Sperimentazione clinica sull'uso di cellule staminali autologhe del midollo osseo nella sclerosi laterale amiotrofica (estensione CMN/ELA)
29 marzo 2017 aggiornato da: Fundacion para la Formacion e Investigacion Sanitarias de la Region de Murcia
Sperimentazione clinica di fase I/II sull'uso di cellule staminali autologhe del midollo osseo nella sclerosi laterale amiotrofica (estensione CMN/ELA)
Lo scopo di questo studio clinico è valutare la fattibilità e la sicurezza dell'infusione intraspinale e intratecale di cellule staminali autologhe del midollo osseo per il trattamento dei pazienti affetti da sclerosi laterale amiotrofica.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Descrizione dettagliata
I pazienti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA) in genere subiscono una paralisi progressiva a causa della continua perdita di motoneuroni che li porta alla morte in meno di 5 anni.
Nessun trattamento ha cambiato la sua storia naturale.
Le iniezioni intraspinali di cellule mononucleate del midollo osseo (MNC) sono state in grado di migliorare il decorso della SLA nei modelli murini, agendo come pompe di fattori trofici che mantengono funzionali i motoneuroni.
Inoltre, la sperimentazione clinica (Studio NCT00855400 su www.ClinicalTrials.gov)
condotto dal nostro gruppo di ricerca per determinare la sicurezza e l'efficacia del trapianto di cellule staminali autologhe nella sclerosi laterale amiotrofica nell'uomo, ha scoperto che questa procedura è fattibile e sicura.
Continuando con quello studio, abbiamo progettato uno studio clinico di fase I/II per verificare la fattibilità dell'infusione intraspinale e intratecale di cellule staminali autologhe del midollo osseo.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
63
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
-
Murcia
-
El Palmar, Murcia, Spagna
- Hospital Universitario Virgen de La Arrixaca
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 18 anni a 70 anni (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Diagnosi stabilita seguendo i criteri della World Federation of Neurology
- Più di 6 e meno di 36 mesi di evoluzione della malattia
- Esordio midollare della malattia
- Più di 18 e meno di 70 anni
- Capacità vitale forzata ≥ 50%
- Tempo totale di saturazione di ossigeno <90% inferiore al 5% del tempo di sonno
- Consenso informato firmato
Criteri di esclusione:
- Malattie concomitanti neurologiche o psichiatriche
- Necessità di nutrizione parenterale o enterale tramite gastrostomia endoscopica percutanea o sondino nasogastrico
- Malattia sistemica concomitante
- Trattamento con corticosteroidi, immunoglobuline o immunosoppressori negli ultimi 12 mesi
- Inclusione in altri studi clinici
- Incapacità di comprendere il consenso informato
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Doppio
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Trapianto intraspinale di cellule staminali autologhe di midollo osseo
Laminectomia T3-T4 e trapianto intraspinale di cellule autologhe mononucleari separate da ficoll di midollo osseo
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Raccolta di cellule autologhe del midollo osseo sotto sedazione. Sessanta ml vengono ottenuti e processati attraverso un gradiente di ficoll. Laminectomia T3-T4 e trapianto intraspinale di cellule autologhe mononucleari separate da ficoll di midollo osseo |
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Sperimentale: Infusione intratecale di cellule staminali autologhe del midollo osseo
Ai pazienti sono stati prelevati 2 ml di liquido cerebrospinale e sono stati infusi 2 ml (due siringhe da 1 ml) di cellule staminali autologhe.
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Raccolta di cellule autologhe del midollo osseo sotto sedazione. Sessanta ml vengono ottenuti e processati attraverso un gradiente di ficoll. Ai pazienti sono stati prelevati 2 ml di liquido cerebrospinale e sono stati infusi 2 ml (due siringhe da 1 ml) di cellule staminali autologhe. |
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Comparatore placebo: Infusione intratecale di placebo (soluzione salina).
Ai pazienti sono stati infusi 2 ml di soluzione fisiologica
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Ai pazienti sono stati infusi 2 ml di soluzione fisiologica
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Capacità vitale forzata
Lasso di tempo: Ogni 3 mesi
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Ogni 3 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Variabili neurologiche: la scala di valutazione funzionale della sclerosi laterale amiotrofica (ALS-FRS), il Medical Research Council (MRC) e le scale di Norris
Lasso di tempo: Ogni 3 mesi
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Ogni 3 mesi
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Assenza di eventi avversi
Lasso di tempo: Ogni settimana/mese a seconda della fase di studio
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Ogni settimana/mese a seconda della fase di studio
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Variabili neurofisiologiche: elettromiografia, polisonnografia, potenziali evocati
Lasso di tempo: Ogni 3 mesi
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Ogni 3 mesi
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Variabili neuroradiologiche: risonanza magnetica spinale (MRI)
Lasso di tempo: Ogni 3 mesi
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Ogni 3 mesi
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Variabili respiratorie: Pressione massima inspiratoria (PIM), Pressione massima espiratoria (PEM), sniff nasale, ossimetria.
Lasso di tempo: Ogni 3 mesi
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Ogni 3 mesi
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Variabili psicologiche: questionario sulla salute (EuroQol-5D), il profilo degli stati dell'umore (POMS)
Lasso di tempo: Ogni 3 mesi
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Ogni 3 mesi
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Collaboratori
Investigatori
- Direttore dello studio: Jose María Moraleda Jiménez, M.D. PhD., Hospital Universitario Virgen de La Arrixaca
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 ottobre 2010
Completamento primario (Effettivo)
20 novembre 2015
Completamento dello studio (Effettivo)
20 novembre 2015
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
3 dicembre 2010
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
3 dicembre 2010
Primo Inserito (Stima)
6 dicembre 2010
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
30 marzo 2017
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
29 marzo 2017
Ultimo verificato
1 novembre 2015
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- Extension CMN/ELA
- 2006-003096-12 (Numero EudraCT)
- EC07/90762 (Altro identificatore: ISCIII)
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
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