Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus autologisista T-soluista, joita sinkkisormen nukleaasit ovat muuntaneet geneettisesti CCR5-geenissä HIV-tartunnan saaneilla henkilöillä

tiistai 17. syyskuuta 2019 päivittänyt: Sangamo Therapeutics

Vaihe 1/2, avoin leima, kertainfuusiotutkimus autologisista T-soluista, jotka on geneettisesti muunnettu CCR5-geenissä sinkkisormen nukleaasien (SB-728-T) avulla HIV-tartunnan saaneilla potilailla

Tällä tutkimustutkimuksella tutkitaan uutta tapaa mahdollisesti hoitaa ihmisen immuunikatovirusta (HIV). Ainetta kutsutaan nimellä SB-728-T, jotka ovat CD4+ T-soluja, jotka on saatu yksilöstä ja joita CCR5-geeni on muunnettu geneettisesti sinkkisormen nukleaasien toimesta. CCR5-geeniä tarvitaan, jotta tietyt HIV-virukset pääsevät T-soluihin ja infektoivat niitä. T-solut ovat yksi valkosoluista, joita keho käyttää HIV:tä vastaan. Näistä tärkeimpiä kutsutaan "CD4+ T-soluiksi"

Jotkut ihmiset syntyvät ilman CCR5-geeniä T-soluissaan. Nämä ihmiset pysyvät terveinä ja ovat vastustuskykyisiä HIV-tartunnalle. Muilla ihmisillä on vähän CCR5-geenejä T-soluissaan, ja heidän HIV-tautinsa on lievempi ja aiheuttaa hitaammin taudin (AIDS).

Tämän tutkimustutkimuksen tarkoituksena on selvittää, onko SB-728-T turvallista antaa ihmisille, ja selvittää, miten tämä vaikuttaa HIV:hen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Laboratoriotutkimukset ovat osoittaneet, että kun CD4+ T-soluja modifioidaan sinkkisormen nukleaaseilla SB-728, HIV estyy tappamasta CD4+ T-soluja. Näiden laboratoriotulosten perusteella on mahdollista, että tämä voi toimia HIV-tartunnan saaneilla ihmisillä ja parantaa heidän immuunijärjestelmäänsä antamalla heidän CD4+ T-solujensa selviytyä pidempään.

Uusi tutkittava hoito sisältää CD4+ T-soluja sisältävien valkosolujen poistamisen verestä. Uutetut CD4+ T-solut modifioidaan sitten geneettisesti sinkkisormen nukleaasien toimesta siten, että ne ovat vastustuskykyisiä infektiolle poistamalla CCR5-geenin CD4+ T-solun pinnalta, josta HIV tulee soluun. Lisää geneettisesti muunnettuja soluja valmistetaan ja infusoidaan sitten takaisin yksilöön. Tutkijat toivovat, että nämä geneettisesti muunnetut solut ovat vastustuskykyisiä HIV-tartunnalle ja pystyvät tuottamaan lisää vastustuskykyisiä CD4+ T-soluja kehossasi.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

21

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90035
        • UCLA CARE Center
      • Newport Beach, California, Yhdysvallat, 92663
        • Orange Coast Medical Group
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94115
        • Quest Clinical Research
    • Florida
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32803
        • Orlando Immunology Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (AIKUINEN, OLDER_ADULT)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Dokumentoitu HIV-infektio
  • CD4+ T-solujen määrä > 500 solua kuutiometriä kohden (soluja/mm3)
  • CD4+ T-solujen minimiarvo > 400 solua/mm3
  • HIV-viruskuorma > 1 000 kopiota millilitrassa (ml)

Poissulkemiskriteerit:

  • Mikä tahansa virushepatiitti
  • Akuutti HIV-infektio
  • HIV-viruskuorma > 1 000 000 kopiota/ml
  • Aktiivinen tai äskettäin (ed. 6 kuukautta) AIDSin määrittelevä komplikaatio
  • Kaikki HIV-lääkkeet viimeisen 12 viikon aikana
  • Syöpä tai pahanlaatuinen kasvain, joka ei ole ollut remissiossa vähintään 5 vuoteen, lukuun ottamatta onnistuneesti hoidettua ihon tyvisolusyöpää
  • Nykyinen diagnoosi NYHA-asteen 3 tai 4 kongestiivinen sydämen vajaatoiminta tai hallitsematon angina pectoris tai rytmihäiriöt
  • Verenvuotoongelmien historia
  • Kroonisten steroidien käyttö viimeisen 30 päivän aikana
  • Raskaana oleva tai imettävä
  • Aktiivinen huumeiden tai alkoholin väärinkäyttö
  • Vakava sairaus viimeisen 30 päivän aikana
  • Osallistut tällä hetkellä toiseen kliiniseen polkuun tai mihin tahansa aikaisempaan geeniterapiaan

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: NA
  • Inventiomalli: SINGLE_GROUP
  • Naamiointi: EI MITÄÄN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: SB-728-T
Koehenkilöt saavat yhden SB-728-T:n suonensisäisen infuusion
Biologinen: SB-728-T
Jokainen infuusio sisältää 5-30 miljardia modifioitua CD4+ T-solua

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Arvioi SB-728-T-soluinfuusion turvallisuus ja siedettävyys HIV-1-positiivisilla henkilöillä
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Arvioi yhden 5–30 miljardin SB-728-T-solun infuusion turvallisuus ja siedettävyys HIV-1-positiivisilla koehenkilöillä
12 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Arvioi HIV:n pysyvyys HIV-1 RNA:lla mitattuna,
Aikaikkuna: 12 kuukautta
12 kuukautta
Muutos CD4+ T-solujen määrässä
Aikaikkuna: 12 kuukautta
12 kuukautta
SB-728-T:n pysyvyys ääreisveressä
Aikaikkuna: 12 kuukautta
12 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sangamo Therapeutics

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Winson Tang, M.D., Sangamo BioSciences, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Maanantai 1. marraskuuta 2010

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Maanantai 1. joulukuuta 2014

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Perjantai 1. toukokuuta 2015

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 29. marraskuuta 2010

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 1. joulukuuta 2010

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Perjantai 3. joulukuuta 2010

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Perjantai 20. syyskuuta 2019

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 17. syyskuuta 2019

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. syyskuuta 2019

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • SB-728-1002

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset HIV-infektio

Kliiniset tutkimukset SB-728-T

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Angola

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa