Essai clinique sur l'utilisation de cellules souches autologues de la moelle osseuse dans la sclérose latérale amyotrophique (Extension CMN/ELA)
29 mars 2017 mis à jour par: Fundacion para la Formacion e Investigacion Sanitarias de la Region de Murcia
Essai clinique de phase I/II sur l'utilisation de cellules souches autologues de la moelle osseuse dans la sclérose latérale amyotrophique (extension CMN/ELA)
Le but de cet essai clinique est d'évaluer la faisabilité et la sécurité de l'infusion intrarachidienne et intrathécale de cellules souches autologues de la moelle osseuse pour le traitement des patients atteints de sclérose latérale amyotrophique.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Description détaillée
Les patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA) souffrent généralement d'une paralysie progressive due à la perte continue de motoneurones qui les conduit à la mort en moins de 5 ans.
Aucun traitement n'a modifié son histoire naturelle.
Des injections intraspinales de cellules mononucléaires (MNC) de la moelle osseuse ont pu améliorer l'évolution de la SLA dans des modèles murins, agissant comme des pompes de facteurs trophiques qui maintiennent les motoneurones fonctionnels.
De plus, l'essai clinique (étude NCT00855400 sur www.ClinicalTrials.gov)
menée par notre groupe de recherche pour déterminer l'innocuité et l'efficacité de la greffe de cellules souches autologues dans la sclérose latérale amyotrophique chez l'homme, a constaté que cette procédure est faisable et sûre.
Poursuivant cette étude, nous avons conçu un essai clinique de phase I/II pour vérifier la faisabilité de l'infusion intrarachidienne et intrathécale de cellules souches autologues de la moelle osseuse.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
63
Phase
- Phase 2
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
-
-
Murcia
-
El Palmar, Murcia, Espagne
- Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans à 70 ans (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Diagnostic établi selon les critères de la Fédération Mondiale de Neurologie
- Plus de 6 et moins de 36 mois d'évolution de la maladie
- Apparition médullaire de la maladie
- Plus de 18 ans et moins de 70 ans
- Capacité Vitale Forcée ≥ 50%
- Temps total de saturation en oxygène <90% inférieur à 5% du temps de sommeil
- Consentement éclairé signé
Critère d'exclusion:
- Maladie concomitante neurologique ou psychiatrique
- Besoin de nutrition parentérale ou entérale par gastrostomie endoscopique percutanée ou sonde nasogastrique
- Maladie systémique concomitante
- Traitement par corticoïdes, immunoglobulines ou immunosuppresseurs au cours des 12 derniers mois
- Inclusion dans d'autres essais cliniques
- Incapacité à comprendre le consentement éclairé
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Double
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Transplantation intrarachidienne de cellules souches autologues de moelle osseuse
Laminectomie T3-T4 et greffe intrarachidienne de cellules autologues mononucléaires séparées par ficoll de moelle osseuse
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Prélèvement de cellules de moelle osseuse autologue sous sédation. Soixante ml sont obtenus et traités à travers un gradient ficoll. Laminectomie T3-T4 et greffe intrarachidienne de cellules autologues mononucléaires séparées par ficoll de moelle osseuse |
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Expérimental: Perfusion intrathécale de cellules souches autologues de la moelle osseuse
Les patients ont reçu 2 ml de liquide céphalo-rachidien et ont reçu une perfusion de 2 ml (deux seringues de 1 ml) de cellules souches autologues.
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Prélèvement de cellules de moelle osseuse autologue sous sédation. Soixante ml sont obtenus et traités à travers un gradient ficoll. Les patients ont reçu 2 ml de liquide céphalo-rachidien et ont reçu une perfusion de 2 ml (deux seringues de 1 ml) de cellules souches autologues. |
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Comparateur placebo: Perfusion intrathécale de placebo (solution saline).
Les patients ont reçu une perfusion de 2 ml de solution saline
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Les patients ont reçu une perfusion de 2 ml de solution saline
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Capacité vitale forcée
Délai: Tous les 3 mois
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Tous les 3 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
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Variables neurologiques : échelle d'évaluation fonctionnelle de la sclérose latérale amyotrophique (ALS-FRS), échelles du Medical Research Council (MRC) et de Norris
Délai: Tous les 3 mois
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Tous les 3 mois
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Absence d'événements indésirables
Délai: Chaque semaine / mois selon la phase d'étude
|
Chaque semaine / mois selon la phase d'étude
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Variables neurophysiologiques : Électromyographie, polysomnographie, potentiels évoqués
Délai: Tous les 3 mois
|
Tous les 3 mois
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Variables neuroradiologiques : Imagerie par résonance magnétique (IRM) rachidienne
Délai: Tous les 3 mois
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Tous les 3 mois
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Variables respiratoires : pression inspiratoire maximale (PIM), pression expiratoire maximale (PEM), reniflement nasal, oxymétrie.
Délai: Tous les 3 mois
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Tous les 3 mois
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Variables psychologiques : questionnaire de santé (EuroQol-5D), profil des états d'humeur (POMS)
Délai: Tous les 3 mois
|
Tous les 3 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Jose María Moraleda Jiménez, M.D. PhD., Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 octobre 2010
Achèvement primaire (Réel)
20 novembre 2015
Achèvement de l'étude (Réel)
20 novembre 2015
Dates d'inscription aux études
Première soumission
3 décembre 2010
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
3 décembre 2010
Première publication (Estimation)
6 décembre 2010
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
30 mars 2017
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
29 mars 2017
Dernière vérification
1 novembre 2015
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Processus pathologiques
- Maladies métaboliques
- Maladies du système nerveux central
- Maladies du système nerveux
- Maladies neuromusculaires
- Maladies neurodégénératives
- Maladies de la moelle épinière
- TDP-43 Protéinopathies
- Déficits de protéostase
- Sclérose
- Maladie du motoneurone
- La sclérose latérale amyotrophique
Autres numéros d'identification d'étude
- Extension CMN/ELA
- 2006-003096-12 (Numéro EudraCT)
- EC07/90762 (Autre identifiant: ISCIII)
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .