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Studio di fase 2 per valutare Brincidofovir per la prevenzione della malattia da adenovirus

19 luglio 2021 aggiornato da: Chimerix

Uno studio di fase 2 randomizzato, controllato con placebo, multi-sito che valuta la sicurezza e l'efficacia del trattamento preventivo con CMX001 per la prevenzione della malattia da adenovirus dopo il trapianto di cellule staminali emopoietiche

Questo studio è stato progettato per valutare la sicurezza e l'efficacia del trattamento preventivo con brincidofovir orale (BCV), rispetto al placebo, per la prevenzione della malattia da adenovirus (AdV) nei destinatari di trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HCT) con viremia AdV asintomatica.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si trattava di uno studio di Fase 2, randomizzato, multicentrico, controllato con placebo per soggetti pediatrici e adulti che erano stati sottoposti a trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HCT) e che erano stati identificati come affetti da viremia da adenovirus (AdV) asintomatica [ovvero, avevano DNA AdV rilevabile in plasma basato su test di reazione a catena della polimerasi eseguiti presso il laboratorio locale senza sintomi di malattia AdV]. Gli obiettivi primari dello studio erano valutare la sicurezza e la tollerabilità del brincidofovir orale (BCV) e stimare il tasso di fallimento del trattamento sulla base di un endpoint di efficacia con 2 diversi regimi di dosaggio di BCV orale rispetto al placebo.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

52

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • Children's Hospital of Alabama
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016
        • Pheonix Children's Hospital
    • California
      • Duarte, California, Stati Uniti, 91010
        • City of Hope National Medical Center
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90033
        • Childrens Hospital of LA
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • CHOC Children's Hospital
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • University of California, San Francisco
      • Stanford, California, Stati Uniti, 94304
        • Lucile Packard Childrens hopsital at Stanford
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • The Children's Hospital-Denver
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Indiana University
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70118
        • LSU Health Sciences Center New Orleans Childrens Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Harvard-Children's Hospital Boston
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • Univeristy of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • St. Louis Children's Hosptial
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stati Uniti, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10021
        • Memorial Sloan Kettering
      • Valhalla, New York, Stati Uniti, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Childrens Hospital
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38105
        • St. Judes Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • UT Southwestern
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • MD Anderson Cancer Center
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Baylor College of Medicine, Texas Childrens Hospital
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229
        • Methodist Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84113
        • Primary Children's Medical of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98109
        • Seattle Cancer Care Alliance

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 3 mesi a 75 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione

Per l'inclusione nello studio, i soggetti dovevano soddisfare tutti i seguenti criteri:

  1. Erano maschi o femmine di età compresa tra ≥3 mesi e ≤75 anni.
  2. Ha ricevuto un trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (HCT).
  3. Aveva adenovirus sierico (AdV) PCR positivo (> 100 copie/mL) come misurato dal laboratorio centrale (a meno che il soggetto non abbia sviluppato la malattia AdV durante la partecipazione alle attività di pre-screening e dopo il concorso del monitor medico Chimerix o designato).
  4. Era in dialisi durante il trattamento se aveva una velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) ≤30 ml/minuto.
  5. Il soggetto o il/i tutore/i erano disposti a rispettare il protocollo.
  6. Il soggetto o il/i tutore/i erano disposti e in grado di comprendere il consenso/assenso informato.
  7. I soggetti di sesso femminile in età fertile devono aver avuto un test di gravidanza negativo e devono aver accettato di utilizzare 2 metodi accettabili di controllo delle nascite durante lo studio con almeno 1 metodo di barriera. I maschi sessualmente attivi con potenziale di procreazione devono essere stati in grado e disposti a utilizzare un metodo contraccettivo affidabile e approvato dal punto di vista medico per tutta la durata dello studio. Deve essere stato utilizzato almeno 1 metodo contraccettivo di barriera.

Criteri di esclusione

I soggetti che soddisfacevano uno dei seguenti criteri di esclusione sono stati esclusi dalla partecipazione allo studio:

  1. Aveva una malattia AdV possibile, probabile o definitiva (a meno che il soggetto non abbia sviluppato una malattia AdV probabile o definitiva durante la partecipazione alle attività di pre-screening e dopo il consenso del supervisore medico Chimerix o designato).
  2. Aveva una sospetta malattia del trapianto intestinale contro l'ospite che non era stata provata dalla biopsia (i soggetti con una biopsia eseguita sono stati inclusi nello studio).
  3. Aveva un eGFR ≤30 ml/minuto e non era attualmente in dialisi.
  4. Presentava un'alanina aminotransferasi o un'aspartato aminotransferasi >5 volte il limite superiore della norma (ULN), bilirubina totale ≥2 volte l'ULN o bilirubina coniugata (diretta) ≥1,5 volte l'ULN.
  5. Presentava una condizione che impediva la somministrazione orale del farmaco oggetto dello studio.
  6. Era positivo agli anticorpi dell'HIV, sulla base delle cartelle cliniche disponibili.
  7. Aveva ipotonia oculare, uveite o retinite o qualsiasi altra patologia intraoculare che avrebbe predisposto il soggetto a 1 di queste condizioni.
  8. Aveva partecipato a un altro studio clinico di un farmaco sperimentale/biologico o era stato esposto a un farmaco sperimentale/biologico entro 30 giorni dall'arruolamento senza la previa approvazione scritta del monitor medico Chimerix o designato. Per i soggetti che stavano partecipando a qualsiasi studio clinico che coinvolge farmaci non sperimentali e/o biologici, lo sperimentatore deve aver ottenuto l'approvazione dal supervisore medico Chimerix o designato prima di arruolare il soggetto.
  9. Era incinta o stava allattando o intendeva concepire durante il corso dello studio, compreso il periodo di follow-up dopo l'interruzione del farmaco.
  10. Aveva nota ipersensibilità immunologica al farmaco cidofovir (CDV) o brincidofovir (BCV) o ad uno qualsiasi dei suoi eccipienti.
  11. Aveva una storia di uso illecito di droghe o abuso di alcol nei 6 mesi precedenti.
  12. Aveva una qualsiasi condizione medica che, secondo l'opinione dello sperimentatore, avrebbe potuto interferire con la partecipazione del soggetto allo studio, rappresentare un rischio aggiuntivo per il soggetto o confondere la valutazione del soggetto (ad es. gravi malattie cardiovascolari, del sistema nervoso centrale o polmonari).
  13. Ricevuto BCV, CDV, ribavirina o leflunomide nei 14 giorni precedenti.
  14. Stava ricevendo o si prevedeva che avesse bisogno di un trattamento con digossina che non avrebbe potuto essere sospeso per la durata della terapia con BCV.

Eventuali esenzioni ai criteri di inclusione o esclusione del protocollo, a seconda dei casi, per i soggetti che hanno sviluppato la malattia AdV probabile o definitiva durante la partecipazione alle attività di pre-screening devono essere state discusse e approvate dal supervisore medico Chimerix o da un incaricato prima che al soggetto fosse consentito di ricevere open- etichettare la terapia BCV.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: Brincidofovir
  • Soggetti adulti: 200 mg di BCV somministrati in compresse da 50 mg assunte per via orale una volta alla settimana (QW; 4 compresse) o due volte alla settimana (BIW; 2 compresse).
  • Soggetti pediatrici: 4 mg/kg di BCV (non superare una singola dose totale di 200 mg) somministrati utilizzando una formulazione liquida da 10 mg/ml assunta per via orale QW (come 4 mg/kg) o BIW (come 2 mg/kg).
Droga: Brincidofovir
  • Soggetti adulti: 200 mg di BCV somministrati in compresse da 50 mg assunte per via orale una volta alla settimana (QW; 4 compresse) o due volte alla settimana (BIW; 2 compresse).
  • Soggetti pediatrici: 4 mg/kg di BCV (non superare una singola dose totale di 200 mg) somministrati utilizzando una formulazione liquida da 10 mg/ml assunta per via orale QW (come 4 mg/kg) o BIW (come 2 mg/kg).
Altri nomi:
  • BCV
  • CMX001
Comparatore placebo: Placebo
  • Soggetti adulti: compresse placebo corrispondenti assunte per via orale una volta alla settimana (QW; 4 compresse) o due volte alla settimana (BIW; 2 compresse).
  • Soggetti pediatrici: placebo liquido corrispondente assunto per via orale QW (come 4 mg/kg) o BIW (come 2 mg/kg).
Altro: Placebo

Soggetti adulti: compresse placebo corrispondenti assunte per via orale una volta alla settimana (QW; 4 compresse) o due volte alla settimana (BIW; 2 compresse).

• Soggetti pediatrici: placebo liquido corrispondente assunto per via orale QW (come 4 mg/kg) o BIW (come 2 mg/kg).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con infezione da AdV clinicamente significativa
Lasso di tempo: 12 settimane

L'obiettivo primario di questo studio era valutare la sicurezza e l'efficacia del trattamento preventivo con brincidofovir (BCV) rispetto al placebo per la prevenzione della malattia da adenovirus (AdV) nei destinatari di trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HCT) con viremia AdV asintomatica.

La misura dell'esito per l'endpoint primario era il fallimento del trattamento, un endpoint composito che consisteva di quanto segue:

  • Progressione a probabile malattia da AdV (altre cause/agenti positivi sono stati esclusi e il soggetto presenta segni o sintomi specifici dell'organo mirati alla malattia) o malattia AdV definitiva (l'AdV rilevato nella biopsia di un organo/sistema mirato alla malattia tramite antigene/immunoistochimica, coltura, e/o reazione a catena della polimerasi e presenta almeno 1 segno o sintomo organo-specifico mirato alla malattia); O
  • Aumento della viremia AdV (definita come un aumento rispetto al basale della viremia AdV di ≥1 log10, confermato su una seconda misurazione, a distanza di almeno 1 settimana) e che richiede l'interruzione della terapia in cieco.
12 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Chimerix

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 novembre 2010

Completamento primario (Effettivo)

1 giugno 2013

Completamento dello studio (Effettivo)

1 giugno 2013

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

12 novembre 2010

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

15 novembre 2010

Primo Inserito (Stima)

16 novembre 2010

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

21 luglio 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

19 luglio 2021

Ultimo verificato

1 luglio 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CMX001-202

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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