Klinisk prövning på användningen av autologa benmärgsstamceller vid amyotrofisk lateralskleros (Extension CMN/ELA)
29 mars 2017 uppdaterad av: Fundacion para la Formacion e Investigacion Sanitarias de la Region de Murcia
Fas I/II klinisk prövning på användningen av autologa benmärgsstamceller vid amyotrofisk lateralskleros (extension CMN/ELA)
Syftet med denna kliniska prövning är att bedöma genomförbarheten och säkerheten för intraspinal och intratekal infusion av autologa benmärgsstamceller för behandling av patienter med amyotrofisk lateralskleros.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Detaljerad beskrivning
Patienter med amyotrofisk lateralskleros (ALS) uthärdar vanligtvis en progressiv förlamning på grund av den fortsatta förlusten av motoneuroner som leder dem till döden på mindre än 5 år.
Ingen behandling har förändrat sin naturhistoria.
Intraspinala injektioner av mononukleära benmärgsceller (MNC) har kunnat förbättra förloppet av ALS i murina modeller, och fungerar som pumpar av trofiska faktorer som håller motoneuronerna funktionella.
Dessutom den kliniska prövningen (Studera NCT00855400 på www.ClinicalTrials.gov)
utförd av vår forskargrupp för att fastställa säkerheten och effekten av autolog stamcellstransplantation vid amyotrofisk lateralskleros hos människor, fann att denna procedur är genomförbar och säker.
För att fortsätta med den studien har vi utformat en klinisk fas I/II-studie för att kontrollera genomförbarheten av intraspinal och intratekal infusion av autologa benmärgsstamceller.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
63
Fas
- Fas 2
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Murcia
-
El Palmar, Murcia, Spanien
- Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år till 70 år (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Diagnos fastställd enligt World Federation of Neurologys kriterier
- Mer än 6 och mindre än 36 månaders utveckling av sjukdomen
- Medullär sjukdomsdebut
- Mer än 18 och yngre än 70 år
- Forcerad vitalkapacitet ≥ 50 %
- Total tid för syremättnad <90 % lägre än 5 % av sovtiden
- Undertecknat informerat samtycke
Exklusions kriterier:
- Neurologisk eller psykiatrisk samtidig sjukdom
- Behov av parenteral eller enteral näring genom perkutan endoskopisk gastrostomi eller nasogastrisk sond
- Samtidig systemisk sjukdom
- Behandling med kortikosteroider, immunglobuliner eller immunsuppressorer under de senaste 12 månaderna
- Inkludering i andra kliniska prövningar
- Oförmåga att förstå det informerade samtycket
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Dubbel
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Autologa benmärgsstamceller intraspinal transplantation
T3-T4 laminektomi och benmärgsficollseparerade mononukleära autologa celler intraspinaltransplantation
|
Samling av autologa benmärgsceller under sedering. Sextio ml erhålls och bearbetas genom en ficoll-gradient. T3-T4 laminektomi och benmärgsficollseparerade mononukleära autologa celler intraspinaltransplantation |
|
Experimentell: Intratekal infusion av autologa benmärgsstamceller
Patienterna drogs upp 2 ml cerebrospinalvätska och infunderades med 2 ml (två 1 ml sprutor) autologa stamceller.
|
Samling av autologa benmärgsceller under sedering. Sextio ml erhålls och bearbetas genom en ficoll-gradient. Patienterna drogs upp 2 ml cerebrospinalvätska och infunderades med 2 ml (två 1 ml sprutor) autologa stamceller. |
|
Placebo-jämförare: Intratekal infusion av placebo (saltlösning).
Patienterna infunderades med 2 ml saltlösning
|
Patienterna infunderades med 2 ml saltlösning
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Påtvingad vitalkapacitet
Tidsram: Var 3:e månad
|
Var 3:e månad
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Neurologiska variabler: Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale (ALS-FRS), Medical Research Council (MRC) och Norris-skalor
Tidsram: Var 3:e månad
|
Var 3:e månad
|
|
Frånvaro av biverkningar
Tidsram: Varje vecka/månad beroende på studiefas
|
Varje vecka/månad beroende på studiefas
|
|
Neurofysiologiska variabler: Elektromyografi, polysomnografi, framkallade potentialer
Tidsram: Var 3:e månad
|
Var 3:e månad
|
|
Neuroradiologiska variabler: Spinal Magnetic Resonance Imaging (MRT)
Tidsram: Var 3:e månad
|
Var 3:e månad
|
|
Andningsvariabler: Maximalt inandningstryck (PIM), Maximalt utandningstryck (PEM), sniff nasal, oxymetri.
Tidsram: Var 3:e månad
|
Var 3:e månad
|
|
Psykologiska variabler: Health Questionnaire (EuroQol-5D), The Profile of Mood States (POMS)
Tidsram: Var 3:e månad
|
Var 3:e månad
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Samarbetspartners
Utredare
- Studierektor: Jose María Moraleda Jiménez, M.D. PhD., Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 oktober 2010
Primärt slutförande (Faktisk)
20 november 2015
Avslutad studie (Faktisk)
20 november 2015
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
3 december 2010
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
3 december 2010
Första postat (Uppskatta)
6 december 2010
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
30 mars 2017
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
29 mars 2017
Senast verifierad
1 november 2015
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- Extension CMN/ELA
- 2006-003096-12 (EudraCT-nummer)
- EC07/90762 (Annan identifierare: ISCIII)
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .