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Estudo de Fase 2 para Avaliar o Brincidofovir para a Prevenção da Doença por Adenovírus

19 de julho de 2021 atualizado por: Chimerix

Um estudo de Fase 2 em vários locais, randomizado, controlado por placebo, avaliando a segurança e a eficácia do tratamento preventivo com CMX001 para a prevenção da doença por adenovírus após o transplante de células-tronco hematopoiéticas

Este estudo foi desenhado para avaliar a segurança e eficácia do tratamento preventivo com brincidofovir oral (BCV), em comparação com placebo, para a prevenção da doença por adenovírus (AdV) em receptores de transplante de células-tronco hematopoiéticas (HCT) com viremia AdV assintomática.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este foi um estudo de Fase 2, randomizado, multicêntrico, controlado por placebo para indivíduos pediátricos e adultos que foram submetidos a transplante de células-tronco hematopoiéticas (HCT) e que foram identificados como tendo adenovírus assintomático (AdV) viremia [isto é, tinham DNA AdV detectável em plasma baseado no teste de reação em cadeia da polimerase realizado no laboratório local sem sintomas da doença AdV]. Os objetivos primários do estudo foram avaliar a segurança e a tolerabilidade do brincidofovir oral (BCV) e estimar a taxa de falha do tratamento com base em um desfecho de eficácia com 2 regimes posológicos diferentes de BCV oral versus placebo.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

52

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • Children's Hospital of Alabama
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
        • Pheonix Children's Hospital
    • California
      • Duarte, California, Estados Unidos, 91010
        • City of Hope National Medical Center
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90033
        • Childrens Hospital of LA
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • CHOC Children's Hospital
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • University of California, San Francisco
      • Stanford, California, Estados Unidos, 94304
        • Lucile Packard Childrens hopsital at Stanford
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • The Children's Hospital-Denver
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Indiana University
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70118
        • LSU Health Sciences Center New Orleans Childrens Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Harvard-Children's Hospital Boston
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • Univeristy of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • St. Louis Children's Hosptial
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10021
        • Memorial Sloan Kettering
      • Valhalla, New York, Estados Unidos, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Childrens Hospital
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105
        • St. Judes Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • Ut Southwestern
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • MD Anderson Cancer Center
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Baylor College of Medicine, Texas Childrens Hospital
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
        • Methodist Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
        • Primary Children's Medical of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98109
        • Seattle Cancer Care Alliance

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

3 meses a 75 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão

Para inclusão no estudo, os indivíduos deveriam preencher todos os seguintes critérios:

  1. Eram homens ou mulheres com idade ≥3 meses a ≤75 anos.
  2. Recebeu um transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas (HCT).
  3. Teve PCR positivo para adenovírus (AdV) sérico (>100 cópias/mL) conforme medido pelo laboratório central (a menos que o indivíduo tenha desenvolvido doença AdV enquanto participava das atividades de pré-triagem e após a concordância do monitor médico Chimerix ou designado).
  4. Estava em diálise durante o tratamento se ele/ela tivesse uma taxa de filtração glomerular estimada (eGFR) ≤30 mL/minuto.
  5. O(s) sujeito(s) ou responsável(is) se dispuseram a cumprir o protocolo.
  6. O(s) sujeito(s) ou responsável(is) estavam dispostos e aptos a compreender o consentimento informado/assentimento.
  7. Indivíduos do sexo feminino com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez negativo e devem ter concordado em usar 2 métodos aceitáveis ​​de controle de natalidade durante o estudo, sendo pelo menos 1 método de barreira. Homens sexualmente ativos com potencial de procriação devem ter sido capazes e dispostos a usar um método contraceptivo confiável e clinicamente aprovado durante todo o estudo. Pelo menos 1 método contraceptivo de barreira deve ter sido usado.

Critério de exclusão

Os indivíduos que atenderam a qualquer um dos seguintes critérios de exclusão foram excluídos da participação no estudo:

  1. Teve doença AdV possível, provável ou definitiva (a menos que o sujeito tenha desenvolvido doença AdV provável ou definitiva enquanto participava de atividades de pré-triagem e após a concordância do monitor médico Chimerix ou designado).
  2. Teve suspeita de doença do enxerto versus hospedeiro do intestino que não foi comprovada por biópsia (indivíduos com uma biópsia realizada foram incluídos no estudo).
  3. Teve eGFR ≤30 mL/minuto e não estava atualmente em diálise.
  4. Apresentava alanina aminotransferase ou aspartato aminotransferase >5 x o limite superior do normal (LSN), bilirrubina total ≥2 x LSN ou bilirrubina conjugada (direta) ≥1,5 x LSN.
  5. Teve uma condição que impediu a dosagem oral do medicamento do estudo.
  6. Foi positivo para anticorpos de HIV, com base nos registros médicos disponíveis.
  7. Tinha hipotonia ocular, uveíte ou retinite ou qualquer outra patologia intraocular que predispusesse o sujeito a 1 dessas condições.
  8. Ter participado de outro estudo clínico de um medicamento/biológico experimental ou ter sido exposto a um medicamento/biológico experimental dentro de 30 dias após a inscrição sem a aprovação prévia por escrito do monitor médico ou pessoa designada da Chimerix. Para indivíduos que estavam participando de qualquer estudo clínico envolvendo drogas não investigadas e/ou biológicos, o investigador deve ter obtido a aprovação do monitor médico da Chimerix ou pessoa designada antes de inscrever o indivíduo.
  9. Esteve grávida ou amamentando ou pretendia engravidar durante o estudo, incluindo o período de acompanhamento após a descontinuação do medicamento.
  10. Tinha hipersensibilidade imunológica conhecida ao medicamento cidofovir (CDV) ou brincidofovir (BCV) ou a qualquer um de seus excipientes.
  11. Teve história de uso de drogas ilícitas ou abuso de álcool nos últimos 6 meses.
  12. Tivesse qualquer condição médica que, na opinião do investigador, pudesse ter interferido na participação do sujeito no estudo, apresentado um risco adicional para o sujeito ou confundido a avaliação do sujeito (por exemplo, doença cardiovascular grave, do sistema nervoso central ou pulmonar).
  13. Recebeu BCV, CDV, ribavirina ou leflunomida nos últimos 14 dias.
  14. Estava recebendo ou havia previsão de precisar de tratamento com digoxina que não poderia ter sido suspenso durante a terapia com BCV.

Quaisquer isenções aos critérios de inclusão ou exclusão do protocolo, conforme aplicável, para indivíduos que desenvolveram doença AdV provável ou definitiva durante a participação em atividades de pré-triagem devem ter sido discutidas e aprovadas pelo monitor médico Chimerix ou pessoa designada antes que o indivíduo pudesse receber rotular a terapia BCV.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Dobro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador Ativo: Brincidofovir
  • Indivíduos adultos: 200 mg de BCV administrado em comprimidos de 50 mg tomados por via oral uma vez por semana (QW; 4 comprimidos) ou duas vezes por semana (BIW; 2 comprimidos).
  • Indivíduos pediátricos: 4 mg/kg de BCV (não exceder uma dose única total de 200 mg) administrados usando uma formulação líquida de 10 mg/mL tomada oralmente QW (como 4 mg/kg) ou BIW (como 2 mg/kg).
Medicamento: Brincidofovir
  • Indivíduos adultos: 200 mg de BCV administrado em comprimidos de 50 mg tomados por via oral uma vez por semana (QW; 4 comprimidos) ou duas vezes por semana (BIW; 2 comprimidos).
  • Indivíduos pediátricos: 4 mg/kg de BCV (não exceder uma dose única total de 200 mg) administrados usando uma formulação líquida de 10 mg/mL tomada oralmente QW (como 4 mg/kg) ou BIW (como 2 mg/kg).
Outros nomes:
  • BCV
  • CMX001
Comparador de Placebo: Placebo
  • Indivíduos adultos: comprimidos de placebo correspondentes tomados por via oral uma vez por semana (QW; 4 comprimidos) ou duas vezes por semana (BIW; 2 comprimidos).
  • Indivíduos pediátricos: placebo líquido correspondente tomado oralmente QW (como 4 mg/kg) ou BIW (como 2 mg/kg).
Outro: Placebo

Indivíduos adultos: comprimidos de placebo correspondentes tomados por via oral uma vez por semana (QW; 4 comprimidos) ou duas vezes por semana (BIW; 2 comprimidos).

• Indivíduos pediátricos: placebo líquido correspondente tomado por via oral QW (como 4 mg/kg) ou BIW (como 2 mg/kg).

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com infecção AdV clinicamente significativa
Prazo: 12 semanas

O objetivo principal deste estudo foi avaliar a segurança e eficácia do tratamento preventivo com brincidofovir (BCV) versus placebo para a prevenção da doença por adenovírus (AdV) em receptores de transplante de células-tronco hematopoiéticas (HCT) com viremia AdV assintomática.

A medida de resultado para o endpoint primário foi a falha do tratamento, um endpoint composto que consistia no seguinte:

  • Progressão para provável doença de AdV (outras causas/agentes positivos foram descartados e o indivíduo apresenta sinais ou sintomas específicos de órgãos direcionados à doença) ou doença definitiva de AdV (AdV detectado em biópsia de órgão/sistema direcionado à doença por meio de antígeno/imuno-histoquímica, cultura, e/ou reação em cadeia da polimerase e tem pelo menos 1 sinal ou sintoma órgão-específico direcionado à doença); ou
  • Aumento da viremia AdV (definido como um aumento da linha de base na viremia AdV em ≥1 log10, confirmado em uma segunda medição, com pelo menos 1 semana de intervalo) e exigindo a descontinuação da terapia cega.
12 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Chimerix

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de novembro de 2010

Conclusão Primária (Real)

1 de junho de 2013

Conclusão do estudo (Real)

1 de junho de 2013

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

12 de novembro de 2010

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

15 de novembro de 2010

Primeira postagem (Estimativa)

16 de novembro de 2010

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

21 de julho de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

19 de julho de 2021

Última verificação

1 de julho de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • CMX001-202

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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