Klinická studie o použití autologních kmenových buněk kostní dřeně u amyotrofické laterální sklerózy (extenze CMN/ELA)
29. března 2017 aktualizováno: Fundacion para la Formacion e Investigacion Sanitarias de la Region de Murcia
Fáze I/II klinické studie o použití autologních kmenových buněk kostní dřeně u amyotrofické laterální sklerózy (extenze CMN/ELA)
Účelem této klinické studie je posoudit proveditelnost a bezpečnost intraspinální a intratekální infuze autologních kmenových buněk kostní dřeně pro léčbu pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Detailní popis
Pacienti s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS) obvykle trpí progresivní paralýzou v důsledku pokračující ztráty motoneuronů, která je vede ke smrti za méně než 5 let.
Žádná léčba nezměnila jeho přirozenou historii.
Intraspinální injekce mononukleárních buněk kostní dřeně (MNC) dokázaly zlepšit průběh ALS na myších modelech a fungovaly jako pumpy trofických faktorů, které udržují funkční motoneurony.
Kromě toho klinická studie (studie NCT00855400 na www.ClinicalTrials.gov)
provedla naše výzkumná skupina ke stanovení bezpečnosti a účinnosti transplantace autologních kmenových buněk u amyotrofické laterální sklerózy u lidí, zjistila, že tento postup je proveditelný a bezpečný.
V návaznosti na tuto studii jsme navrhli klinickou studii fáze I/II ke kontrole proveditelnosti intraspinální a intratekální infuze autologních kmenových buněk kostní dřeně.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
63
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Murcia
-
El Palmar, Murcia, Španělsko
- Hospital Universitario Virgen de La Arrixaca
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let až 70 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Diagnóza stanovená podle kritérií Světové federace neurologie
- Vývoj onemocnění trvá déle než 6 a méně než 36 měsíců
- Medulární nástup onemocnění
- Více než 18 a méně než 70 let
- Vynucená vitální kapacita ≥ 50 %
- Celková doba saturace kyslíkem <90% nižší než 5% doby spánku
- Podepsaný informovaný souhlas
Kritéria vyloučení:
- Neurologické nebo psychiatrické doprovodné onemocnění
- Potřeba parenterální nebo enterální výživy prostřednictvím perkutánní endoskopické gastrostomie nebo nazogastrické sondy
- Souběžné systémové onemocnění
- Léčba kortikosteroidy, imunoglobuliny nebo imunosupresory během posledních 12 měsíců
- Zařazení do dalších klinických studií
- Neschopnost porozumět informovanému souhlasu
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Dvojnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Autologní intraspinální transplantace kmenových buněk kostní dřeně
T3-T4 laminektomie a ficollem separované mononukleární autologní buňky kostní dřeně intraspinální transplantace
|
Odběr autologních buněk kostní dřeně pod sedací. Získá se 60 ml a zpracuje se pomocí gradientu Ficoll. T3-T4 laminektomie a ficollem separované mononukleární autologní buňky kostní dřeně intraspinální transplantace |
|
Experimentální: Intratekální infuze autologních kmenových buněk kostní dřeně
Pacientům byly odebrány 2 ml mozkomíšního moku a podány infuzí 2 ml (dvě 1 ml injekční stříkačky) autologních kmenových buněk.
|
Odběr autologních buněk kostní dřeně pod sedací. Získá se 60 ml a zpracuje se pomocí gradientu Ficoll. Pacientům byly odebrány 2 ml mozkomíšního moku a podány infuzí 2 ml (dvě 1 ml injekční stříkačky) autologních kmenových buněk. |
|
Komparátor placeba: Intratekální infuze placeba (fyziologický roztok).
Pacientům byly podány infuzí 2 ml fyziologického roztoku
|
Pacientům byly podány infuzí 2 ml fyziologického roztoku
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Vynucená vitální kapacita
Časové okno: Každé 3 měsíce
|
Každé 3 měsíce
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Neurologické proměnné: Funkční hodnotící škála amyotrofické laterální sklerózy (ALS-FRS), Medical Research Council (MRC) a Norrisova škála
Časové okno: Každé 3 měsíce
|
Každé 3 měsíce
|
|
Absence nežádoucích jevů
Časové okno: Každý týden / měsíc v závislosti na fázi studia
|
Každý týden / měsíc v závislosti na fázi studia
|
|
Neurofyziologické proměnné: Elektromyografie, polysomnografie, evokované potenciály
Časové okno: Každé 3 měsíce
|
Každé 3 měsíce
|
|
Neuroradiologické proměnné: Spinální magnetická rezonance (MRI)
Časové okno: Každé 3 měsíce
|
Každé 3 měsíce
|
|
Respirační proměnné: Maximální nádechový tlak (PIM), Maximální výdechový tlak (PEM), čichání nosem, oxymetrie.
Časové okno: Každé 3 měsíce
|
Každé 3 měsíce
|
|
Psychologické proměnné: Health Questionnaire (EuroQol-5D), The Profile of Mood States (POMS)
Časové okno: Každé 3 měsíce
|
Každé 3 měsíce
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Jose María Moraleda Jiménez, M.D. PhD., Hospital Universitario Virgen de La Arrixaca
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. října 2010
Primární dokončení (Aktuální)
20. listopadu 2015
Dokončení studie (Aktuální)
20. listopadu 2015
Termíny zápisu do studia
První předloženo
3. prosince 2010
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
3. prosince 2010
První zveřejněno (Odhad)
6. prosince 2010
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
30. března 2017
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
29. března 2017
Naposledy ověřeno
1. listopadu 2015
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- Extension CMN/ELA
- 2006-003096-12 (Číslo EudraCT)
- EC07/90762 (Jiný identifikátor: ISCIII)
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .