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评估 Brincidofovir 预防腺病毒病的 2 期研究

2021年7月19日 更新者：Chimerix

一项随机、安慰剂对照、多中心 2 期研究，评估 CMX001 先发制人治疗造血干细胞移植后预防腺病毒病的安全性和有效性

本研究旨在评估与安慰剂相比，口服布西多福韦 (BCV) 先发制人治疗预防无症状 AdV 病毒血症的造血干细胞移植 (HCT) 受者腺病毒 (AdV) 疾病的安全性和有效性。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

这是一项 2 期、随机、多中心、安慰剂对照研究，对象为接受过造血干细胞移植 (HCT) 且已被确定为患有无症状腺病毒 (AdV) 病毒血症 [即在体内检测到 AdV DNA] 的儿童和成人受试者。血浆基于在当地实验室进行的聚合酶链反应测试，没有 AdV 疾病症状]。 该研究的主要目的是评估口服布西多福韦 (BCV) 的安全性和耐受性，并根据口服 BCV 与安慰剂的 2 种不同给药方案的疗效终点估计治疗失败率。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

52

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、美国、35233
        • Children's Hospital of Alabama
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、美国、85016
        • Pheonix Children's Hospital
    • California
      • Duarte、California、美国、91010
        • City of Hope National Medical Center
      • Los Angeles、California、美国、90033
        • Childrens Hospital of LA
      • Orange、California、美国、92868
        • CHOC Children's Hospital
      • San Francisco、California、美国、94143
        • University of California, San Francisco
      • Stanford、California、美国、94304
        • Lucile Packard Childrens hopsital at Stanford
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、美国、80045
        • The Children's Hospital-Denver
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、美国、20010
        • Children's National Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、美国、46202
        • Indiana University
    • Louisiana
      • New Orleans、Louisiana、美国、70118
        • LSU Health Sciences Center New Orleans Childrens Hospital
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02115
        • Harvard-Children's Hospital Boston
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、美国、55455
        • Univeristy of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis、Missouri、美国、63110
        • St. Louis Children's Hosptial
    • New Jersey
      • Hackensack、New Jersey、美国、07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • New York、New York、美国、10021
        • Memorial Sloan Kettering
      • Valhalla、New York、美国、10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、美国、27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、美国、45229
        • Cincinnati Childrens Hospital
      • Cleveland、Ohio、美国、44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Tennessee
      • Memphis、Tennessee、美国、38105
        • St. Judes Children's Research Hospital
      • Nashville、Tennessee、美国、37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas、Texas、美国、75390
        • Ut Southwestern
      • Houston、Texas、美国、77030
        • MD Anderson Cancer Center
      • Houston、Texas、美国、77030
        • Baylor College of Medicine, Texas Childrens Hospital
      • San Antonio、Texas、美国、78229
        • Methodist Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、美国、84113
        • Primary Children's Medical of Utah
    • Washington
      • Seattle、Washington、美国、98109
        • Seattle Cancer Care Alliance

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

3个月 至 75年 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准

为了纳入研究，受试者需要满足以下所有标准：

  1. 年龄≥3 个月至≤75 岁的男性或女性。
  2. 接受了同种异体造血干细胞移植 (HCT)。
  3. 中央实验室测量的血清腺病毒 (AdV) PCR 呈阳性（>100 拷贝/mL）（除非受试者在参与预筛查活动时并在 Chimerix 医学监测员或指定人员的同意下患上了 AdV 疾病）。
  4. 如果他/她的估计肾小球滤过率 (eGFR) ≤ 30 mL/分钟，则在治疗期间进行透析。
  5. 受试者或监护人愿意遵守协议。
  6. 受试者或监护人愿意并能够理解知情同意/同意。
  7. 有生育能力的女性受试者必须进行过妊娠试验阴性，并且必须同意在整个研究过程中使用 2 种可接受的避孕方法，其中至少 1 种是屏障方法。 在整个研究过程中，具有生育潜力的性活跃男性必须能够并愿意采用可靠且医学上认可的避孕方法。 必须至少使用过 1 种屏障避孕方法。

排除标准

符合以下任何排除标准的受试者被排除在参与研究之外：

  1. 患有可能的、很可能的或确定的 AdV 疾病（除非受试者在参与预筛选活动时并在 Chimerix 医学监测员或指定人员的同意下出现可能或确定的 AdV 疾病）。
  2. 怀疑患有未经活检证实的肠道移植物抗宿主病（进行活检的受试者被纳入研究）。
  3. eGFR ≤ 30 mL/min，目前未进行透析。
  4. 丙氨酸氨基转移酶或天冬氨酸氨基转移酶 >5 x 正常上限 (ULN)，总胆红素≥2 x ULN，或结合（直接）胆红素≥1.5 x ULN。
  5. 患有无法口服研究药物的疾病。
  6. 根据可用的医疗记录，HIV 抗体呈阳性。
  7. 患有眼张力减退、葡萄膜炎或视网膜炎或任何其他眼内病变，这些病变会使受试者容易患上这些病症中的一种。
  8. 未经 Chimerix 医疗监督员或指定人员事先书面批准，曾参加过另一项研究药物/生物制品的临床研究，或在入组后 30 天内接触过研究药物/生物制品。 对于参与任何涉及非研究性药物和/或生物制品的临床研究的受试者，研究者必须在招募受试者之前获得 Chimerix 医疗监督员或指定人员的批准。
  9. 在研究过程中怀孕或哺乳或打算怀孕，包括停药后的随访期。
  10. 已知对西多福韦 (CDV) 或布西多福韦 (BCV) 药物或其任何赋形剂有免疫超敏反应。
  11. 在过去 6 个月内有非法吸毒或酗酒史。
  12. 研究者认为是否有任何医疗状况可能会干扰受试者参与研究、对受试者造成额外风险或混淆对受试者的评估（例如 严重的心血管、中枢神经系统或肺部疾病）。
  13. 在过去 14 天内接受过 BCV、CDV、利巴韦林或来氟米特。
  14. 正在接受或预计需要地高辛治疗，且在 BCV 治疗期间不能停用地高辛。

对于在参与预筛选活动时可能或确定患有 AdV 疾病的受试者，如果适用，协议纳入或排除标准的任何豁免必须在受试者被允许接受开放-标签 BCV 治疗。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：双倍的

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
有源比较器：布西多福韦
  • 成人受试者：每周一次（QW；4 片）或每周两次（BIW；2 片）口服 200 毫克 BCV，每次 50 毫克片剂。
  • 儿科受试者：使用 10 mg/mL 液体制剂口服 QW（4 mg/kg）或 BIW（2 mg/kg）给予 4mg/kg BCV（总单剂量不超过 200mg）。
药品：布西多福韦
  • 成人受试者：每周一次（QW；4 片）或每周两次（BIW；2 片）口服 200 毫克 BCV，每次 50 毫克片剂。
  • 儿科受试者：使用 10 mg/mL 液体制剂口服 QW（4 mg/kg）或 BIW（2 mg/kg）给予 4mg/kg BCV（总单剂量不超过 200mg）。
其他名称：
  • BCV
  • CMX001
安慰剂比较：安慰剂
  • 成人受试者：每周一次（QW；4 片）或每周两次（BIW；2 片）口服匹配的安慰剂药片。
  • 儿科受试者：口服匹配液体安慰剂 QW（4 mg/kg）或 BIW（2 mg/kg）。
其他：安慰剂

成人受试者：每周一次（QW；4 片）或每周两次（BIW；2 片）口服匹配的安慰剂药片。

• 儿科受试者：口服匹配液体安慰剂QW（4 mg/kg）或BIW（2 mg/kg）。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
具有临床意义的 AdV 感染的参与者人数
大体时间：12周

本研究的主要目的是评估在无症状 AdV 病毒血症的造血干细胞移植 (HCT) 受者中，使用布西多福韦 (BCV) 与安慰剂进行抢先治疗以预防腺病毒 (AdV) 疾病的安全性和有效性。

主要终点的结果指标是治疗失败，这是一个复合终点，包括以下内容：

  • 进展为可能的 AdV 疾病（其他阳性原因/因子已被排除并且受试者具有疾病靶向器官特异性体征或症状）或明确的 AdV 疾病（通过抗原/免疫组织化学、培养、培养、在疾病靶向器官/系统活检中检测到 AdV、和/或聚合酶链反应，并具有至少 1 种针对疾病的器官特异性体征或症状）；或者
  • AdV 病毒血症增加（定义为 AdV 病毒血症从基线增加 ≥ 1 log10，在第二次测量中确认，至少间隔 1 周）并且需要停止盲法治疗。
12周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Chimerix

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2010年11月1日

初级完成 (实际的)

2013年6月1日

研究完成 (实际的)

2013年6月1日

研究注册日期

首次提交

2010年11月12日

首先提交符合 QC 标准的

2010年11月15日

首次发布 (估计)

2010年11月16日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2021年7月21日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2021年7月19日

最后验证

2021年7月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • CMX001-202

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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