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Estudio de fase 2 para evaluar Brincidofovir para la prevención de la enfermedad por adenovirus

19 de julio de 2021 actualizado por: Chimerix

Un estudio de fase 2 aleatorizado, controlado con placebo y multisitio que evalúa la seguridad y la eficacia del tratamiento preventivo con CMX001 para la prevención de la enfermedad por adenovirus después del trasplante de células madre hematopoyéticas

Este estudio fue diseñado para evaluar la seguridad y eficacia del tratamiento preventivo con brincidofovir oral (BCV), en comparación con el placebo, para la prevención de la enfermedad por adenovirus (AdV) en receptores de trasplante de células madre hematopoyéticas (HCT) con viremia asintomática de AdV.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este fue un estudio de Fase 2, aleatorizado, multicéntrico, controlado con placebo para sujetos pediátricos y adultos que se habían sometido a un trasplante de células madre hematopoyéticas (HCT) y que habían sido identificados con viremia asintomática de adenovirus (AdV) [es decir, tenían ADN de AdV detectable en plasma basado en la prueba de reacción en cadena de la polimerasa realizada en el laboratorio local sin síntomas de la enfermedad de AdV]. Los objetivos principales del estudio fueron evaluar la seguridad y la tolerabilidad de brincidofovir oral (BCV) y estimar la tasa de fracaso del tratamiento en función de un punto final de eficacia con 2 regímenes de dosificación diferentes de BCV oral versus placebo.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

52

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • Children's Hospital of Alabama
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
        • Pheonix Children's Hospital
    • California
      • Duarte, California, Estados Unidos, 91010
        • City of Hope National Medical Center
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90033
        • Childrens Hospital of LA
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • CHOC Children's Hospital
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • University of California, San Francisco
      • Stanford, California, Estados Unidos, 94304
        • Lucile Packard Childrens hopsital at Stanford
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • The Children's Hospital-Denver
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Indiana University
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70118
        • LSU Health Sciences Center New Orleans Childrens Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Harvard-Children's Hospital Boston
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • Univeristy of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • St. Louis Children's Hosptial
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10021
        • Memorial Sloan Kettering
      • Valhalla, New York, Estados Unidos, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Childrens Hospital
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105
        • St. Judes Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • UT Southwestern
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • MD Anderson Cancer Center
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Baylor College of Medicine, Texas Childrens Hospital
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
        • Methodist Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
        • Primary Children's Medical of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98109
        • Seattle Cancer Care Alliance

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

3 meses a 75 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión

Para su inclusión en el estudio, los sujetos debían cumplir con todos los siguientes criterios:

  1. Eran hombres o mujeres de ≥3 meses a ≤75 años.
  2. Recibió un alotrasplante de células madre hematopoyéticas (HCT).
  3. Tenía PCR de adenovirus sérico (AdV) positivo (>100 copias/mL) medido por el laboratorio central (a menos que el sujeto desarrollara la enfermedad de AdV mientras participaba en las actividades de preselección y después del consentimiento del monitor médico de Chimerix o su designado).
  4. Estaba en diálisis durante el tratamiento si tenía una tasa de filtración glomerular estimada (TFGe) ≤30 ml/minuto.
  5. El sujeto o tutor(es) estaban dispuestos a cumplir con el protocolo.
  6. El sujeto o los tutores estaban dispuestos y podían comprender el consentimiento/asentimiento informado.
  7. Las mujeres en edad fértil deben haber tenido una prueba de embarazo negativa y deben haber aceptado usar 2 métodos anticonceptivos aceptables durante todo el estudio, con al menos 1 como método de barrera. Los hombres sexualmente activos con potencial de procreación deben haber podido y estar dispuestos a usar un método anticonceptivo confiable y médicamente aprobado durante todo el estudio. Se debe haber utilizado al menos 1 método anticonceptivo de barrera.

Criterio de exclusión

Los sujetos que cumplieron cualquiera de los siguientes criterios de exclusión fueron excluidos de la participación en el estudio:

  1. Tenía una enfermedad por AdV posible, probable o definitiva (a menos que el sujeto desarrollara una enfermedad por AdV probable o definitiva mientras participaba en las actividades de preselección y después de la aprobación del supervisor médico de Chimerix o su designado).
  2. Tenía sospecha de enfermedad de injerto intestinal contra huésped que no se comprobó mediante biopsia (se incluyeron en el estudio sujetos a los que se les realizó una biopsia).
  3. Tenía una eGFR ≤30 ml/minuto y no estaba actualmente en diálisis.
  4. Tenía una alanina aminotransferasa o aspartato aminotransferasa > 5 veces el límite superior de lo normal (ULN), bilirrubina total ≥ 2 x el ULN o bilirrubina conjugada (directa) ≥ 1,5 x el ULN.
  5. Tenía una afección que impedía la dosificación oral del fármaco del estudio.
  6. ¿Fue positivo para anticuerpos contra el VIH, según los registros médicos disponibles?
  7. Tenía hipotonía ocular, uveítis o retinitis o cualquier otra patología intraocular que hubiera predispuesto al sujeto a una de estas condiciones.
  8. Haber participado en otro estudio clínico de un fármaco/biológico en investigación o haber estado expuesto a un fármaco/biológico en investigación dentro de los 30 días posteriores a la inscripción sin la aprobación previa por escrito del supervisor médico de Chimerix o su designado. Para los sujetos que estaban participando en cualquier estudio clínico que involucre medicamentos y/o productos biológicos que no sean de investigación, el investigador debe haber obtenido la aprobación del supervisor médico de Chimerix o su designado antes de inscribir al sujeto.
  9. Estaba embarazada o amamantando o tenía la intención de concebir durante el curso del estudio, incluido el período de seguimiento después de la interrupción del medicamento.
  10. Tenía hipersensibilidad inmunológica conocida al medicamento cidofovir (CDV) o brincidofovir (BCV) o a cualquiera de sus excipientes.
  11. Tenía antecedentes de uso de drogas ilícitas o abuso de alcohol en los últimos 6 meses.
  12. Tenía alguna afección médica que, en opinión del investigador, podría haber interferido con la participación del sujeto en el estudio, planteado un riesgo adicional para el sujeto o confundido con la evaluación del sujeto (p. enfermedades cardiovasculares, del sistema nervioso central o pulmonares graves).
  13. Recibió BCV, CDV, ribavirina o leflunomida en los 14 días anteriores.
  14. Estaba recibiendo o se anticipó que necesitaría tratamiento con digoxina que no podría haberse suspendido durante la duración de la terapia con BCV.

Cualquier excepción a los criterios de inclusión o exclusión del protocolo, según corresponda, para los sujetos que desarrollaron la enfermedad AdV probable o definitiva mientras participaban en las actividades de preselección debe haber sido discutida y aprobada por el monitor médico de Chimerix o la persona designada antes de que se le permitiera al sujeto recibir atención abierta. etiquetar la terapia con BCV.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Doble

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador activo: Brincidofovir
  • Sujetos adultos: 200 mg de BCV administrados en tabletas de 50 mg por vía oral una vez a la semana (QW; 4 tabletas) o dos veces a la semana (BIW; 2 tabletas).
  • Sujetos pediátricos: 4 mg/kg de BCV (sin exceder una dosis única total de 200 mg) administrados usando una formulación líquida de 10 mg/mL tomada por vía oral ya sea QW (como 4 mg/kg) o BIW (como 2 mg/kg).
Droga: Brincidofovir
  • Sujetos adultos: 200 mg de BCV administrados en tabletas de 50 mg por vía oral una vez a la semana (QW; 4 tabletas) o dos veces a la semana (BIW; 2 tabletas).
  • Sujetos pediátricos: 4 mg/kg de BCV (sin exceder una dosis única total de 200 mg) administrados usando una formulación líquida de 10 mg/mL tomada por vía oral ya sea QW (como 4 mg/kg) o BIW (como 2 mg/kg).
Otros nombres:
  • BCV
  • CMX001
Comparador de placebos: Placebo
  • Sujetos adultos: tabletas de placebo correspondientes tomadas por vía oral una vez a la semana (QW; 4 tabletas) o dos veces a la semana (BIW; 2 tabletas).
  • Sujetos pediátricos: placebo líquido equivalente tomado por vía oral ya sea QW (como 4 mg/kg) o BIW (como 2 mg/kg).
Otro: Placebo

Sujetos adultos: tabletas de placebo correspondientes tomadas por vía oral una vez a la semana (QW; 4 tabletas) o dos veces a la semana (BIW; 2 tabletas).

• Sujetos pediátricos: placebo líquido equivalente tomado por vía oral QW (como 4 mg/kg) o BIW (como 2 mg/kg).

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con infección por AdV clínicamente significativa
Periodo de tiempo: 12 semanas

El objetivo principal de este estudio fue evaluar la seguridad y eficacia del tratamiento preventivo con brincidofovir (BCV) versus placebo para la prevención de la enfermedad por adenovirus (AdV) en receptores de trasplante de células madre hematopoyéticas (HCT) con viremia asintomática de AdV.

La medida de resultado para el punto final primario fue el fracaso del tratamiento, un punto final compuesto que consistió en lo siguiente:

  • Progresión a probable enfermedad por AdV (se han descartado otras causas/agentes positivos y el sujeto tiene signos o síntomas específicos de órganos específicos de la enfermedad) o enfermedad por AdV definitiva (AdV detectado en biopsia de órgano/sistema objetivo de la enfermedad a través de antígeno/inmunohistoquímica, cultivo, y/o reacción en cadena de la polimerasa y tiene al menos 1 signo o síntoma específico de órgano diana de la enfermedad); o
  • Incremento de la viremia de AdV (definido como un aumento desde el inicio en la viremia de AdV en ≥1 log10, confirmado en una segunda medición, con al menos 1 semana de diferencia) y que requiere la interrupción de la terapia a ciegas.
12 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Chimerix

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de noviembre de 2010

Finalización primaria (Actual)

1 de junio de 2013

Finalización del estudio (Actual)

1 de junio de 2013

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

12 de noviembre de 2010

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de noviembre de 2010

Publicado por primera vez (Estimar)

16 de noviembre de 2010

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

21 de julio de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

19 de julio de 2021

Última verificación

1 de julio de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CMX001-202

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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