Klinisk forsøk på bruk av autologe benmargsstamceller i amyotrofisk lateral sklerose (Extension CMN/ELA)
29. mars 2017 oppdatert av: Fundacion para la Formacion e Investigacion Sanitarias de la Region de Murcia
Fase I/II klinisk studie om bruk av autologe benmargsstamceller i amyotrofisk lateral sklerose (Extension CMN/ELA)
Formålet med denne kliniske studien er å vurdere gjennomførbarheten og sikkerheten ved intraspinal og intratekal infusjon av autologe benmargsstamceller for behandling av pasienter med amyotrofisk lateral sklerose.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Detaljert beskrivelse
Pasienter med amyotrofisk lateral sklerose (ALS) tåler vanligvis en progressiv lammelse på grunn av fortsatt tap av motoneuroner som fører dem til døden på mindre enn 5 år.
Ingen behandling har endret sin naturlige historie.
Intraspinale injeksjoner av mononukleære benmargsceller (MNC) har vært i stand til å forbedre forløpet av ALS i murine modeller, og fungerer som pumper av trofiske faktorer som holder motoneuronene funksjonelle.
Dessuten, den kliniske studien (Studie NCT00855400 på www.ClinicalTrials.gov)
utført av vår forskningsgruppe for å bestemme sikkerheten og effekten av autolog stamcelletransplantasjon ved amyotrofisk lateral sklerose hos mennesker, fant ut at denne prosedyren er gjennomførbar og trygg.
For å fortsette med den studien har vi designet en fase I/II klinisk studie for å sjekke gjennomførbarheten av intraspinal og intratekal infusjon av autologe benmargsstamceller.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
63
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Murcia
-
El Palmar, Murcia, Spania
- Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år til 70 år (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Diagnose etablert etter World Federation of Neurology-kriterier
- Mer enn 6 og mindre enn 36 måneder med utvikling av sykdommen
- Medullær utbrudd av sykdommen
- Mer enn 18 og under 70 år
- Forsert vitalkapasitet ≥ 50 %
- Total tid for oksygenmetning <90 % mindre enn 5 % av sovetiden
- Signert informert samtykke
Ekskluderingskriterier:
- Nevrologisk eller psykiatrisk samtidig sykdom
- Behov for parenteral eller enteral ernæring gjennom perkutan endoskopisk gastrostomi eller nasogastrisk sonde
- Samtidig systemisk sykdom
- Behandling med kortikosteroider, immunglobuliner eller immunsuppressorer i løpet av de siste 12 månedene
- Inkludering i andre kliniske studier
- Manglende evne til å forstå det informerte samtykket
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Dobbelt
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Autologe benmargsstamceller intraspinal transplantasjon
T3-T4 laminektomi og benmargsficollseparerte mononukleære autologe celler intraspinaltransplantasjon
|
Samling av autologe benmargsceller under sedasjon. Seksti ml oppnås og behandles gjennom en ficoll-gradient. T3-T4 laminektomi og benmargsficollseparerte mononukleære autologe celler intraspinaltransplantasjon |
|
Eksperimentell: Intratekal infusjon av autologe benmargsstamceller
Pasientene ble trukket ut 2 ml cerebrospinalvæske og infundert 2 ml (to 1 ml sprøyter) med autologe stamceller.
|
Samling av autologe benmargsceller under sedasjon. Seksti ml oppnås og behandles gjennom en ficoll-gradient. Pasientene ble trukket ut 2 ml cerebrospinalvæske og infundert 2 ml (to 1 ml sprøyter) med autologe stamceller. |
|
Placebo komparator: Intratekal infusjon av placebo (saltoppløsning).
Pasientene ble infundert med 2 ml saltoppløsning
|
Pasientene ble infundert med 2 ml saltoppløsning
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Tvunget vital kapasitet
Tidsramme: Hver 3. måned
|
Hver 3. måned
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Nevrologiske variabler: Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale (ALS-FRS), Medical Research Council (MRC) og Norris-skalaen
Tidsramme: Hver 3. måned
|
Hver 3. måned
|
|
Fravær av uønskede hendelser
Tidsramme: Hver uke/måned avhengig av studiefasen
|
Hver uke/måned avhengig av studiefasen
|
|
Nevrofysiologiske variabler: Elektromyografi, polysomnografi, fremkalte potensialer
Tidsramme: Hver 3. måned
|
Hver 3. måned
|
|
Nevroradiologiske variabler: Spinal Magnetic Resonance Imaging (MRI)
Tidsramme: Hver 3. måned
|
Hver 3. måned
|
|
Respiratoriske variabler: Maksimalt inspirasjonstrykk (PIM), Maksimalt ekspirasjonstrykk (PEM), snus nasal, oksymetri.
Tidsramme: Hver 3. måned
|
Hver 3. måned
|
|
Psykologiske variabler: Health Questionnaire (EuroQol-5D), The Profile of Mood States (POMS)
Tidsramme: Hver 3. måned
|
Hver 3. måned
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Studieleder: Jose María Moraleda Jiménez, M.D. PhD., Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. oktober 2010
Primær fullføring (Faktiske)
20. november 2015
Studiet fullført (Faktiske)
20. november 2015
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
3. desember 2010
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
3. desember 2010
Først lagt ut (Anslag)
6. desember 2010
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
30. mars 2017
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
29. mars 2017
Sist bekreftet
1. november 2015
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- Extension CMN/ELA
- 2006-003096-12 (EudraCT-nummer)
- EC07/90762 (Annen identifikator: ISCIII)
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .