Estudio de células T autólogas modificadas genéticamente en el gen CCR5 por nucleasas con dedos de zinc en sujetos infectados por el VIH
Un estudio de fase 1/2, de etiqueta abierta, de infusión única de células T autólogas genéticamente modificadas en el gen CCR5 por nucleasas con dedos de zinc (SB-728-T) en sujetos infectados con VIH
Este estudio de investigación se lleva a cabo para estudiar una nueva forma de tratar posiblemente el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH). El agente se llama SB-728-T, que son células T CD4+ obtenidas de un individuo modificado genéticamente en el gen CCR5 por nucleasas con dedos de zinc. El gen CCR5 es necesario para que ciertos tipos de VIH entren e infecten las células T. Las células T son uno de los glóbulos blancos utilizados por el cuerpo para combatir el VIH. Los más importantes de estos se llaman "células T CD4+".
Algunas personas nacen sin el gen CCR5 en sus células T. Estas personas se mantienen sanas y son resistentes a la infección por el VIH. Otras personas tienen una cantidad baja de genes CCR5 en sus células T y su enfermedad por VIH es menos grave y es más lenta para causar la enfermedad (SIDA).
El propósito de este estudio de investigación es averiguar si el SB-728-T es seguro para administrarlo a humanos y averiguar cómo afecta esto al VIH.
Descripción general del estudio
Descripción detallada
Los estudios de laboratorio han demostrado que cuando las células T CD4+ se modifican con nucleasas con dedos de zinc SB-728, se evita que el VIH destruya las células T CD4+. Sobre la base de estos resultados de laboratorio, existe la posibilidad de que esto funcione en humanos infectados con VIH y mejore su sistema inmunológico al permitir que sus células T CD4+ sobrevivan más tiempo.
El nuevo tratamiento que se estudiará implicará la eliminación de glóbulos blancos de la sangre que contienen células T CD4+. Las células T CD4+ extraídas luego son modificadas genéticamente por las nucleasas con dedos de zinc para que sean resistentes a la infección al eliminar el gen CCR5 de la superficie de la célula T CD4+ donde el VIH ingresa a la célula. Se fabrican células modificadas genéticamente adicionales y luego se vuelven a infundir en el individuo. Los investigadores esperan que estas células modificadas genéticamente sean resistentes a la infección por el VIH y puedan reproducir células T CD4+ resistentes adicionales en su cuerpo.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90035
- UCLA CARE Center
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Newport Beach, California, Estados Unidos, 92663
- Orange Coast Medical Group
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94115
- Quest Clinical Research
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Florida
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Orlando, Florida, Estados Unidos, 32803
- Orlando Immunology Center
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Infección por VIH documentada
- Recuento de células T CD4+ >500 células por milímetro cúbico (células/mm3)
- Nadir de células T CD4+ de >400 células/mm3
- Carga viral del VIH >1000 copias por mililitro (mL)
Criterio de exclusión:
- Cualquier hepatitis viral
- Infección aguda por VIH
- Carga viral del VIH >1.000.000 copias/mL
- Complicación definitoria de sida activa o reciente (6 meses antes)
- Cualquier medicamento contra el VIH en las últimas 12 semanas
- Cáncer o malignidad que no ha estado en remisión durante al menos 5 años, con la excepción del carcinoma basocelular de la piel tratado con éxito
- Diagnóstico actual de insuficiencia cardíaca congestiva grado 3 o 4 de la NYHA o angina o arritmias no controladas
- Antecedentes de problemas de sangrado.
- Uso crónico de esteroides en los últimos 30 días
- embarazada o amamantando
- Abuso activo de drogas o alcohol
- Enfermedad grave en los últimos 30 días
- Participando actualmente en otro ensayo clínico o en cualquier terapia génica previa
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
- Enmascaramiento: NINGUNO
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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EXPERIMENTAL: SB-728-T
Los sujetos recibirán una infusión intravenosa de SB-728-T
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Cada infusión será de 5 a 30 mil millones de células T CD4+ modificadas
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Evaluar la seguridad y tolerabilidad de la infusión de células SB-728-T en sujetos VIH-1 positivos
Periodo de tiempo: 12 meses
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Evaluar la seguridad y tolerabilidad de una sola infusión de 5-30 mil millones de células SB-728-T en sujetos VIH-1 positivos
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12 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Evaluar la persistencia del VIH medida por el ARN del VIH-1,
Periodo de tiempo: 12 meses
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12 meses
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Cambio en el recuento de células T CD4+
Periodo de tiempo: 12 meses
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12 meses
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Persistencia de SB-728-T en sangre periférica
Periodo de tiempo: 12 meses
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12 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Winson Tang, M.D., Sangamo BioSciences, Inc.
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (ACTUAL)
Finalización del estudio (ACTUAL)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (ESTIMAR)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ACTUAL)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Infecciones por virus de ARN
- Enfermedades virales
- Infecciones
- Infecciones transmitidas por la sangre
- Enfermedades contagiosas
- Enfermedades De Transmisión Sexual Virales
- Enfermedades de transmisión sexual
- Infecciones por lentivirus
- Infecciones por retroviridae
- Síndromes de deficiencia inmunológica
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Infecciones por VIH
Otros números de identificación del estudio
- SB-728-1002
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