Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование фазы 2 по оценке применения бринцидофовира для профилактики аденовирусной болезни

19 июля 2021 г. обновлено: Chimerix

Рандомизированное плацебо-контролируемое многоцентровое исследование фазы 2 по оценке безопасности и эффективности превентивного лечения с помощью CMX001 для профилактики аденовирусного заболевания после трансплантации гемопоэтических стволовых клеток

Это исследование было разработано для оценки безопасности и эффективности упреждающего лечения пероральным бринцидофовиром (BCV) по сравнению с плацебо для профилактики аденовирусной (AdV) болезни у реципиентов трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (HCT) с бессимптомной AdV-виремией.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это было рандомизированное, многоцентровое, плацебо-контролируемое исследование фазы 2 для детей и взрослых, перенесших трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток (HCT) и у которых была выявлена ​​бессимптомная аденовирусная (AdV) виремия [т.е. плазмы на основе анализа полимеразной цепной реакции, проведенного в местной лаборатории без симптомов заболевания AdV]. Основными целями исследования были оценка безопасности и переносимости перорального бринцидофовира (BCV), а также оценка частоты неэффективности лечения на основе конечной точки эффективности с 2 различными режимами дозирования перорального BCV по сравнению с плацебо.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

52

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35233
        • Children's Hospital of Alabama
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85016
        • Pheonix Children's Hospital
    • California
      • Duarte, California, Соединенные Штаты, 91010
        • City of Hope National Medical Center
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90033
        • Childrens Hospital of LA
      • Orange, California, Соединенные Штаты, 92868
        • CHOC Children's Hospital
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94143
        • University of California, San Francisco
      • Stanford, California, Соединенные Штаты, 94304
        • Lucile Packard Childrens hopsital at Stanford
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • The Children's Hospital-Denver
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
        • Indiana University
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Соединенные Штаты, 70118
        • LSU Health Sciences Center New Orleans Childrens Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Harvard-Children's Hospital Boston
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55455
        • Univeristy of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • St. Louis Children's Hosptial
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Соединенные Штаты, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10021
        • Memorial Sloan Kettering
      • Valhalla, New York, Соединенные Штаты, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
        • Cincinnati Childrens Hospital
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Соединенные Штаты, 38105
        • St. Judes Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75390
        • Ut Southwestern
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • MD Anderson Cancer Center
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Baylor College of Medicine, Texas Childrens Hospital
      • San Antonio, Texas, Соединенные Штаты, 78229
        • Methodist Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84113
        • Primary Children's Medical of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98109
        • Seattle Cancer Care Alliance

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 3 месяца до 75 лет (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения

Для включения в исследование субъекты должны были соответствовать всем следующим критериям:

  1. Были мужчины или женщины в возрасте от ≥3 месяцев до ≤75 лет.
  2. Получил аллогенную трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток (HCT).
  3. Имела положительную ПЦР на аденовирус сыворотки (AdV) (> 100 копий / мл), измеренную центральной лабораторией (если только у субъекта не развилось заболевание AdV во время участия в мероприятиях по предварительному скринингу и после согласия медицинского наблюдателя Chimerix или назначенного лица).
  4. Находился на диализе во время лечения, если расчетная скорость клубочковой фильтрации (рСКФ) ≤30 мл/мин.
  5. Субъект или опекун(ы) были готовы соблюдать протокол.
  6. Субъект или опекун (опекуны) были готовы и способны понять информированное согласие/согласие.
  7. Субъекты женского пола детородного возраста должны были иметь отрицательный результат теста на беременность и согласиться использовать 2 приемлемых метода контроля над рождаемостью на протяжении всего исследования, причем по крайней мере 1 из них является барьерным методом. Сексуально активные мужчины, способные к деторождению, должны были иметь возможность и желание использовать надежный и одобренный с медицинской точки зрения метод контрацепции на протяжении всего исследования. Должен быть использован хотя бы 1 барьерный метод контрацепции.

Критерий исключения

Субъекты, отвечающие любому из следующих критериев исключения, были исключены из участия в исследовании:

  1. Имело возможное, вероятное или окончательное заболевание AdV (за исключением случаев, когда у субъекта развилось вероятное или окончательное заболевание AdV во время участия в мероприятиях по предварительному скринингу и после согласия медицинского наблюдателя Chimerix или уполномоченного лица).
  2. Подозрение на заболевание кишечного трансплантата против хозяина, которое не было подтверждено биопсией (в исследование были включены субъекты с выполненной биопсией).
  3. Имел рСКФ ≤30 мл/мин и в настоящее время не находился на диализе.
  4. Имел аланинаминотрансферазу или аспартатаминотрансферазу в 5 раз выше верхней границы нормы (ВГН), общий билирубин в 2 раза выше ВГН или конъюгированный (прямой) билирубин в 1,5 раза выше ВГН.
  5. Имели состояние, которое препятствовало пероральному приему исследуемого препарата.
  6. Был ли положительный результат на антитела к ВИЧ на основании имеющихся медицинских записей.
  7. Имел глазную гипотонию, увеит или ретинит или любую другую внутриглазную патологию, которая предрасполагала бы субъекта к одному из этих состояний.
  8. Принимал участие в другом клиническом исследовании исследуемого препарата/биологического препарата или подвергался воздействию исследуемого препарата/биологического препарата в течение 30 дней после регистрации без предварительного письменного разрешения медицинского наблюдателя Chimerix или уполномоченного лица. Для субъектов, которые участвовали в любом клиническом исследовании с участием неисследуемых лекарств и/или биологических препаратов, исследователь должен получить одобрение от медицинского монитора Chimerix или назначенного лица до регистрации субъекта.
  9. Была беременна или кормила грудью или намеревалась забеременеть в ходе исследования, включая период последующего наблюдения после прекращения приема препарата.
  10. Имела известную иммунологическую гиперчувствительность к цидофовиру (CDV) или бринцидофовиру (BCV) или любому из его вспомогательных веществ.
  11. Имели историю употребления запрещенных наркотиков или злоупотребления алкоголем в течение предыдущих 6 месяцев.
  12. Имело ли какое-либо заболевание, которое, по мнению исследователя, могло помешать участию испытуемого в исследовании, создать дополнительный риск для испытуемого или исказить оценку испытуемого (например, тяжелое заболевание сердечно-сосудистой системы, центральной нервной системы или легких).
  13. Принимал BCV, CDV, рибавирин или лефлуномид в течение предшествующих 14 дней.
  14. Получал или предполагалось, что ему понадобится лечение дигоксином, от которого нельзя было отказаться на время терапии BCV.

Любые исключения из критериев включения или исключения из протокола, в зависимости от обстоятельств, для субъектов, у которых развилась вероятная или окончательная болезнь AdV во время участия в мероприятиях по предварительному скринингу, должны быть обсуждены и одобрены медицинским наблюдателем Chimerix или уполномоченным лицом до того, как субъекту будет разрешено получить открыто- пометить BCV терапию.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Двойной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Активный компаратор: Бринцидофовир
  • Взрослые субъекты: 200 мг BCV в виде таблеток по 50 мг, принимаемых перорально один раз в неделю (QW; 4 таблетки) или два раза в неделю (BIW; 2 таблетки).
  • Дети: 4 мг/кг BCV (общая разовая доза не должна превышать 200 мг), вводимая с использованием жидкой формы 10 мг/мл, принимаемой перорально либо QW (как 4 мг/кг), либо BIW (как 2 мг/кг).
Лекарство: Бринцидофовир
  • Взрослые субъекты: 200 мг BCV в виде таблеток по 50 мг, принимаемых перорально один раз в неделю (QW; 4 таблетки) или два раза в неделю (BIW; 2 таблетки).
  • Дети: 4 мг/кг BCV (общая разовая доза не должна превышать 200 мг), вводимая с использованием жидкой формы 10 мг/мл, принимаемой перорально либо QW (как 4 мг/кг), либо BIW (как 2 мг/кг).
Другие имена:
  • БЦВ
  • CMX001
Плацебо Компаратор: Плацебо
  • Взрослые субъекты: соответствующие таблетки плацебо принимались перорально один раз в неделю (QW; 4 таблетки) или два раза в неделю (BIW; 2 таблетки).
  • Педиатрические субъекты: Соответствующее жидкое плацебо принимается перорально либо QW (как 4 мг/кг), либо BIW (как 2 мг/кг).
Другой: Плацебо

Взрослые субъекты: соответствующие таблетки плацебо принимались перорально один раз в неделю (QW; 4 таблетки) или два раза в неделю (BIW; 2 таблетки).

• Дети: Соответствующее жидкое плацебо принимается перорально либо QW (4 мг/кг), либо BIW (2 мг/кг).

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с клинически значимой инфекцией AdV
Временное ограничение: 12 недель

Основная цель этого исследования заключалась в оценке безопасности и эффективности превентивного лечения бринцидофовиром (BCV) по сравнению с плацебо для профилактики аденовирусной (AdV) болезни у реципиентов трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (HCT) с бессимптомной AdV-виремией.

Критерием исхода для первичной конечной точки была неудача лечения, составная конечная точка, которая состояла из следующего:

  • Прогрессирование до вероятной болезни AdV (другие положительные причины/агенты были исключены, и у субъекта есть признаки или симптомы, специфичные для органа-мишени) или окончательная болезнь AdV (AdV обнаружена в биопсии целевого органа/системы с помощью антигена/иммуногистохимии, посева, и/или полимеразной цепной реакции и имеет по крайней мере 1 орган-специфический признак или симптом, направленный на заболевание); или
  • Повышение виремии AdV (определяемое как увеличение виремии AdV по сравнению с исходным уровнем на ≥1 log10, подтвержденное вторым измерением с интервалом не менее 1 недели) и требующее прекращения слепой терапии.
12 недель

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Chimerix

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 ноября 2010 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 июня 2013 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 июня 2013 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

12 ноября 2010 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

15 ноября 2010 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

16 ноября 2010 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

21 июля 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

19 июля 2021 г.

Последняя проверка

1 июля 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • CMX001-202

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться