Studie av autologa T-celler genetiskt modifierade vid CCR5-genen av zinkfingernukleaser hos HIV-infekterade försökspersoner

Laboratoriestudier har visat att när CD4+ T-celler modifieras med zinkfingernukleaser SB-728, förhindras HIV från att döda CD4+ T-cellerna. På grundval av dessa laboratorieresultat finns det potential att detta kan fungera på människor som är infekterade med HIV och förbättra deras immunförsvar genom att låta deras CD4+ T-celler överleva längre.

Den nya behandlingen som ska studeras kommer att innebära att vita blodkroppar avlägsnas från blodet som innehåller CD4+ T-celler. De extraherade CD4+ T-cellerna modifieras sedan genetiskt av zinkfingernukleaserna för att vara resistenta mot infektion genom att ta bort CCR5-genen från ytan av CD4+ T-cellen där HIV kommer in i cellen. Ytterligare genetiskt modifierade celler tillverkas och återinfunderas sedan tillbaka till individen. Forskare hoppas att dessa genetiskt modifierade celler kommer att vara resistenta mot infektion av HIV och kommer att kunna reproducera ytterligare resistenta CD4+ T-celler i din kropp.