Badanie kliniczne dotyczące zastosowania autologicznych komórek macierzystych szpiku kostnego w stwardnieniu zanikowym bocznym (rozszerzenie CMN/ELA)
29 marca 2017 zaktualizowane przez: Fundacion para la Formacion e Investigacion Sanitarias de la Region de Murcia
Badanie kliniczne fazy I/II dotyczące zastosowania autologicznych komórek macierzystych szpiku kostnego w stwardnieniu zanikowym bocznym (rozszerzenie CMN/ELA)
Celem tego badania klinicznego jest ocena wykonalności i bezpieczeństwa dordzeniowego i dokanałowego wlewu autologicznych komórek macierzystych szpiku kostnego w leczeniu pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Szczegółowy opis
Pacjenci ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS) zazwyczaj cierpią na postępujący paraliż z powodu ciągłej utraty neuronów ruchowych, która prowadzi ich do śmierci w czasie krótszym niż 5 lat.
Żadne leczenie nie zmieniło jego historii naturalnej.
Dordzeniowe wstrzyknięcia jednojądrzastych komórek szpiku kostnego (MNC) były w stanie złagodzić przebieg ALS w mysich modelach, działając jako pompy czynników troficznych, które utrzymują neurony ruchowe w funkcjonowaniu.
Ponadto badanie kliniczne (badanie NCT00855400 na stronie www.ClinicalTrials.gov)
przeprowadzone przez naszą grupę badawczą w celu określenia bezpieczeństwa i skuteczności autologicznego przeszczepu komórek macierzystych w stwardnieniu zanikowym bocznym u ludzi, wykazały, że ta procedura jest wykonalna i bezpieczna.
Kontynuując to badanie, zaprojektowaliśmy badanie kliniczne fazy I/II w celu sprawdzenia wykonalności dordzeniowego i dokanałowego wlewu autologicznych komórek macierzystych szpiku kostnego.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
63
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Murcia
-
El Palmar, Murcia, Hiszpania
- Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat do 70 lat (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Diagnoza ustalona zgodnie z kryteriami Światowej Federacji Neurologii
- Więcej niż 6 i mniej niż 36 miesięcy ewolucji choroby
- Rdzeniowy początek choroby
- Więcej niż 18 i mniej niż 70 lat
- Natężona pojemność życiowa ≥ 50%
- Całkowity czas nasycenia tlenem <90% gorszy od 5% czasu snu
- Podpisana świadoma zgoda
Kryteria wyłączenia:
- Współistniejąca choroba neurologiczna lub psychiatryczna
- Konieczność żywienia pozajelitowego lub dojelitowego przez przezskórną endoskopową gastrostomię lub sondę nosowo-żołądkową
- Współistniejąca choroba ogólnoustrojowa
- Leczenie kortykosteroidami, immunoglobulinami lub lekami immunosupresyjnymi w ciągu ostatnich 12 miesięcy
- Włączenie do innych badań klinicznych
- Niemożność zrozumienia świadomej zgody
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Podwójnie
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Autologiczny przeszczep komórek macierzystych szpiku kostnego do rdzenia kręgowego
Laminektomia T3-T4 i przeszczep szpiku kostnego jednojądrzaste autologiczne komórki ficoll do rdzenia kręgowego
|
Pobranie autologicznych komórek szpiku kostnego w sedacji. Otrzymuje się 60 ml i przetwarza przez gradient Ficoll. Laminektomia T3-T4 i przeszczep szpiku kostnego jednojądrzaste autologiczne komórki ficoll do rdzenia kręgowego |
|
Eksperymentalny: Dokanałowy wlew autologicznych komórek macierzystych szpiku kostnego
Pacjentom pobrano 2 ml płynu mózgowo-rdzeniowego i podano im 2 ml (dwie 1 ml strzykawki) autologicznych komórek macierzystych.
|
Pobranie autologicznych komórek szpiku kostnego w sedacji. Otrzymuje się 60 ml i przetwarza przez gradient Ficoll. Pacjentom pobrano 2 ml płynu mózgowo-rdzeniowego i podano im 2 ml (dwie 1 ml strzykawki) autologicznych komórek macierzystych. |
|
Komparator placebo: Infuzja dooponowa placebo (roztwór soli).
Pacjentom podano we wlewie 2 ml roztworu soli fizjologicznej
|
Pacjentom podano we wlewie 2 ml roztworu soli fizjologicznej
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Wymuszona pojemność życiowa
Ramy czasowe: Każde 3 miesiące
|
Każde 3 miesiące
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Zmienne neurologiczne: skala oceny funkcjonalnej stwardnienia zanikowego bocznego (ALS-FRS), Medical Research Council (MRC) i skale Norrisa
Ramy czasowe: Każde 3 miesiące
|
Każde 3 miesiące
|
|
Brak działań niepożądanych
Ramy czasowe: Co tydzień / miesiąc w zależności od fazy studiów
|
Co tydzień / miesiąc w zależności od fazy studiów
|
|
Zmienne neurofizjologiczne: elektromiografia, polisomnografia, potencjały wywołane
Ramy czasowe: Każde 3 miesiące
|
Każde 3 miesiące
|
|
Zmienne neuroradiologiczne: rezonans magnetyczny kręgosłupa (MRI)
Ramy czasowe: Każde 3 miesiące
|
Każde 3 miesiące
|
|
Zmienne oddechowe: Maksymalne ciśnienie wdechowe (PIM), Maksymalne ciśnienie wydechowe (PEM), wciąganie nosa, oksymetria.
Ramy czasowe: Każde 3 miesiące
|
Każde 3 miesiące
|
|
Zmienne psychologiczne: Kwestionariusz Zdrowia (EuroQol-5D), Profil Stanów Nastroju (POMS)
Ramy czasowe: Każde 3 miesiące
|
Każde 3 miesiące
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Współpracownicy
Śledczy
- Dyrektor Studium: Jose María Moraleda Jiménez, M.D. PhD., Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 października 2010
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
20 listopada 2015
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
20 listopada 2015
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
3 grudnia 2010
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
3 grudnia 2010
Pierwszy wysłany (Oszacować)
6 grudnia 2010
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
30 marca 2017
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
29 marca 2017
Ostatnia weryfikacja
1 listopada 2015
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- Extension CMN/ELA
- 2006-003096-12 (Numer EudraCT)
- EC07/90762 (Inny identyfikator: ISCIII)
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .