Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fase 2 undersøgelse til evaluering af Brincidofovir til forebyggelse af adenovirus sygdom

19. juli 2021 opdateret af: Chimerix

Et randomiseret, placebo-kontrolleret, multi-site fase 2-studie, der evaluerer sikkerheden og effektiviteten af ​​forebyggende behandling med CMX001 til forebyggelse af adenovirussygdom efter hæmatopoietisk stamcelletransplantation

Denne undersøgelse var designet til at vurdere sikkerheden og effektiviteten af ​​forebyggende behandling med oral brincidofovir (BCV) sammenlignet med placebo til forebyggelse af adenovirus (AdV) sygdom hos modtagere af hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HCT) med asymptomatisk AdV-viræmi.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette var et fase 2, randomiseret, multicenter, placebokontrolleret studie for pædiatriske og voksne forsøgspersoner, som havde gennemgået hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HCT), og som var blevet identificeret som havende asymptomatisk adenovirus (AdV) viræmi [dvs. havde påviselig AdV DNA i plasma baseret på polymerase-kædereaktionstest udført på det lokale laboratorium uden AdV-sygdomssymptomer]. De primære formål med undersøgelsen var at vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​oral brincidofovir (BCV) og at estimere behandlingssvigtfrekvensen baseret på et effektmål med 2 forskellige doseringsregimer af oral BCV versus placebo.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

52

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • Children's Hospital of Alabama
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85016
        • Pheonix Children's Hospital
    • California
      • Duarte, California, Forenede Stater, 91010
        • City of Hope National Medical Center
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90033
        • Childrens Hospital of LA
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • CHOC Children's Hospital
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • University of California, San Francisco
      • Stanford, California, Forenede Stater, 94304
        • Lucile Packard Childrens hopsital at Stanford
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • The Children's Hospital-Denver
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Indiana University
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70118
        • LSU Health Sciences Center New Orleans Childrens Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Harvard-Children's Hospital Boston
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • Univeristy of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • St. Louis Children's Hosptial
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forenede Stater, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10021
        • Memorial Sloan Kettering
      • Valhalla, New York, Forenede Stater, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Childrens Hospital
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38105
        • St. Judes Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • UT Southwestern
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • MD Anderson Cancer Center
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Baylor College of Medicine, Texas Childrens Hospital
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78229
        • Methodist Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84113
        • Primary Children's Medical of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98109
        • Seattle Cancer Care Alliance

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

3 måneder til 75 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier

For at blive inkluderet i undersøgelsen skulle forsøgspersonerne opfylde alle følgende kriterier:

  1. Var mænd eller kvinder i alderen ≥3 måneder til ≤75 år.
  2. Modtog en allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HCT).
  3. Havde positiv serum adenovirus (AdV) PCR (>100 kopier/ml) målt af centrallaboratoriet (medmindre forsøgspersonen udviklede AdV-sygdom under deltagelse i præscreeningsaktiviteterne og efter samråd fra Chimerix medicinske monitor eller udpegede).
  4. Var i dialyse under behandlingen, hvis han/hun havde en estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) ≤30 ml/minut.
  5. Subjekt eller værge(r) var villige til at overholde protokollen.
  6. Subjekt eller værge(r) var villige og i stand til at forstå det informerede samtykke/samtykke.
  7. Kvindelige forsøgspersoner i den fødedygtige alder skal have haft en negativ graviditetstest og skal have accepteret at bruge 2 acceptable præventionsmetoder gennem hele undersøgelsen, hvor mindst 1 er en barrieremetode. Seksuelt aktive mænd med forplantningspotentiale skal have været i stand til og villige til at se en pålidelig og medicinsk godkendt præventionsmetode gennem hele undersøgelsen. Der skal være brugt mindst 1 barrierepræventionsmetode.

Eksklusionskriterier

Forsøgspersoner, der opfylder et af følgende eksklusionskriterier, blev udelukket fra deltagelse i undersøgelsen:

  1. Havde mulig, sandsynlig eller definitiv AdV-sygdom (medmindre forsøgspersonen udviklede sandsynlig eller definitiv AdV-sygdom, mens han deltog i præscreeningsaktiviteter og efter samtykke fra Chimerix medicinske monitor eller udpegede).
  2. Havde mistanke om tarmtransplantat versus værtssygdom, der ikke var biopsi-bevist (personer med en biopsi udført var inkluderet i undersøgelsen).
  3. Havde en eGFR ≤30 ml/minut og var i øjeblikket ikke i dialyse.
  4. Havde en alaninaminotransferase eller aspartataminotransferase >5 x den øvre grænse for normal (ULN), total bilirubin ≥2 x ULN eller konjugeret (direkte) bilirubin ≥1,5 x ULN.
  5. Havde en tilstand, der forhindrede oral dosering af undersøgelseslægemidlet.
  6. Var HIV-antistof positiv, baseret på tilgængelige lægejournaler.
  7. Havde okulær hypotoni, uveitis eller retinitis eller enhver anden intraokulær patologi, der ville have disponeret individet for 1 af disse tilstande.
  8. Havde deltaget i en anden klinisk undersøgelse af et forsøgslægemiddel/biologisk lægemiddel eller var blevet eksponeret for et forsøgslægemiddel/biologisk lægemiddel inden for 30 dage efter tilmelding uden forudgående skriftlig godkendelse fra Chimerix medicinske monitor eller udpegede. For forsøgspersoner, der deltog i et hvilket som helst klinisk studie, der involverede ikke-undersøgelsesmedicin og/eller biologiske lægemidler, skal investigator have opnået godkendelse fra Chimerix medicinske monitor eller udpegede inden tilmelding af forsøgspersonen.
  9. Var gravid eller ammede eller havde til hensigt at blive gravid i løbet af undersøgelsen, inklusive opfølgningsperioden efter seponering af lægemidlet.
  10. Havde kendt immunologisk overfølsomhed over for cidofovir (CDV) eller brincidofovir (BCV) lægemiddel eller nogen af ​​dets hjælpestoffer.
  11. Havde en historie med ulovligt stofbrug eller alkoholmisbrug inden for de foregående 6 måneder.
  12. Havde nogen medicinsk tilstand, der efter investigatorens mening kunne have forstyrret forsøgspersonens deltagelse i undersøgelsen, udgjorde en øget risiko for forsøgspersonen eller forvirret vurderingen af ​​emnet (f.eks. alvorlig kardiovaskulær sygdom, centralnervesystem eller lungesygdom).
  13. Modtaget BCV, CDV, ribavirin eller leflunomid inden for de foregående 14 dage.
  14. Modtog eller forventedes at have behov for behandling med digoxin, som ikke kunne have været tilbageholdt i BCV-behandlingens varighed.

Eventuelle undtagelser fra protokollens inklusions- eller eksklusionskriterier, alt efter hvad der er relevant, for forsøgspersoner, der udviklede sandsynlig eller definitiv AdV-sygdom, mens de deltog i præscreeningsaktiviteter, skal være blevet diskuteret med og godkendt af Chimerix medicinske monitor eller udpegede, før forsøgspersonen fik lov til at modtage åben- mærke BCV-terapi.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Brincidofovir
  • Voksne forsøgspersoner: 200 mg BCV indgivet som 50 mg tabletter indtaget oralt enten én gang om ugen (QW; 4 tabletter) eller to gange om ugen (BIW; 2 tabletter).
  • Pædiatriske forsøgspersoner: 4 mg/kg BCV (må ikke overstige en samlet enkeltdosis på 200 mg) administreret med en 10 mg/ml flydende formulering indtaget oralt enten QW (som 4 mg/kg) eller BIW (som 2 mg/kg).
Medicin: Brincidofovir
  • Voksne forsøgspersoner: 200 mg BCV indgivet som 50 mg tabletter indtaget oralt enten én gang om ugen (QW; 4 tabletter) eller to gange om ugen (BIW; 2 tabletter).
  • Pædiatriske forsøgspersoner: 4 mg/kg BCV (må ikke overstige en samlet enkeltdosis på 200 mg) administreret med en 10 mg/ml flydende formulering indtaget oralt enten QW (som 4 mg/kg) eller BIW (som 2 mg/kg).
Andre navne:
  • BCV
  • CMX001
Placebo komparator: Placebo
  • Voksne forsøgspersoner: Matchende placebotabletter indtaget oralt enten én gang om ugen (QW; 4 tabletter) eller to gange om ugen (BIW; 2 tabletter).
  • Pædiatriske forsøgspersoner: Matchende flydende placebo indtaget oralt enten QW (som 4 mg/kg) eller BIW (som 2 mg/kg).
Andet: Placebo

Voksne forsøgspersoner: Matchende placebotabletter indtaget oralt enten én gang om ugen (QW; 4 tabletter) eller to gange om ugen (BIW; 2 tabletter).

• Pædiatriske forsøgspersoner: Matchende flydende placebo indtaget oralt enten QW (som 4 mg/kg) eller BIW (som 2 mg/kg).

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med klinisk signifikant AdV-infektion
Tidsramme: 12 uger

Det primære formål med denne undersøgelse var at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​forebyggende behandling med brincidofovir (BCV) versus placebo til forebyggelse af adenovirus (AdV) sygdom hos modtagere af hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HCT) med asymptomatisk AdV-viræmi.

Resultatmålet for det primære endepunkt var behandlingssvigt, et sammensat endepunkt, der bestod af følgende:

  • Progression til sandsynlig AdV-sygdom (andre positive årsager/midler er blevet udelukket, og forsøgspersonen har sygdomsmålrettede organspecifikke tegn eller symptomer) eller definitiv AdV-sygdom (AdV påvist i sygdomsmålrettet organ/systembiopsi via antigen/immunhistokemi, kultur, og/eller polymerasekædereaktion og har mindst 1 sygdomsmålrettet organspecifikt tegn eller symptom); eller
  • Forøgelse af AdV-viræmi (defineret som en stigning fra baseline i AdV-viræmi med ≥1 log10, bekræftet ved en anden måling med mindst 1 uges mellemrum) og kræver seponering fra blindet behandling.
12 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Chimerix

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. november 2010

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. juni 2013

Studieafslutning (Faktiske)

1. juni 2013

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

12. november 2010

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

15. november 2010

Først opslået (Skøn)

16. november 2010

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

21. juli 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

19. juli 2021

Sidst verificeret

1. juli 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CMX001-202

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Adenovirus sygdom

Kliniske forsøg med Brincidofovir

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Philippines

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner