010 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (ОЦЕНИВАТЬ)
4 июня 2012 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
31 мая 2012 г.
Последняя проверка
1 мая 2012 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Метаболические заболевания
- Генетические заболевания, врожденные
- Заболевания соединительной ткани
- Углеводный обмен, врожденные ошибки
- Метаболизм, врожденные ошибки
- Лизосомальные болезни накопления
- Муцинозы
- Мукополисахаридозы
- Физиологические эффекты лекарств
- Иммунодепрессанты
- Иммунологические факторы
- Тимоглобулин
- Антилимфоцитарная сыворотка
Другие идентификационные номера исследования
- HORCSCT-0906
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .