Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie van autologe T-cellen genetisch gemodificeerd op het CCR5-gen door zinkvingernucleasen bij met hiv geïnfecteerde proefpersonen

17 september 2019 bijgewerkt door: Sangamo Therapeutics

Een open-label fase 1/2-onderzoek met enkelvoudige infusie van autologe T-cellen die genetisch gemodificeerd zijn aan het CCR5-gen door zinkvingernucleasen (SB-728-T) bij met hiv geïnfecteerde proefpersonen

Dit onderzoek wordt uitgevoerd om een ​​nieuwe manier te bestuderen om mogelijk het humaan immunodeficiëntievirus (HIV) te behandelen. Het middel wordt SB-728-T genoemd, dit zijn CD4+ T-cellen die zijn verkregen van een individu en die genetisch zijn gemodificeerd op het CCR5-gen door zinkvingernucleasen. Het CCR5-gen is vereist voor bepaalde soorten HIV om T-cellen binnen te gaan en te infecteren. T-cellen zijn een van de witte bloedcellen die door het lichaam worden gebruikt om hiv te bestrijden. De belangrijkste hiervan worden "CD4+ T-cellen" genoemd

Sommige mensen worden geboren zonder het CCR5-gen op hun T-cellen. Deze mensen blijven gezond en zijn resistent tegen infectie met HIV. Andere mensen hebben een laag aantal CCR5-genen op hun T-cellen en hun hiv-ziekte is minder ernstig en veroorzaakt langzamer ziekte (aids).

Het doel van dit onderzoek is om erachter te komen of SB-728-T veilig is om aan mensen te geven en om erachter te komen hoe dit HIV beïnvloedt.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Laboratoriumstudies hebben aangetoond dat wanneer CD4+ T-cellen worden gemodificeerd met Zinc Finger Nucleasen SB-728, wordt voorkomen dat HIV de CD4+ T-cellen doodt. Op basis van deze laboratoriumresultaten bestaat de mogelijkheid dat dit werkt bij mensen die met hiv zijn geïnfecteerd en hun immuunsysteem verbetert door hun CD4+ T-cellen langer te laten overleven.

De nieuwe te bestuderen behandeling omvat het verwijderen van witte bloedcellen uit het bloed dat CD4+ T-cellen bevat. De geëxtraheerde CD4+ T-cellen worden vervolgens genetisch gemodificeerd door de zinkvingernucleasen om resistent te zijn tegen infectie door het CCR5-gen te verwijderen van het oppervlak van de CD4+ T-cel waar HIV de cel binnendringt. Extra genetisch gemodificeerde cellen worden vervaardigd en vervolgens opnieuw in het individu geïnjecteerd. Onderzoekers hopen dat deze genetisch gemodificeerde cellen resistent zullen zijn tegen infectie door HIV en in staat zullen zijn om extra resistente CD4+ T-cellen in je lichaam te reproduceren.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

21

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90035
        • UCLA CARE Center
      • Newport Beach, California, Verenigde Staten, 92663
        • Orange Coast Medical Group
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94115
        • Quest Clinical Research
    • Florida
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32803
        • Orlando Immunology Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (VOLWASSEN, OUDER_ADULT)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Gedocumenteerde hiv-infectie
  • Aantal CD4+ T-cellen >500 cellen per millimeter in blokjes (cellen/mm3)
  • CD4+ T-cel nadir van >400 cellen/mm3
  • Hiv viral load >1.000 kopieën per milliliter (ml)

Uitsluitingscriteria:

  • Elke virale hepatitis
  • Acute HIV-infectie
  • Hiv-virusbelasting >1.000.000 kopieën/ml
  • Actieve of recente (vóór 6 maanden) AIDS-definiërende complicatie
  • Alle hiv-medicatie in de afgelopen 12 weken
  • Kanker of maligniteit die gedurende ten minste 5 jaar niet in remissie is geweest, met uitzondering van met succes behandeld basaalcelcarcinoom van de huid
  • Huidige diagnose van NYHA graad 3 of 4 congestief hartfalen of ongecontroleerde angina pectoris of aritmieën
  • Geschiedenis van bloedingsproblemen
  • Gebruik van chronische steroïden in de afgelopen 30 dagen
  • Zwanger of borstvoeding
  • Actief drugs- of alcoholmisbruik
  • Ernstige ziekte in de afgelopen 30 dagen
  • Neemt momenteel deel aan een ander klinisch traject of aan een eerdere gentherapie

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: NA
  • Interventioneel model: SINGLE_GROUP
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: SB-728-T
Proefpersonen krijgen één intraveneuze infusie van SB-728-T
Biologisch: SB-728-T
Elke infusie bestaat uit 5-30 miljard gemodificeerde CD4+ T-cellen

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Evalueer de veiligheid en verdraagbaarheid van infusie met SB-728-T-cellen bij hiv-1-positieve proefpersonen
Tijdsspanne: 12 maanden
Evalueer de veiligheid en verdraagbaarheid van een enkele infusie van 5-30 miljard SB-728-T-cellen bij hiv-1-positieve proefpersonen
12 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Evalueer de persistentie van HIV zoals gemeten door HIV-1 RNA,
Tijdsspanne: 12 maanden
12 maanden
Verandering in het aantal CD4+ T-cellen
Tijdsspanne: 12 maanden
12 maanden
Persistentie van SB-728-T in het perifere bloed
Tijdsspanne: 12 maanden
12 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sangamo Therapeutics

Onderzoekers

  • Studie directeur: Winson Tang, M.D., Sangamo BioSciences, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 november 2010

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

1 december 2014

Studie voltooiing (WERKELIJK)

1 mei 2015

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

29 november 2010

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

1 december 2010

Eerst geplaatst (SCHATTING)

3 december 2010

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

20 september 2019

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

17 september 2019

Laatst geverifieerd

1 september 2019

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • SB-728-1002

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren