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HIV感染被験者におけるジンクフィンガーヌクレアーゼによってCCR5遺伝子で遺伝子改変された自己T細胞の研究

2019年9月17日 更新者:Sangamo Therapeutics

HIV感染被験者におけるジンクフィンガーヌクレアーゼ(SB-728-T)によってCCR5遺伝子で遺伝子改変された自己T細胞の第1/2相、非盲検、単回注入研究

この調査研究は、ヒト免疫不全ウイルス (HIV) を治療する可能性のある新しい方法を研究するために実施されています。 この薬剤は SB-728-T と呼ばれ、個体から得られた CD4+ T 細胞であり、ジンクフィンガーヌクレアーゼによって CCR5 遺伝子で遺伝子改変されています。 CCR5 遺伝子は、特定の種類の HIV が T 細胞に侵入して感染するために必要です。 T 細胞は、HIV と戦うために体内で使用される白血球の 1 つです。 これらの中で最も重要なものは「CD4+ T細胞」と呼ばれています

一部の人々は、T 細胞に CCR5 遺伝子を持たずに生まれてきます。 これらの人々は健康を維持し、HIV に感染しません。 また、T 細胞上の CCR5 遺伝子の数が少なく、HIV 疾患の重症度が低く、病気を引き起こすのが遅い人もいます (AIDS)。

この調査研究の目的は、SB-728-T が人間に与えても安全かどうかを調べ、これが HIV にどのように影響するかを調べることです。

調査の概要

状態

完了

条件

詳細な説明

CD4+ T細胞がZinc Finger Nucleases SB-728で修飾されると、HIVがCD4+ T細胞を殺傷するのを防ぐことが実験室での研究で示されています。 これらの実験結果に基づいて、これは HIV に感染したヒトで機能し、CD4+ T 細胞がより長く生存できるようにすることで免疫システムを改善する可能性があります。

研究される新しい治療法には、CD4+ T 細胞を含む血液から白血球を除去することが含まれます。 抽出された CD4+ T 細胞は、HIV が細胞に侵入する CD4+ T 細胞の表面から CCR5 遺伝子を除去することにより、ジンクフィンガーヌクレアーゼによって感染に耐性を持つように遺伝子改変されます。 追加の遺伝子組み換え細胞が製造され、その後、個人に再注入されます。 研究者たちは、これらの遺伝子組み換え細胞が HIV による感染に耐性を持ち、体の中で追加の耐性 CD4+ T 細胞を再生できるようになることを期待しています。

研究の種類

介入

入学 (実際)

21

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90035
        • UCLA CARE Center
      • Newport Beach、California、アメリカ、92663
        • Orange Coast Medical Group
      • San Francisco、California、アメリカ、94115
        • Quest Clinical Research
    • Florida
      • Orlando、Florida、アメリカ、32803
        • Orlando Immunology Center

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (アダルト、OLDER_ADULT)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • 文書化されたHIV感染
  • CD4+ T 細胞数 > 500 細胞/ミリメートル立方 (細胞/mm3)
  • >400 細胞/mm3 の CD4+ T 細胞最下点
  • HIV ウイルス負荷 > 1,000 コピー/ミリリットル (mL)

除外基準:

  • すべてのウイルス性肝炎
  • 急性HIV感染症
  • HIV ウイルス量 >1,000,000 コピー/mL
  • -アクティブまたは最近(6か月前)のAIDS定義の合併症
  • -過去12週間以内のHIV薬
  • -皮膚の正常に治療された基底細胞癌を除いて、少なくとも5年間寛解していない癌または悪性腫瘍
  • -NYHAグレード3または4のうっ血性心不全または制御不能な狭心症または不整脈の現在の診断
  • 出血の問題の歴史
  • 過去30日間の慢性ステロイドの使用
  • 妊娠中または授乳中
  • 積極的な薬物またはアルコール乱用
  • 過去 30 日間に深刻な病気にかかった
  • 現在、別の臨床試験または以前の遺伝子治療に参加している

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか?

デザインの詳細

  • 主な目的:処理
  • 割り当て:NA
  • 介入モデル:SINGLE_GROUP
  • マスキング:なし

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的:SB-728-T
被験者はSB-728-Tの1回の静脈内注入を受けます
各注入は 50 億から 300 億個の改変 CD4+ T 細胞になります

この研究は何を測定していますか?

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
HIV-1陽性被験者におけるSB-728-T細胞注入の安全性と忍容性を評価する
時間枠:12ヶ月
HIV-1 陽性被験者における 50 億から 300 億個の SB-728-T 細胞の単回注入の安全性と忍容性を評価する
12ヶ月

二次結果の測定

結果測定
時間枠
HIV-1 RNA によって測定される HIV の永続性を評価します。
時間枠:12ヶ月
12ヶ月
CD4+ T細胞数の変化
時間枠:12ヶ月
12ヶ月
末梢血におけるSB-728-Tの残存性
時間枠:12ヶ月
12ヶ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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捜査官

  • スタディディレクター:Winson Tang, M.D.、Sangamo BioSciences, Inc.

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2010年11月1日

一次修了 (実際)

2014年12月1日

研究の完了 (実際)

2015年5月1日

試験登録日

最初に提出

2010年11月29日

QC基準を満たした最初の提出物

2010年12月1日

最初の投稿 (見積もり)

2010年12月3日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2019年9月20日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2019年9月17日

最終確認日

2019年9月1日

詳しくは

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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