Studie av autologe T-celler genetisk modifisert ved CCR5-genet av sinkfingernukleaser hos HIV-infiserte personer
En fase 1/2, åpen etikett, enkeltinfusjonsstudie av autologe T-celler genetisk modifisert ved CCR5-genet av sinkfingernukleaser (SB-728-T) hos HIV-infiserte personer
Denne forskningsstudien blir utført for å studere en ny måte å muligens behandle humant immunsviktvirus (HIV). Midlet kalles SB-728-T som er CD4+ T-celler hentet fra et individ som er genetisk modifisert ved CCR5-genet av sinkfingernukleaser. CCR5-genet er nødvendig for at visse typer HIV skal komme inn i og infisere T-celler. T-celler er en av de hvite blodcellene som brukes av kroppen for å bekjempe HIV. De viktigste av disse kalles "CD4+ T-celler"
Noen mennesker er født uten CCR5-genet på T-cellene. Disse menneskene forblir friske og er motstandsdyktige mot infeksjon med HIV. Andre mennesker har et lavt antall CCR5-gener på T-cellene sine, og deres HIV-sykdom er mindre alvorlig og forårsaker langsommere sykdom (AIDS).
Hensikten med denne forskningsstudien er å finne ut om SB-728-T er trygt å gi til mennesker og finne ut hvordan dette påvirker HIV.
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
Laboratoriestudier har vist at når CD4+ T-celler modifiseres med sinkfingernukleaser SB-728, forhindres HIV i å drepe CD4+ T-cellene. På grunnlag av disse laboratorieresultatene er det potensialet for at dette kan fungere hos mennesker som er infisert med HIV og forbedre deres immunsystem ved å la CD4+ T-cellene overleve lenger.
Den nye behandlingen som skal studeres vil innebære å fjerne hvite blodceller fra blodet som inneholder CD4+ T-celler. De ekstraherte CD4+ T-cellene blir deretter genetisk modifisert av sinkfingernukleasene for å være resistente mot infeksjon ved å fjerne CCR5-genet fra overflaten av CD4+ T-cellen der HIV kommer inn i cellen. Ytterligere genetisk modifiserte celler blir produsert og deretter re-infundert tilbake til individet. Forskere håper at disse genmodifiserte cellene vil være resistente mot infeksjon med HIV og vil være i stand til å reprodusere ytterligere resistente CD4+ T-celler i kroppen din.
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90035
- UCLA CARE Center
-
Newport Beach, California, Forente stater, 92663
- Orange Coast Medical Group
-
San Francisco, California, Forente stater, 94115
- Quest Clinical Research
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, Forente stater, 32803
- Orlando Immunology Center
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Dokumentert HIV-infeksjon
- CD4+ T-celletall >500 celler per millimeter terninger (celler/mm3)
- CD4+ T-celle nadir på >400 celler/mm3
- HIV-virusmengde >1000 kopier per milliliter (ml)
Ekskluderingskriterier:
- Eventuell viral hepatitt
- Akutt HIV-infeksjon
- HIV-virusmengde >1 000 000 kopier/ml
- Aktiv eller nylig (tidligere 6 måneder) AIDS-definerende komplikasjon
- Eventuelle HIV-medisiner i løpet av de siste 12 ukene
- Kreft eller malignitet som ikke har vært i remisjon på minst 5 år med unntak av vellykket behandlet basalcellekarsinom i huden
- Nåværende diagnose av NYHA grad 3 eller 4 kongestiv hjertesvikt eller ukontrollert angina eller arytmier
- Historie med blødningsproblemer
- Bruk av kroniske steroider de siste 30 dagene
- Gravid eller ammer
- Aktivt rus- eller alkoholmisbruk
- Alvorlig sykdom de siste 30 dagene
- Deltar for tiden i et annet klinisk spor eller tidligere genterapi
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: NA
- Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
- Masking: INGEN
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
EKSPERIMENTELL: SB-728-T
Forsøkspersonene vil få én intravenøs infusjon av SB-728-T
|
Hver infusjon vil være 5-30 milliarder modifiserte CD4+ T-celler
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Evaluer sikkerheten og toleransen til SB-728-T-celleinfusjon hos HIV-1-positive personer
Tidsramme: 12 måneder
|
Evaluer sikkerheten og toleransen til en enkelt infusjon av 5-30 milliarder SB-728-T-celler hos HIV-1-positive personer
|
12 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Evaluer persistens av HIV målt ved HIV-1 RNA,
Tidsramme: 12 måneder
|
12 måneder
|
|
Endring i CD4+ T-celletall
Tidsramme: 12 måneder
|
12 måneder
|
|
Persistens av SB-728-T i det perifere blodet
Tidsramme: 12 måneder
|
12 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Winson Tang, M.D., Sangamo BioSciences, Inc.
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart
Primær fullføring (FAKTISKE)
Studiet fullført (FAKTISKE)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (ANSLAG)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- SB-728-1002
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .