在 HIV 感染者中通过锌指核酸酶对 CCR5 基因进行遗传修饰的自体 T 细胞的研究
通过锌指核酸酶 (SB-728-T) 在 HIV 感染者中对 CCR5 基因进行基因修饰的自体 T 细胞的 1/2 期、开放标签、单次输注研究
正在进行这项研究，以研究一种可能治疗人类免疫缺陷病毒 (HIV) 的新方法。 该试剂称为 SB-728-T，是从个体获得的 CD4+ T 细胞，通过锌指核酸酶对 CCR5 基因进行了遗传修饰。 某些类型的 HIV 需要 CCR5 基因才能进入并感染 T 细胞。 T 细胞是人体用来对抗 HIV 的白细胞之一。 其中最重要的称为“CD4+ T 细胞”
有些人的 T 细胞天生没有 CCR5 基因。 这些人保持健康并且能够抵抗 HIV 感染。 其他人的 T 细胞上的 CCR5 基因数量较少，他们的 HIV 疾病不那么严重，导致疾病（艾滋病）的速度也较慢。
这项研究的目的是确定 SB-728-T 是否可以安全地用于人类，并了解它如何影响 HIV。
研究概览
详细说明
实验室研究表明，当用锌指核酸酶 SB-728 修饰 CD4+ T 细胞时，可以防止 HIV 杀死 CD4+ T 细胞。 根据这些实验室结果，这有可能对感染 HIV 的人起作用，并通过让他们的 CD4+ T 细胞存活更长时间来改善他们的免疫系统。
待研究的新疗法将涉及从含有 CD4+ T 细胞的血液中去除白细胞。 然后，通过从 HIV 进入细胞的 CD4+ T 细胞表面去除 CCR5 基因，锌指核酸酶对提取的 CD4+ T 细胞进行基因修饰，使其具有抗感染能力。 额外的转基因细胞被制造出来，然后重新注入个体体内。 研究人员希望这些经过基因改造的细胞能够抵抗 HIV 感染，并能够在您的体内繁殖更多的抗性 CD4+ T 细胞。
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
学习地点
-
-
California
-
Los Angeles、California、美国、90035
- UCLA CARE Center
-
Newport Beach、California、美国、92663
- Orange Coast Medical Group
-
San Francisco、California、美国、94115
- Quest Clinical Research
-
-
Florida
-
Orlando、Florida、美国、32803
- Orlando Immunology Center
-
-
参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
纳入标准：
- 有记录的 HIV 感染
- CD4+ T 细胞计数 >500 个细胞/立方毫米（细胞/立方毫米）
- >400 个细胞/mm3 的 CD4+ T 细胞最低点
- HIV 病毒载量 >1,000 拷贝每毫升 (mL)
排除标准：
- 任何病毒性肝炎
- 急性 HIV 感染
- HIV 病毒载量 >1,000,000 拷贝/mL
- 活动性或近期（6 个月前）定义为 AIDS 的并发症
- 过去 12 周内的任何 HIV 药物
- 至少 5 年未缓解的癌症或恶性肿瘤，成功治疗的皮肤基底细胞癌除外
- 目前诊断为 NYHA 3 级或 4 级充血性心力衰竭或不受控制的心绞痛或心律失常
- 出血问题史
- 过去 30 天内长期使用类固醇
- 怀孕或哺乳
- 积极吸毒或酗酒
- 过去 30 天内患重病
- 目前正在参与另一项临床试验或任何先前的基因治疗
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：北美
- 介入模型：单组
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：SB-728-T
受试者将接受一次 SB-728-T 静脉输注
|
每次输注将有 5-300 亿个经过修饰的 CD4+ T 细胞
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
评估 HIV-1 阳性受试者输注 SB-728-T 细胞的安全性和耐受性
大体时间：12个月
|
在 HIV-1 阳性受试者中评估单次输注 5-300 亿个 SB-728-T 细胞的安全性和耐受性
|
12个月
|
次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
|
通过 HIV-1 RNA 评估 HIV 的持久性，
大体时间：12个月
|
12个月
|
|
CD4+ T 细胞计数的变化
大体时间：12个月
|
12个月
|
|
SB-728-T 在外周血中的持久性
大体时间：12个月
|
12个月
|
合作者和调查者
调查人员
- 研究主任：Winson Tang, M.D.、Sangamo BioSciences, Inc.
研究记录日期
研究主要日期
学习开始
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (估计)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.