Fase 2-studie for å evaluere Brincidofovir for forebygging av adenovirussykdom

Inklusjonskriterier

For å bli inkludert i studien, ble forsøkspersonene pålagt å oppfylle alle følgende kriterier:

1. Var menn eller kvinner i alderen ≥3 måneder til ≤75 år.
2. Mottok en allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon (HCT).
3. Hadde positiv serumadenovirus (AdV) PCR (>100 kopier/ml) målt av sentrallaboratoriet (med mindre forsøkspersonen utviklet AdV-sykdom mens han deltok i forhåndsscreeningsaktivitetene og etter samtykke fra Chimerix medisinske monitor eller utpekt).
4. Var i dialyse under behandlingen hvis han/hun hadde en estimert glomerulær filtrasjonshastighet (eGFR) ≤30 ml/minutt.
5. Subjekt eller verge(r) var villige til å følge protokollen.
6. Subjekt eller verge(r) var villige og i stand til å forstå det informerte samtykket/samtykket.
7. Kvinnelige forsøkspersoner i fertil alder må ha hatt en negativ graviditetstest og må ha samtykket i å bruke 2 akseptable prevensjonsmetoder gjennom hele studien, hvor minst 1 er en barrieremetode. Seksuelt aktive menn med forplantningspotensial må ha vært i stand til og villige til å se en pålitelig og medisinsk godkjent prevensjonsmetode gjennom hele studien. Minst 1 barriereprevensjonsmetode må ha blitt brukt.

Eksklusjonskriterier

Forsøkspersoner som oppfyller noen av følgende eksklusjonskriterier ble ekskludert fra deltakelse i studien:

1. Hadde mulig, sannsynlig eller definitiv AdV-sykdom (med mindre forsøkspersonen utviklet sannsynlig eller definitiv AdV-sykdom mens han deltok i forhåndsscreeningsaktiviteter og etter samtykke fra Chimerix medisinske monitor eller utpekte).
2. Hadde mistanke om tarmtransplantat versus vertssykdom som ikke var biopsi-påvist (personer med utført biopsi ble inkludert i studien).
3. Hadde en eGFR ≤30 ml/minutt og var ikke i dialyse for øyeblikket.
4. Hadde en alaninaminotransferase eller aspartataminotransferase >5 x øvre normalgrense (ULN), total bilirubin ≥2 x ULN, eller konjugert (direkte) bilirubin ≥1,5 x ULN.
5. Hadde en tilstand som hindret oral dosering av studiemedisin.
6. Var HIV-antistoff-positiv, basert på tilgjengelige medisinske journaler.
7. Hadde okulær hypotoni, uveitt eller retinitt eller annen intraokulær patologi som ville ha predisponert pasienten for 1 av disse tilstandene.
8. Hadde deltatt i en annen klinisk studie av et undersøkelseslegemiddel/biologisk eller ble eksponert for et undersøkelseslegemiddel/biologisk legemiddel innen 30 dager etter påmelding uten skriftlig forhåndsgodkjenning fra Chimerix medisinske monitor eller utpekt. For forsøkspersoner som deltok i en hvilken som helst klinisk studie som involverte legemidler og/eller biologiske legemidler som ikke er undersøkende, må etterforskeren ha innhentet godkjenning fra Chimerix medisinske overvåker eller utpekt før registrering av forsøkspersonen.
9. Var gravid eller ammende eller hadde til hensikt å bli gravid i løpet av studien, inkludert oppfølgingsperioden etter seponering av medikamentet.
10. Hadde kjent immunologisk overfølsomhet overfor cidofovir (CDV) eller brincidofovir (BCV) legemiddel eller noen av dets hjelpestoffer.
11. Hadde en historie med ulovlig narkotikabruk eller alkoholmisbruk i løpet av de siste 6 månedene.
12. Hadde en medisinsk tilstand som, etter etterforskerens mening, kan ha forstyrret forsøkspersonens deltakelse i studien, utgjort en ekstra risiko for forsøkspersonen, eller forvirret vurderingen av forsøkspersonen (f. alvorlig kardiovaskulær sykdom, sentralnervesystem eller lungesykdom).
13. Mottatt BCV, CDV, ribavirin eller leflunomid i løpet av de siste 14 dagene.
14. Mottok eller forventet å trenge behandling med digoksin som ikke kunne vært holdt tilbake under BCV-behandlingen.

Eventuelle unntak fra protokollens inklusjons- eller eksklusjonskriterier, avhengig av hva som er aktuelt, for forsøkspersoner som utviklet sannsynlig eller definitiv AdV-sykdom mens de deltok i forhåndsscreeningsaktiviteter, må ha blitt diskutert med og godkjent av Chimerix medisinske monitor eller utpekt før forsøkspersonen fikk lov til å motta åpen- merke BCV-terapi.