使用自体骨髓干细胞治疗肌萎缩侧索硬化症的临床试验（扩展 CMN/ELA）
自体骨髓干细胞治疗肌萎缩侧索硬化症的 I/II 期临床试验（扩展 CMN/ELA）
本次临床试验的目的是评估椎管内和鞘内输注自体骨髓干细胞治疗肌萎缩侧索硬化症患者的可行性和安全性。
研究概览
详细说明
肌萎缩性侧索硬化症 (ALS) 患者通常会因运动神经元的持续丧失而导致进行性瘫痪，导致他们在不到 5 年的时间内死亡。
没有治疗改变其自然史。
骨髓单核细胞 (MNC) 的椎管内注射已经能够改善小鼠模型中的 ALS 病程，充当保持运动神经元功能的营养因子泵。
此外，临床试验（www.ClinicalTrials.gov 上的研究 NCT00855400）
由我们的研究小组进行，以确定自体干细胞移植在人类肌萎缩性侧索硬化症中的安全性和有效性，发现该程序是可行且安全的。
继续该研究，我们设计了一项 I/II 期临床试验，以检查椎管内和鞘内输注自体骨髓干细胞的可行性。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
63
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Murcia
-
El Palmar、Murcia、西班牙
- Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 70年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 根据世界神经病学联合会标准建立的诊断
- 疾病演变超过 6 个月且少于 36 个月
- 髓质起病
- 18岁以上70岁以下
- 用力肺活量≥50%
- 血氧饱和度<90%的总时间低于5%的睡眠时间
- 签署知情同意书
排除标准：
- 神经或精神伴随疾病
- 需要通过经皮内窥镜胃造口术或鼻胃管进行肠外或肠内营养
- 伴随全身性疾病
- 在过去 12 个月内接受过皮质类固醇、免疫球蛋白或免疫抑制剂治疗
- 纳入其他临床试验
- 无法理解知情同意书
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：双倍的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：自体骨髓干细胞椎管内移植
T3-T4椎板切除加骨髓聚蔗糖分离单核自体细胞椎管内移植
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镇静下的自体骨髓细胞收集。 获得六十毫升并通过聚蔗糖梯度处理。 T3-T4椎板切除加骨髓聚蔗糖分离单核自体细胞椎管内移植 |
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实验性的：自体骨髓干细胞鞘内输注
抽取患者 2 毫升脑脊液并注入 2 毫升（两个 1 毫升注射器）自体干细胞。
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镇静下的自体骨髓细胞收集。 获得六十毫升并通过聚蔗糖梯度处理。 抽取患者 2 毫升脑脊液并注入 2 毫升（两个 1 毫升注射器）自体干细胞。 |
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安慰剂比较：鞘内输注安慰剂（盐水溶液）。
患者输注2毫升生理盐水
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患者输注2毫升生理盐水
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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用力肺活量
大体时间：每3个月
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每3个月
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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神经变量：肌萎缩侧索硬化功能评定量表 (ALS-FRS)、医学研究委员会 (MRC) 和诺里斯量表
大体时间：每3个月
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每3个月
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没有不良事件
大体时间：每周/每月取决于学习阶段
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每周/每月取决于学习阶段
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神经生理学变量：肌电图、多导睡眠图、诱发电位
大体时间：每3个月
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每3个月
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神经放射学变量：脊柱磁共振成像 (MRI)
大体时间：每3个月
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每3个月
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呼吸变量：最大吸气压力 (PIM)、最大呼气压力 (PEM)、鼻吸、血氧饱和度。
大体时间：每3个月
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每3个月
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心理变量：健康问卷 (EuroQol-5D)、情绪状态概况 (POMS)
大体时间：每3个月
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每3个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
合作者
调查人员
- 研究主任：Jose María Moraleda Jiménez, M.D. PhD.、Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2010年10月1日
初级完成 (实际的)
2015年11月20日
研究完成 (实际的)
2015年11月20日
研究注册日期
首次提交
2010年12月3日
首先提交符合 QC 标准的
2010年12月3日
首次发布 (估计)
2010年12月6日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2017年3月30日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2017年3月29日
最后验证
2015年11月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.