Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Hematopoetisk stamcelletransplantasjon for mukopolysakkaridose

31. mai 2012 oppdatert av: Tehran University of Medical Sciences
Hensikten med denne studien er å evaluere effektiviteten og bivirkningene av donorhematopoietiske celler ved bruk av kjemoterapiregime uten bestråling av hele kroppen hos barn som gjennomgår en hematopoetisk stamcelletransplantasjon for mukopolysakkaridose. Blodstamcellene vil være avledet fra enten relatert donor eller urelatert navlestrengsblod eller haploidentisk donor.

Studieoversikt

Status

Ukjent

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Forventet)

10

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Iran, den islamske republikken
    • Tehran
      • Teharn, Tehran, Iran, den islamske republikken, 14114
        • Rekruttering
        • Hematology-Oncology & SCT Research Center
        • Underetterforsker:
          • Kamran Alimoghaddam, MD
        • Underetterforsker:
          • Mahdi Jalili, MD
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Amir Ali Hmidieh, MD

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Ikke eldre enn 8 år (BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Diagnose av mukopolysakkaridose type 1, 6 og 7 bekreftes ved leukocytt enzymanalyse
  • Alder opp til 8 år
  • Ha egnet donor

Ekskluderingskriterier:

  • Kreatininclearance ≤ 40ml/min/1,73m^2
  • Bilirubin ≥ 3mg/dL
  • SGPT ≥ 500 U/L
  • Nåværende alvorlig infeksjon
  • Bevis på CNS-involvering
  • Sykelighet som blindhet eller døvhet

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: IKKE_RANDOMIZED
  • Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: Transplantasjon
Fremgangsmåte: Stamcelletransplantasjon

Pasienter som gjennomgår hematopoetisk stamcelletransplantasjon fra en av følgende kilder:

  1. Søsken full match
  2. Annen relatert full kamp
  3. Søsken eller annet relatert med 1 mismatch antigen
  4. Navlestrengsblod
  5. Haploidentisk
Andre navn:
  • HSCT
Legemiddel: Kondisjonsregime

For søsken full match:

  • Busulfan 16 mg/kg >5 år - 20 mg/kg
  • Cyklofosfamid 200 mg/kg iv

For annen beslektet full match, søsken eller annet relatert med ett antigen mismatch og navlestrengsblod:

  • Busulfan 16 mg/kg >5 år - 20 mg/kg
  • Cyklofosfamid 200 mg/kg iv
  • Antitymocyttglobulin (ATG) kanin (Thymoglobulin) 10 mg/kg eller ATG-hest (Atgam) 40 mg/kg

For haploidentiske:

  • Busulfan 16 mg/kg >5 år - 20 mg/kg
  • Cyklofosfamid 200 mg/kg iv
  • Fludarabin 160 mg/m^2
Andre navn:
  • Endoksan
  • Antitymocyttglobulin (ATG) kanin: Thymoglobulin
  • Antithymocytt globulin (ATG) hest: Atgam
Legemiddel: Graft-versus-host disease (GVHD) profylakse
  • Cyklosporin A 1,5 mg/kg/dag iv fra -2, deretter 3 mg/kg/dag iv (fra +7 ved perifert blodstamcelletransplantasjon (PBSCT) og +11 ved benmargstransplantasjon eller transplantasjon av navlestrengsblod (UCB)) deretter 9 mg/kg/dag po
  • 10 mg/m^2 iv dag +1 deretter 6 mg/m^ iv dag +3 og +6 (ikke for UCBT)
Andre navn:
  • MTX

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Total overlevelse og progressiv fri overlevelse hos pasienter med mukopolysakkaridose som mottar allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon (HSCT)
Tidsramme: 1 år
1 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ett års total overlevelse etter allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon (HSCT)
Tidsramme: 1 år
1 år
Ett års progressiv fri overlevelse etter allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon (HSCT)
Tidsramme: 1 år
1 år
Transplantasjonsrelatert dødelighet (TRM) etter allogen hematopoetisk stamcelletransplantasjon (HSCT)
Tidsramme: 1 år
1 år
Akutt og kronisk graft-versus-host disease (GVHD) rate etter allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon (HSCT)
Tidsramme: 1 år
1 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Tehran University of Medical Sciences

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. september 2009

Primær fullføring (FORVENTES)

1. september 2012

Studiet fullført (FORVENTES)

1. desember 2012

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

8. november 2010

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

8. november 2010

Først lagt ut (ANSLAG)

10. november 2010

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (ANSLAG)

4. juni 2012

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

31. mai 2012

Sist bekreftet

1. mai 2012

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • HORCSCT-0906

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere