Kliininen tutkimus autologisten luuytimen kantasolujen käytöstä amyotrofisessa lateraaliskleroosissa (jatke CMN/ELA)
keskiviikko 29. maaliskuuta 2017 päivittänyt: Fundacion para la Formacion e Investigacion Sanitarias de la Region de Murcia
Vaiheen I/II kliininen tutkimus autologisten luuytimen kantasolujen käytöstä amyotrofisessa lateraaliskleroosissa (jatke CMN/ELA)
Tämän kliinisen tutkimuksen tarkoituksena on arvioida autologisten luuytimen kantasolujen intraspinaalisen ja intratekaalisen infuusion toteutettavuutta ja turvallisuutta amyotrofista lateraaliskleroosia sairastavien potilaiden hoidossa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Yksityiskohtainen kuvaus
Potilaat, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS), kärsivät tyypillisesti progressiivisesta halvauksesta, joka johtuu motoneuronien jatkuvasta katoamisesta, mikä johtaa heidät kuolemaan alle 5 vuodessa.
Mikään hoito ei ole muuttanut sen luonnollista historiaa.
Luuytimen mononukleaaristen solujen (MNC) intraspinaaliset injektiot ovat kyenneet parantamaan ALS:n kulkua hiiren malleissa toimien trofisten tekijöiden pumpuina, jotka pitävät motoneuronit toiminnassa.
Lisäksi kliininen tutkimus (tutkimus NCT00855400 osoitteessa www.ClinicalTrials.gov)
Tutkimusryhmämme suorittamassa autologisten kantasolujen siirron turvallisuuden ja tehokkuuden määrittämiseksi amyotrofisessa lateraaliskleroosissa ihmisillä havaittiin, että tämä toimenpide on toteutettavissa ja turvallinen.
Jatkamme tätä tutkimusta, olemme suunnitelleet vaiheen I/II kliinisen tutkimuksen tarkistaaksemme autologisten luuytimen kantasolujen intraspinaalisen ja intratekaalisen infuusion toteutettavuuden.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
63
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Murcia
-
El Palmar, Murcia, Espanja
- Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 70 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Diagnoosi on määritetty noudattaen World Federation of Neurology -kriteereitä
- Yli 6 ja alle 36 kuukautta taudin kehitystä
- Sairauden medullaarinen alkaminen
- Yli 18 ja alle 70 vuotta vanha
- Pakotettu vitaalikapasiteetti ≥ 50 %
- Happisaturaation kokonaisaika <90 % alle 5 % uniajasta
- Allekirjoitettu tietoinen suostumus
Poissulkemiskriteerit:
- Neurologinen tai psykiatrinen samanaikainen sairaus
- Parenteraalisen tai enteraalisen ravinnon tarve perkutaanisen endoskooppisen gastrostoman tai nenämahaletkun kautta
- Samanaikainen systeeminen sairaus
- Hoito kortikosteroideilla, immunoglobuliineilla tai immunosuppressoreilla viimeisen 12 kuukauden aikana
- Muihin kliinisiin kokeisiin sisällyttäminen
- Kyvyttömyys ymmärtää tietoista suostumusta
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kaksinkertainen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Autologinen luuytimen kantasolujen intraspinaalinen siirto
T3-T4-lamektomia ja luuytimen ficoll-erotetut mononukleaariset autologiset solut intraspinaalinen transplantaatio
|
Autologisten luuydinsolujen kerääminen sedaatiossa. Saadaan 60 ml ja käsitellään ficoll-gradientilla. T3-T4-lamektomia ja luuytimen ficoll-erotetut mononukleaariset autologiset solut intraspinaalinen transplantaatio |
|
Kokeellinen: Autologisten luuytimen kantasolujen intratekaalinen infuusio
Potilaille otettiin 2 ml aivo-selkäydinnestettä ja infusoitiin 2 ml (kaksi 1 ml:n ruiskua) autologisia kantasoluja.
|
Autologisten luuydinsolujen kerääminen sedaatiossa. Saadaan 60 ml ja käsitellään ficoll-gradientilla. Potilaille otettiin 2 ml aivo-selkäydinnestettä ja infusoitiin 2 ml (kaksi 1 ml:n ruiskua) autologisia kantasoluja. |
|
Placebo Comparator: Plasebon (suolaliuos) intratekaalinen infuusio.
Potilaille infusoitiin 2 ml suolaliuosta
|
Potilaille infusoitiin 2 ml suolaliuosta
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Pakotettu elintärkeä kapasiteetti
Aikaikkuna: 3 kuukauden välein
|
3 kuukauden välein
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Neurologiset muuttujat: Amyotrofisen lateraaliskleroosin toiminnallinen arviointiasteikko (ALS-FRS), lääketieteellisen tutkimusneuvoston (MRC) ja Norrisin asteikot
Aikaikkuna: 3 kuukauden välein
|
3 kuukauden välein
|
|
Haitallisten tapahtumien puuttuminen
Aikaikkuna: Joka viikko/kuukausi opiskeluvaiheesta riippuen
|
Joka viikko/kuukausi opiskeluvaiheesta riippuen
|
|
Neurofysiologiset muuttujat: Elektromyografia, polysomnografia, herätepotentiaalit
Aikaikkuna: 3 kuukauden välein
|
3 kuukauden välein
|
|
Neuroradiologiset muuttujat: Spinal Magnetic Resonance Imaging (MRI)
Aikaikkuna: 3 kuukauden välein
|
3 kuukauden välein
|
|
Hengityselinten muuttujat: Maksimaalinen sisäänhengityspaine (PIM), Maksimi uloshengityspaine (PEM), haisteleva nenä, oksimetria.
Aikaikkuna: 3 kuukauden välein
|
3 kuukauden välein
|
|
Psykologiset muuttujat: Health Questionnaire (EuroQol-5D), mielialaprofiili (POMS)
Aikaikkuna: 3 kuukauden välein
|
3 kuukauden välein
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojohtaja: Jose María Moraleda Jiménez, M.D. PhD., Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Perjantai 1. lokakuuta 2010
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 20. marraskuuta 2015
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 20. marraskuuta 2015
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 3. joulukuuta 2010
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 3. joulukuuta 2010
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Maanantai 6. joulukuuta 2010
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 30. maaliskuuta 2017
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 29. maaliskuuta 2017
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. marraskuuta 2015
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- Extension CMN/ELA
- 2006-003096-12 (EudraCT-numero)
- EC07/90762 (Muu tunniste: ISCIII)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .