Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fazy 2 oceniające działanie bryncidofowiru w zapobieganiu chorobom adenowirusowym

19 lipca 2021 zaktualizowane przez: Chimerix

Randomizowane, kontrolowane placebo, wieloośrodkowe badanie fazy 2 oceniające bezpieczeństwo i skuteczność leczenia zapobiegawczego CMX001 w zapobieganiu chorobie adenowirusowej po przeszczepieniu hematopoetycznych komórek macierzystych

Badanie to zostało zaprojektowane w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności prewencyjnego leczenia doustnym brincidofovirem (BCV), w porównaniu z placebo, w zapobieganiu chorobie adenowirusowej (AdV) u biorców przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych (HCT) z bezobjawową wiremią AdV.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Było to randomizowane, wieloośrodkowe, kontrolowane placebo badanie fazy II z udziałem pacjentów pediatrycznych i dorosłych, którzy przeszli przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych (HCT) i u których stwierdzono bezobjawową wiremię adenowirusa (AdV) [tj. osocza na podstawie testu reakcji łańcuchowej polimerazy przeprowadzonego w lokalnym laboratorium bez objawów choroby AdV]. Głównymi celami badania była ocena bezpieczeństwa i tolerancji doustnego bryncidofowiru (BCV) oraz oszacowanie wskaźnika niepowodzeń leczenia w oparciu o punkt końcowy skuteczności z 2 różnymi schematami dawkowania doustnego BCV w porównaniu z placebo.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

52

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • Children's Hospital of Alabama
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016
        • Pheonix Children's Hospital
    • California
      • Duarte, California, Stany Zjednoczone, 91010
        • City of Hope National Medical Center
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90033
        • Childrens Hospital of LA
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • CHOC Children's Hospital
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
        • University of California, San Francisco
      • Stanford, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Lucile Packard Childrens hopsital at Stanford
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • The Children's Hospital-Denver
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Indiana University
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70118
        • LSU Health Sciences Center New Orleans Childrens Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Harvard-Children's Hospital Boston
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • Univeristy of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • St. Louis Children's Hosptial
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10021
        • Memorial Sloan Kettering
      • Valhalla, New York, Stany Zjednoczone, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Childrens Hospital
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38105
        • St. Judes Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
        • Ut Southwestern
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • MD Anderson Cancer Center
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Baylor College of Medicine, Texas Childrens Hospital
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78229
        • Methodist Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84113
        • Primary Children's Medical of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98109
        • Seattle Cancer Care Alliance

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

3 miesiące do 75 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia

W celu włączenia do badania osoby badane musiały spełniać wszystkie poniższe kryteria:

  1. Byli to mężczyźni lub kobiety w wieku od ≥3 miesięcy do ≤75 lat.
  2. Otrzymał allogeniczny przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych (HCT).
  3. Miał dodatni wynik testu PCR w surowicy adenowirusa (AdV) (>100 kopii/ml), jak zmierzono w laboratorium centralnym (chyba że u pacjenta rozwinęła się choroba AdV podczas udziału w czynnościach przesiewowych i po uzyskaniu zgody monitora medycznego Chimerix lub osoby wyznaczonej).
  4. Był poddawany dializie podczas leczenia, jeśli miał szacowany wskaźnik przesączania kłębuszkowego (eGFR) ≤30 ml/minutę.
  5. Podmiot lub opiekunowie byli chętni do przestrzegania protokołu.
  6. Uczestnik lub opiekunowie chcieli i byli w stanie zrozumieć świadomą zgodę/zgodę.
  7. Kobiety w wieku rozrodczym musiały mieć negatywny wynik testu ciążowego i musiały wyrazić zgodę na stosowanie 2 akceptowalnych metod kontroli urodzeń w trakcie badania, z których co najmniej 1 była metodą mechaniczną. Aktywni seksualnie mężczyźni z potencjałem prokreacyjnym musieli być zdolni i chętni do zapoznania się z niezawodną i medycznie zatwierdzoną metodą antykoncepcji przez cały okres badania. Należy stosować co najmniej 1 mechaniczną metodę antykoncepcji.

Kryteria wyłączenia

Osoby spełniające którekolwiek z poniższych kryteriów wykluczenia zostały wykluczone z udziału w badaniu:

  1. Miał możliwą, prawdopodobną lub ostateczną chorobę AdV (chyba że u pacjenta rozwinęła się prawdopodobna lub ostateczna choroba AdV podczas udziału w czynnościach przesiewowych i po zgodzie monitora medycznego Chimerix lub wyznaczonej osoby).
  2. Podejrzewano chorobę przeszczep przeciwko gospodarzowi, która nie została potwierdzona biopsją (do badania włączono osoby, u których wykonano biopsję).
  3. Miał eGFR ≤30 ml/minutę i nie był obecnie dializowany.
  4. Miał aktywność aminotransferazy alaninowej lub aminotransferazy asparaginianowej >5 x górnej granicy normy (GGN), bilirubinę całkowitą ≥2 x GGN lub bilirubinę sprzężoną (bezpośrednią) ≥1,5 x GGN.
  5. Miał stan, który uniemożliwiał doustne dawkowanie badanego leku.
  6. Czy na podstawie dostępnej dokumentacji medycznej stwierdzono obecność przeciwciał przeciwko HIV.
  7. Miał hipotonię oczną, zapalenie błony naczyniowej oka lub zapalenie siatkówki lub jakąkolwiek inną patologię wewnątrzgałkową, która predysponowałaby pacjenta do 1 z tych stanów.
  8. Brał udział w innym badaniu klinicznym badanego leku/środka biologicznego lub był narażony na działanie eksperymentalnego leku/środka biologicznego w ciągu 30 dni od rejestracji bez uprzedniej pisemnej zgody monitora medycznego Chimerix lub wyznaczonej osoby. W przypadku uczestników, którzy brali udział w jakimkolwiek badaniu klinicznym obejmującym leki niebędące przedmiotem badań i/lub leki biologiczne, badacz musi uzyskać zgodę monitora medycznego firmy Chimerix lub osoby wyznaczonej przed włączeniem uczestnika.
  9. Była w ciąży lub karmiła piersią lub zamierzała zajść w ciążę w trakcie badania, w tym w okresie obserwacji po odstawieniu leku.
  10. W przypadku znanej nadwrażliwości immunologicznej na cydofowir (CDV) lub bryncidofowir (BCV) lub którąkolwiek substancję pomocniczą.
  11. Miał historię nielegalnego używania narkotyków lub nadużywania alkoholu w ciągu ostatnich 6 miesięcy.
  12. Czy jakikolwiek stan chorobowy, który w opinii badacza mógł zakłócić udział uczestnika w badaniu, stwarzał dodatkowe ryzyko dla uczestnika lub zakłócał ocenę uczestnika (np. ciężka choroba układu krążenia, ośrodkowego układu nerwowego lub płuc).
  13. Otrzymano BCV, CDV, rybawirynę lub leflunomid w ciągu ostatnich 14 dni.
  14. Otrzymywał lub spodziewano się, że będzie wymagał leczenia digoksyną, którego nie można było odstawić na czas leczenia BCV.

Wszelkie odstępstwa od kryteriów włączenia lub wyłączenia z protokołu, jeśli dotyczy, dla pacjentów, u których rozwinęła się prawdopodobna lub ostateczna choroba AdV podczas udziału w czynnościach przesiewowych, muszą zostać omówione i zatwierdzone przez monitora medycznego Chimerix lub osobę wyznaczoną, zanim pacjent będzie mógł otrzymać otwarte oznacz terapię BCV.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: Bryncidofowir
  • Osoby dorosłe: 200 mg BCV podawane w postaci tabletek 50 mg przyjmowane doustnie raz w tygodniu (QW; 4 tabletki) lub dwa razy w tygodniu (BIW; 2 tabletki).
  • Pacjenci pediatryczni: 4 mg/kg BCV (nie przekraczać całkowitej pojedynczej dawki 200 mg) podawane w postaci płynnej postaci 10 mg/ml przyjmowanej doustnie QW (jako 4 mg/kg) lub BIW (jako 2 mg/kg).
Lek: Bryncidofowir
  • Osoby dorosłe: 200 mg BCV podawane w postaci tabletek 50 mg przyjmowane doustnie raz w tygodniu (QW; 4 tabletki) lub dwa razy w tygodniu (BIW; 2 tabletki).
  • Pacjenci pediatryczni: 4 mg/kg BCV (nie przekraczać całkowitej pojedynczej dawki 200 mg) podawane w postaci płynnej postaci 10 mg/ml przyjmowanej doustnie QW (jako 4 mg/kg) lub BIW (jako 2 mg/kg).
Inne nazwy:
  • BCV
  • CMX001
Komparator placebo: Placebo
  • Osoby dorosłe: Dopasowane tabletki placebo przyjmowane doustnie raz w tygodniu (QW; 4 tabletki) lub dwa razy w tygodniu (BIW; 2 tabletki).
  • Pacjenci pediatryczni: Dopasowane płynne placebo przyjmowane doustnie QW (jako 4 mg/kg) lub BIW (jako 2 mg/kg).
Inny: Placebo

Osoby dorosłe: Dopasowane tabletki placebo przyjmowane doustnie raz w tygodniu (QW; 4 tabletki) lub dwa razy w tygodniu (BIW; 2 tabletki).

• Pacjenci pediatryczni: Dopasowane płynne placebo przyjmowane doustnie QW (jako 4 mg/kg) lub BIW (jako 2 mg/kg).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z klinicznie istotnym zakażeniem AdV
Ramy czasowe: 12 tygodni

Głównym celem tego badania była ocena bezpieczeństwa i skuteczności prewencyjnego leczenia brincidofovirem (BCV) w porównaniu z placebo w zapobieganiu chorobie adenowirusowej (AdV) u biorców przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych (HCT) z bezobjawową wiremią AdV.

Miarą wyniku dla pierwszorzędowego punktu końcowego było niepowodzenie leczenia, złożony punkt końcowy składający się z następujących elementów:

  • Progresja do prawdopodobnej choroby AdV (inne pozytywne przyczyny/czynniki zostały wykluczone, a u pacjenta występują przedmiotowe lub podmiotowe objawy charakterystyczne dla danego narządu) lub definitywnej choroby AdV (AdV wykryte w biopsji narządu/układu ukierunkowanego na chorobę za pomocą antygenu/immunohistochemii, hodowli, i/lub reakcji łańcuchowej polimerazy i ma co najmniej 1 przedmiot lub objaw swoisty dla narządu ukierunkowanego na chorobę); Lub
  • Zwiększenie wiremii AdV (zdefiniowane jako zwiększenie wiremii AdV w stosunku do wartości wyjściowych o ≥1 log10, potwierdzone drugim pomiarem w odstępie co najmniej 1 tygodnia) i wymagające przerwania zaślepionej terapii.
12 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Chimerix

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 listopada 2010

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 czerwca 2013

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 czerwca 2013

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

12 listopada 2010

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

15 listopada 2010

Pierwszy wysłany (Oszacować)

16 listopada 2010

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

21 lipca 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

19 lipca 2021

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CMX001-202

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj