Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie fáze 2 k vyhodnocení Brincidofoviru pro prevenci adenovirového onemocnění

19. července 2021 aktualizováno: Chimerix

Randomizovaná, placebem kontrolovaná, vícemístná studie fáze 2 hodnotící bezpečnost a účinnost preventivní léčby přípravkem CMX001 pro prevenci adenovirového onemocnění po transplantaci hematopoetických kmenových buněk

Tato studie byla navržena tak, aby zhodnotila bezpečnost a účinnost preemptivní léčby perorálním brincidofovirem (BCV) ve srovnání s placebem pro prevenci adenovirového onemocnění (AdV) u příjemců transplantace hematopoetických kmenových buněk (HCT) s asymptomatickou virémií AdV.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Jednalo se o fázi 2, randomizovanou, multicentrickou, placebem kontrolovanou studii pro pediatrické a dospělé subjekty, které podstoupily transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HCT) a u kterých byla identifikována asymptomatická adenovirová (AdV) virémie [tj. měli detekovatelnou AdV DNA v plazma založená na testování polymerázové řetězové reakce provedené v místní laboratoři bez příznaků AdV onemocnění]. Primárními cíli studie bylo zhodnotit bezpečnost a snášenlivost perorálního brencidofoviru (BCV) a odhadnout míru selhání léčby na základě koncového bodu účinnosti se 2 různými dávkovacími režimy perorálního BCV oproti placebu.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

52

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • Children's Hospital of Alabama
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85016
        • Pheonix Children's Hospital
    • California
      • Duarte, California, Spojené státy, 91010
        • City of Hope National Medical Center
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90033
        • Childrens Hospital of LA
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • CHOC Children's Hospital
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • University of California, San Francisco
      • Stanford, California, Spojené státy, 94304
        • Lucile Packard Childrens hopsital at Stanford
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • The Children's Hospital-Denver
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Indiana University
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70118
        • LSU Health Sciences Center New Orleans Childrens Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Harvard-Children's Hospital Boston
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • Univeristy of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • St. Louis Children's Hosptial
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Spojené státy, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10021
        • Memorial Sloan Kettering
      • Valhalla, New York, Spojené státy, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Childrens Hospital
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38105
        • St. Judes Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
        • UT Southwestern
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Md Anderson Cancer Center
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Baylor College of Medicine, Texas Childrens Hospital
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78229
        • Methodist Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84113
        • Primary Children's Medical of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98109
        • Seattle Cancer Care Alliance

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

3 měsíce až 75 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení

Pro zařazení do studie museli subjekty splnit všechna následující kritéria:

  1. Byli muži nebo ženy ve věku ≥ 3 měsíce až ≤ 75 let.
  2. Obdržel alogenní transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HCT).
  3. Měl pozitivní sérový adenovirus (AdV) PCR (>100 kopií/ml), jak bylo změřeno centrální laboratoří (pokud se u subjektu nerozvinulo onemocnění AdV během účasti na aktivitách předběžného screeningu a po souhlasu lékařského monitoru Chimerix nebo pověřené osoby).
  4. Během léčby byl na dialýze, pokud měl odhadovanou rychlost glomerulární filtrace (eGFR) ≤ 30 ml/min.
  5. Subjekt nebo opatrovník(é) byli ochotni dodržovat protokol.
  6. Subjekt nebo opatrovník byli ochotni a schopni porozumět informovanému souhlasu/souhlasu.
  7. Ženy ve fertilním věku musely mít negativní těhotenský test a musely souhlasit s použitím 2 přijatelných metod antikoncepce v průběhu studie, přičemž alespoň 1 byla bariérová metoda. Sexuálně aktivní muži s potenciálem reprodukce museli být schopni a ochotni používat spolehlivou a lékařsky schválenou metodu antikoncepce v průběhu studie. Musí být použita alespoň 1 bariérová metoda antikoncepce.

Kritéria vyloučení

Subjekty splňující kterékoli z následujících kritérií vyloučení byly vyloučeny z účasti ve studii:

  1. Měl možné, pravděpodobné nebo definitivní onemocnění AdV (pokud se u subjektu nerozvinulo pravděpodobné nebo definitivní onemocnění AdV během účasti na činnostech předběžného screeningu a po souhlasu lékařského monitoru Chimerix nebo pověřené osoby).
  2. Měl podezření na onemocnění střevního štěpu proti hostiteli, které nebylo biopsií prokázáno (do studie byli zahrnuti jedinci s provedenou biopsií).
  3. Měl eGFR ≤ 30 ml/min a nebyl v současné době na dialýze.
  4. Měl alaninaminotransferázu nebo aspartátaminotransferázu > 5 x horní hranice normy (ULN), celkový bilirubin ≥ 2 x ULN nebo konjugovaný (přímý) bilirubin ≥ 1,5 x ULN.
  5. Měl stav, který bránil perorálnímu dávkování studovaného léku.
  6. Podle dostupných lékařských záznamů byly protilátky proti HIV pozitivní.
  7. Měl oční hypotonii, uveitidu nebo retinitidu nebo jakoukoli jinou nitrooční patologii, která by predisponovala subjekt k 1 z těchto stavů.
  8. Účastnil se jiné klinické studie zkoumaného léčiva/biologického přípravku nebo byl vystaven zkoušenému léčivu/biologickému přípravku do 30 dnů od zařazení bez předchozího písemného souhlasu lékaře Chimerix nebo pověřené osoby. Pro subjekty, které se účastnily jakékoli klinické studie zahrnující nezkoumaná léčiva a/nebo biologická léčiva, musí zkoušející získat souhlas od lékařského monitoru Chimerix nebo pověřené osoby před zařazením subjektu.
  9. Byla těhotná nebo kojila nebo měla v úmyslu otěhotnět v průběhu studie, včetně období sledování po vysazení léku.
  10. Měl známou imunologickou přecitlivělost na léčivo cidofovir (CDV) nebo brincidofovir (BCV) nebo na kteroukoli pomocnou látku tohoto přípravku.
  11. Během předchozích 6 měsíců měl v anamnéze užívání nelegálních drog nebo alkoholu.
  12. Měl jakýkoli zdravotní stav, který by podle názoru zkoušejícího mohl narušovat účast subjektu ve studii, představovat pro subjekt další riziko nebo zmást hodnocení subjektu (např. závažné kardiovaskulární onemocnění, onemocnění centrálního nervového systému nebo plicní onemocnění).
  13. Během předchozích 14 dnů obdrželi BCV, CDV, ribavirin nebo leflunomid.
  14. dostával nebo se očekávalo, že bude potřebovat léčbu digoxinem, která nemohla být vysazena po dobu trvání terapie BCV.

Jakékoli výjimky z protokolových kritérií pro zařazení nebo vyloučení, podle potřeby, pro subjekty, u kterých se vyvinulo pravděpodobné nebo definitivní onemocnění AdV během účasti na aktivitách předběžného screeningu, musí být projednány a schváleny lékařem Chimerix nebo pověřenou osobou předtím, než bylo subjektu povoleno přijímat otevřené označit terapii BCV.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: Brincidofovir
  • Dospělí jedinci: 200 mg BCV podávaných jako 50mg tablety užívané perorálně buď jednou týdně (QW; 4 tablety) nebo dvakrát týdně (BIW; 2 tablety).
  • Pediatričtí jedinci: 4 mg/kg BCV (nepřekročit celkovou jednotlivou dávku 200 mg) podávané pomocí 10 mg/ml tekuté formulace užívané perorálně buď QW (jako 4 mg/kg) nebo BIW (jako 2 mg/kg).
Lék: Brincidofovir
  • Dospělí jedinci: 200 mg BCV podávaných jako 50mg tablety užívané perorálně buď jednou týdně (QW; 4 tablety) nebo dvakrát týdně (BIW; 2 tablety).
  • Pediatričtí jedinci: 4 mg/kg BCV (nepřekročit celkovou jednotlivou dávku 200 mg) podávané pomocí 10 mg/ml tekuté formulace podávané perorálně buď QW (jako 4 mg/kg) nebo BIW (jako 2 mg/kg).
Ostatní jména:
  • BCV
  • CMX001
Komparátor placeba: Placebo
  • Dospělí jedinci: Odpovídající placebo tablety užívané perorálně buď jednou týdně (QW; 4 tablety) nebo dvakrát týdně (BIW; 2 tablety).
  • Pediatričtí jedinci: Odpovídající tekuté placebo užívané perorálně buď QW (jako 4 mg/kg) nebo BIW (jako 2 mg/kg).
Jiný: Placebo

Dospělí jedinci: Odpovídající placebo tablety užívané perorálně buď jednou týdně (QW; 4 tablety) nebo dvakrát týdně (BIW; 2 tablety).

• Pediatričtí pacienti: Odpovídající tekuté placebo užívané perorálně buď QW (jako 4 mg/kg) nebo BIW (jako 2 mg/kg).

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s klinicky významnou infekcí AdV
Časové okno: 12 týdnů

Primárním cílem této studie bylo zhodnotit bezpečnost a účinnost preemptivní léčby brincidofovirem (BCV) oproti placebu pro prevenci adenovirového (AdV) onemocnění u příjemců transplantace hematopoetických kmenových buněk (HCT) s asymptomatickou AdV virémií.

Měřítkem výsledku pro primární cílový bod bylo selhání léčby, složený cílový bod, který se skládal z následujících bodů:

  • Progrese do pravděpodobného onemocnění AdV (jiné pozitivní příčiny/agens byly vyloučeny a subjekt má orgánově specifické příznaky nebo symptomy cílené na onemocnění) nebo definitivní onemocnění AdV (AdV detekovaný v biopsii orgánu/systému cíleného na onemocnění prostřednictvím antigenu/imunohistochemie, kultivace, a/nebo polymerázovou řetězovou reakci a má alespoň 1 pro chorobu cílený orgánově specifický znak nebo symptom); nebo
  • Zvýšení virémie AdV (definované jako zvýšení virémie AdV od výchozí hodnoty o ≥1 log10, potvrzené druhým měřením s odstupem alespoň 1 týdne) a vyžadující přerušení zaslepené terapie.
12 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Chimerix

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. listopadu 2010

Primární dokončení (Aktuální)

1. června 2013

Dokončení studie (Aktuální)

1. června 2013

Termíny zápisu do studia

První předloženo

12. listopadu 2010

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

15. listopadu 2010

První zveřejněno (Odhad)

16. listopadu 2010

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

21. července 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

19. července 2021

Naposledy ověřeno

1. července 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CMX001-202

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Brincidofovir

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in New Zealand

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit